Az EQ-5D-3L érvényességének és válaszkészségének megalkotása reumás betegeknél

Háttér

A betegek által jelentett eredménymérők (PROM-ok) annak mérésére szolgálnak, hogy maguk a betegek hogyan tapasztalják meg egészségüket és egészséggel kapcsolatos életminőségüket (HRQoL) (Sveriges kommuner och regioner 2023). Az egyik leggyakrabban használt PROM az EQ-5D, amely egy általános eszköz az egészség mérésére, értékelésére és összehasonlítására a tünetek és a diagnózisok között (Devlin és Brooks 2017). Amikor kiválasztunk egy PROM-ot a beteg szemszögéből történő nyomon követéshez és a reumás betegségben szenvedő betegek HRQoL-jának felméréséhez, fontos tudni, hogy az eszköz érvényes és érzékeny. Előfordulhat, hogy egy alacsony érvényességű és érzékenységű műszer nem rögzíti és nem írja le pontosan a betegek egészségét és egészségi állapotában bekövetkezett változásokat. A vizsgálat célja ezért az EQ-5D-3L érvényességének és válaszkészségének vizsgálata. A kutatási kérdések a következők: 1. Mi az EQ-5D-3L konstrukció érvényessége reumás betegeknél? 2. Milyen az EQ-5D-3L érzékenysége reumás betegeknél?

Módszertan

Tanulmánytervezés és adatgyűjtés

Ez a tanulmány az EQ-5D-3L konstrukciójának érvényességét és válaszkészségét fogja felmérni rheumatoid arthritisben (RA), polyarthritisben, psoriaticus arthritisben (PsA) és spondylitis ankylopoeticaban (AS) szenvedő betegek körében retrospektív nyilvántartási adatok alapján. A tanulmány megtervezése követi a COSMIN által meghatározott irányelveket a PROM-ok érvényességének és válaszkészségének értékelésére vonatkozóan (Mokkink, Prinsen és mtsai, 2019).

A konstrukció érvényessége arra utal, hogy egy műszer milyen mértékben méri a mérni kívánt konstrukciókat (Fayers és Machin 2007). A konstrukció érvényességét kétféleképpen értékeljük, a konvergens érvényességgel és az ismert csoportok érvényességével. A konvergens érvényesség arra utal, hogy a vizsgált eszköz (EQ-5D-3L és EQ VAS) mennyire korrelál más eredménymérőkkel (Fayers és Machin 2007). Az ismert csoportok érvényessége arra utal, hogy az eszköz mennyire képes különbségeket találni az ismerten eltérő csoportok között. A válaszkészség arra utal, hogy a műszer képes megragadni a mért konstrukció időbeli változásait (Mokkink, Terwee et al. 2010).

Az EQ-5D-3L és az EQ VAS szerkezeti érvényességének és válaszkészségének értékeléséhez a svéd reumatológiai nyilvántartásból (SRQ) származó történeti nyilvántartási adatokat használjuk fel. Az EQ-5D-3L-re vonatkozó adatokat 2008 óta gyűjtik (Ernstsson, Janssen et al. 2020), és a tanulmány 2008-tól az adatkinyerés időpontjáig terjed majd. Az elemzéseket a különböző betegcsoportok esetében egymástól függetlenül végzik el.

A projekt etikai jóváhagyása megtörtént (2023-04394-01).

Eredményintézkedések

EQ-5D-3L és EQ VAS (lásd a beavatkozásról szóló szöveget). DAS28, DAPSA, BASDAI, ASDAS. Az Egészségügyi Felmérési Kérdőív Fogyatékossági Index (HAQ-DI), a Bath Spondylitis Funkcionális Index (BASFI) VAS kérdései (fájdalom, fáradtság és globális pontszám)

Konvergens érvényesség EQ-5D-3L

A konvergens érvényességet az EQ-5D-3L és a többi eredménymutató közötti korreláció várható irányára és nagyságára vonatkozó hipotézisek tesztelésével értékelik (lásd a hipotéziseket a Vizsgálati Protokoll és Statisztikai Elemzési Terv dokumentumban). A rokonnak tekintett konstrukcióknál legalább mérsékelt, a hasonlónak vélt konstrukcióknál pedig erős korrelációt várnak el (Prinsen, Mokink et al. 2018).

Ismert csoportok érvényessége EQ-5D-3L

Az ismert csoportok érvényességének értékelése során a betegeket olyan csoportokba osztják, amelyeknél várható eltérés van a HRQoL-ban (lásd a hipotéziseket a Vizsgálati protokoll és a Statisztikai elemzési terv dokumentumban). A csoportok különböző szintű betegségaktivitású vagy funkcionális képességű betegeket képviselnek.

Válaszképesség EQ-5D-3L

A válaszkészséget kétféleképpen értékeljük. Az egyik módszer az EQ-5D-3L index értékének és a dimenzióknak az idők során bekövetkezett egyéni változásai közötti kapcsolat értékelése más eredménymutatókban ugyanebben az időszakban bekövetkezett változásokkal (lásd a hipotéziseket a Tanulmányi protokoll és a statisztikai elemzési terv dokumentumban). A második módszer annak felmérése, hogy az EQ-5D-3L képes-e megkülönböztetni azokat a betegeket, akik az idő múlásával javultak, és azok között, akiknél nem, a betegség aktivitásában vagy funkcionális képességeiben bekövetkezett változások alapján. Az EQ-5D-3L változásai és az egyéb kimeneti mérőszámok változásai közötti kapcsolatot úgy értékeljük, hogy elemezzük a változókban bekövetkezett korrelációt az egyes egyének két első mérése között a diagnózis felállítását követő első évben (lásd a hipotéziseket a Study dokumentumban). Protokoll és statisztikai elemzési terv).

Annak felmérésére, hogy az EQ-5D-3L képes-e megkülönböztetni azokat a betegeket, akiknek javult a helyzete, és azokat, akiknél nem, a vevőkészülék működési görbéje alatti terület ROC görbe (AUC) kiszámításra kerül. A betegek állapota a betegségaktivitás (DAS28, DAPSA, ASDAS vagy BASDAI) és a funkcionális képességek (BASFI és HAQ-DI) mérései alapján javult állapotúnak minősül, a korábbi vizsgálatokban kapott válaszként meghatározott kritériumok alapján (lásd a hipotéziseket). a Vizsgálati protokoll és statisztikai elemzési terv dokumentumban).

Konvergens érvényességű EQ VAS

Az EQ VAS konvergens érvényességét az EQ-5D-3L esetében használt elemzésekkel fogják értékelni (lásd az EQ-5D-3L konvergens érvényességéről és hipotéziseiről szóló részt a Vizsgálati protokoll és a statisztikai elemzési terv dokumentumban).

Ismert csoportok érvényessége EQ VAS

Az EQ VAS ismert csoportjainak érvényességét az EQ-5D-3L indexszel azonos csoportokra kell értékelni (lásd az EQ-5D-3L ismert csoportok érvényességéről és hipotéziseiről szóló részt a Vizsgálati protokoll és a statisztikai elemzési terv dokumentumban).

Válaszképesség EQ VAS

Az EQ VAS válaszkészségét az EQ-5D-3L esetében használt elemzésekkel fogják értékelni (lásd az EQ-5D-3L válaszkészségről szóló részt és a hipotéziseket a Vizsgálati protokoll és a statisztikai elemzési terv dokumentumban).