Konstruieren Sie die Gültigkeit und Reaktionsfähigkeit von EQ-5D-3L bei Patienten mit rheumatischen Erkrankungen

Hintergrund

Mit patientenberichteten Ergebnismaßen (PROMs) wird gemessen, wie Patienten selbst ihre Gesundheit und die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) erleben (Sveriges kommuner och regionaler 2023). Eines der am häufigsten verwendeten PROMs ist EQ-5D, ein generisches Instrument zur Messung, Bewertung und zum Vergleich der Gesundheit über Symptome und Diagnosen hinweg (Devlin und Brooks 2017). Bei der Auswahl eines PROM zur Nachsorge aus Patientensicht und zur Beurteilung der Lebensqualität von Patienten mit rheumatischen Erkrankungen ist es wichtig zu wissen, dass das Instrument valide und reaktionsfähig ist. Ein Instrument mit geringer Validität und Reaktionsfähigkeit erfasst und beschreibt möglicherweise den Gesundheitszustand und die Veränderungen seines Gesundheitszustands nicht genau. Ziel der Studie ist es daher, die Validität und Reaktionsfähigkeit von EQ-5D-3L zu untersuchen. Die Forschungsfragen lauten: 1. Wie hoch ist die Konstruktvalidität von EQ-5D-3L bei Patienten mit rheumatischen Erkrankungen? 2. Wie reagiert EQ-5D-3L bei Patienten mit rheumatischen Erkrankungen?

Methodik

Studiendesign und Datenerhebung

Diese Studie wird die Konstruktvalidität und Reaktionsfähigkeit von EQ-5D-3L bei Patienten mit rheumatoider Arthritis (RA), Polyarthritis, Psoriasis-Arthritis (PsA) und Spondylitis ankylosans (AS) basierend auf retrospektiven Registerdaten bewerten. Das Design der Studie folgt den etablierten Richtlinien von COSMIN zur Bewertung der Gültigkeit und Reaktionsfähigkeit von PROMs (Mokkink, Prinsen et al. 2019).

Konstruktvalidität bezieht sich auf den Grad, in dem ein Instrument die Konstrukte misst, die es messen möchte (Fayers und Machin 2007). Die Konstruktvalidität wird auf zwei Arten bewertet: konvergente Validität und Validität bekannter Gruppen. Konvergente Validität bezieht sich darauf, wie gut das untersuchte Instrument (EQ-5D-3L und EQ VAS) mit anderen Ergebnismaßen korreliert (Fayers und Machin 2007). Die Gültigkeit bekannter Gruppen bezieht sich darauf, wie gut das Instrument Unterschiede zwischen Gruppen erkennen kann, von denen bekannt ist, dass sie sich unterscheiden. Unter Reaktionsfähigkeit versteht man die Fähigkeit des Instruments, zeitliche Veränderungen im gemessenen Konstrukt zu erfassen (Mokkink, Terwee et al. 2010).

Historische Registerdaten aus dem schwedischen Rheumatologieregister (SRQ) werden verwendet, um die Konstruktvalidität und Reaktionsfähigkeit von EQ-5D-3L und EQ VAS zu bewerten. Daten zu EQ-5D-3L werden seit 2008 gesammelt (Ernstsson, Janssen et al. 2020) und die Studie wird Daten von 2008 bis zum Zeitpunkt der Datenextraktion umfassen. Die Analysen werden unabhängig voneinander für die verschiedenen Patientengruppen durchgeführt.

Für das Projekt wurde eine ethische Genehmigung erteilt (2023-04394-01).

Ergebnismaße

EQ-5D-3L und EQ VAS (siehe Text zur Intervention). DAS28, DAPSA, BASDAI, ASDAS. Der Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI), der Bath Ankylosing Spondylitis Functional Index (BASFI) VAS-Fragen (Schmerz, Müdigkeit und Gesamtscore)

Konvergente Gültigkeit EQ-5D-3L

Die konvergente Gültigkeit wird durch Testen von Hypothesen bezüglich der erwarteten Richtung und Größe der Korrelation zwischen dem EQ-5D-3L und den anderen Ergebnismaßen bewertet (siehe Hypothesen im Dokument Studienprotokoll und statistischer Analyseplan). Von Konstrukten, die als verwandt gelten, wird erwartet, dass sie mindestens eine mäßige Korrelation aufweisen, und von Konstrukten, die als ähnlich angesehen werden, wird erwartet, dass sie eine starke Korrelation aufweisen (Prinsen, Mokkink et al. 2018).

Gültigkeit bekannter Gruppen EQ-5D-3L

Bei der Beurteilung der Gültigkeit bekannter Gruppen werden die Patienten in Gruppen eingeteilt, für die ein erwarteter Unterschied in der HRQoL besteht (siehe Hypothesen im Dokument Studienprotokoll und statistischer Analyseplan). Die Gruppen repräsentieren Patienten mit unterschiedlicher Krankheitsaktivität oder Funktionsfähigkeit.

Reaktionsfähigkeit EQ-5D-3L

Die Reaktionsfähigkeit wird auf zwei Arten bewertet. Eine Möglichkeit besteht darin, die Beziehung zwischen individuellen Änderungen des EQ-5D-3L-Indexwerts und der Dimensionen im Laufe der Zeit mit Änderungen anderer Ergebnismaße im gleichen Zeitraum zu bewerten (siehe Hypothesen im Dokument „Studienprotokoll“ und „Statistischer Analyseplan“). Die zweite Möglichkeit besteht darin, zu beurteilen, ob EQ-5D-3L anhand von Veränderungen der Krankheitsaktivität oder der Funktionsfähigkeit zwischen Patienten unterscheiden kann, bei denen sich im Laufe der Zeit eine Besserung gezeigt hat, und solchen, bei denen dies nicht der Fall war. Der Zusammenhang zwischen Veränderungen im EQ-5D-3L und Veränderungen in anderen Ergebnismaßen wird durch Analyse der Korrelation zwischen den Veränderungen der Variablen zwischen den beiden ersten Messungen jedes Einzelnen im ersten Jahr nach der Diagnose beurteilt (siehe Hypothesen im Dokument Studie). Protokoll und statistischer Analyseplan).

Um zu beurteilen, ob EQ-5D-3L zwischen Patienten mit und ohne Besserung unterscheiden kann, wird die Fläche unter der ROC-Kurve (AUC) der Empfängerbetriebskurve berechnet. Basierend auf den Ergebnissen der Messungen der Krankheitsaktivität (DAS28, DAPSA, ASDAS oder BASDAI) und der Funktionsfähigkeit (BASFI und HAQ-DI) wird davon ausgegangen, dass sich die Patienten gebessert haben, wobei Kriterien für das, was als Reaktion definiert ist, aus früheren Studien verwendet werden (siehe Hypothesen). im Dokument Studienprotokoll und statistischer Analyseplan).

Konvergente Gültigkeit EQ VAS

Die konvergente Validität von EQ VAS wird mit denselben Analysen bewertet, die für EQ-5D-3L verwendet werden (siehe Abschnitt über konvergente Validität EQ-5D-3L und Hypothesen im Dokument Studienprotokoll und statistischer Analyseplan).

Validität bekannter Gruppen EQ VAS

Die Gültigkeit bekannter Gruppen von EQ VAS wird für dieselben Gruppen wie der EQ-5D-3L-Index bewertet (siehe Abschnitt über die Gültigkeit bekannter Gruppen EQ-5D-3L und Hypothesen im Dokument Studienprotokoll und statistischer Analyseplan).

Reaktionsfähigkeit EQ VAS

Die Reaktionsfähigkeit von EQ VAS wird mit den gleichen Analysen bewertet, die für EQ-5D-3L verwendet werden (siehe Abschnitt über Reaktionsfähigkeit EQ-5D-3L und Hypothesen im Dokument Studienprotokoll und statistischer Analyseplan).