Конструируйте валидность и чувствительность EQ-5D-3L у пациентов с ревматическими заболеваниями

Фон

Показатели результатов, сообщаемые пациентами (PROM), используются для измерения того, как сами пациенты воспринимают свое здоровье и качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL) (Sveriges kommuner och Regioner 2023). Одним из наиболее часто используемых PROM является EQ-5D, который представляет собой универсальный инструмент, используемый для измерения, оценки и сравнения состояния здоровья по симптомам и диагнозам (Devlin and Brooks 2017). При выборе PROM для последующего наблюдения с точки зрения пациента и для оценки качества жизни пациентов с ревматическими заболеваниями важно знать, что этот инструмент действителен и отзывчив. Инструмент с низкой достоверностью и оперативностью может не точно отражать и описывать состояние здоровья пациентов и изменения в их здоровье. Таким образом, целью исследования является изучение достоверности и эффективности EQ-5D-3L. Вопросы исследования: 1. Какова конструктная валидность EQ-5D-3L у пациентов с ревматическими заболеваниями? 2. Какова эффективность EQ-5D-3L у пациентов с ревматическими заболеваниями?

Методология

Дизайн исследования и сбор данных

В этом исследовании будет оценена валидность конструкции и отзывчивость EQ-5D-3L среди пациентов с ревматоидным артритом (РА), полиартритом, псориатическим артритом (ПсА) и анкилозирующим спондилитом (АС) на основе ретроспективных данных реестра. Дизайн исследования будет соответствовать установленным рекомендациям COSMIN по оценке достоверности и оперативности PROM (Mokkink, Prinsen et al., 2019).

Валидность конструкта означает степень, в которой инструмент измеряет конструкты, которые он намеревается измерить (Fayers and Machin, 2007). Валидность конструкции будет оцениваться двумя способами: конвергентная валидность и валидность известных групп. Конвергентная валидность означает, насколько хорошо исследуемый инструмент (EQ-5D-3L и EQ VAS) коррелирует с другими показателями результатов (Fayers and Machin 2007). Валидность известных групп означает, насколько хорошо инструмент может находить различия между группами, о которых известно, что они различаются. Чувствительность относится к способности инструмента фиксировать изменения с течением времени в измеряемой конструкции (Моккинк, Терви и др., 2010).

Исторические данные реестра из Шведского ревматологического регистра (SRQ) будут использоваться для оценки валидности конструкции и отзывчивости EQ-5D-3L и EQ VAS. Данные по EQ-5D-3L собираются с 2008 года (Эрнстсон, Янссен и др., 2020), и исследование будет включать данные с 2008 года до момента извлечения данных. Анализы будут проводиться независимо для разных групп пациентов.

Проект получил этическое одобрение (2023-04394-01).

Результаты измерения

EQ-5D-3L и EQ VAS (см. текст о вмешательстве). ДАС28, ДАПСА, БАСДАИ, АСДАС. Индекс инвалидности по опроснику для оценки состояния здоровья (HAQ-DI), Функциональный индекс анкилозирующего спондилита (BASFI), вопросы VAS (боль, усталость и общий балл)

Конвергентная валидность EQ-5D-3L

Конвергентная достоверность будет оцениваться путем проверки гипотез относительно ожидаемого направления и величины корреляции между EQ-5D-3L и другими показателями результатов (см. гипотезы в документе «Протокол исследования и план статистического анализа»). Ожидается, что конструкции, которые считаются родственными, будут иметь по крайней мере умеренную корреляцию, а конструкции, считающиеся похожими, будут иметь сильную корреляцию (Принсен, Моккинк и др., 2018).

Срок действия известных групп EQ-5D-3L

При оценке достоверности известных групп пациенты будут разделены на группы, для которых существует ожидаемая разница в HRQoL (см. гипотезы в документе «Протокол исследования и план статистического анализа»). Группы представляют пациентов с разным уровнем активности заболевания или функциональных способностей.

Отзывчивость EQ-5D-3L

Отзывчивость будет оцениваться двумя способами. Один из способов — оценить взаимосвязь между индивидуальными изменениями значения и размеров индекса EQ-5D-3L с течением времени с изменениями других показателей результата за тот же период времени (см. гипотезы в документе «Протокол исследования и план статистического анализа»). Второй способ — оценить, может ли EQ-5D-3L различать пациентов, у которых с течением времени улучшилось, и тех, у которых этого не произошло, на основе изменений активности заболевания или функциональных способностей. Взаимосвязь между изменениями EQ-5D-3L и изменениями других показателей результата будет оцениваться путем анализа корреляции между изменениями переменных между двумя первыми измерениями каждого человека в течение первого года после постановки диагноза (см. гипотезы в документе «Исследование»). Протокол и план статистического анализа).

Чтобы оценить, может ли EQ-5D-3L различать пациентов, у которых улучшение, и тех, у которых нет, будет рассчитана площадь под кривой ROC (AUC) рабочей кривой приемника. Считается, что состояние пациентов улучшилось на основании результатов измерений активности заболевания (DAS28, DAPSA, ASDAS или BASDAI) и функциональных способностей (BASFI и HAQ-DI) с использованием критериев того, что определяется как ответ из предыдущих исследований (см. гипотезы). в документе «Протокол исследования и план статистического анализа»).

Конвергентная валидность EQ VAS

Конвергентная валидность EQ VAS будет оцениваться с помощью тех же анализов, что и для EQ-5D-3L (см. раздел о конвергентной валидности EQ-5D-3L и гипотезах в документе «Протокол исследования и план статистического анализа»).

Валидность известных групп EQ VAS

Валидность EQ VAS для известных групп будет оцениваться для тех же групп, что и индекс EQ-5D-3L (см. раздел о достоверности EQ-5D-3L для известных групп и гипотезах в документе «Протокол исследования и план статистического анализа»).

Отзывчивость EQ VAS

Чувствительность EQ VAS будет оцениваться с помощью тех же анализов, что и для EQ-5D-3L (см. раздел об отзывчивости EQ-5D-3L и гипотезах в документе «Протокол исследования и план статистического анализа»).