EQ-5D-3L:n kelpoisuuden ja vasteen määrittäminen potilailla, joilla on reumatauti

Tausta

Potilaiden ilmoittamia tulosmittauksia (PROM) käytetään mittaamaan, kuinka potilaat itse kokevat terveytensä ja terveyteen liittyvän elämänlaatunsa (HRQoL) (Sveriges kommuner och regioner 2023). Yksi yleisimmin käytetyistä PROM-mittareista on EQ-5D, joka on yleinen väline, jolla mitataan, arvostetaan ja vertaillaan terveyttä oireiden ja diagnoosien välillä (Devlin ja Brooks 2017). Kun valitset PROM:n seurantahoitoon potilaan näkökulmasta ja HRQoL:n arvioimiseksi reumatautipotilailla, on tärkeää tietää, että instrumentti on kelvollinen ja reagoiva. Instrumentti, jolla on alhainen kelpoisuus ja vastekyky, ei välttämättä tallenna ja kuvaile potilaiden terveyttä ja muutoksia heidän terveytensä tarkasti. Tutkimuksen tavoitteena on siis tutkia EQ-5D-3L:n validiteettia ja responsiivisuutta. Tutkimuskysymykset ovat: 1. Mikä on EQ-5D-3L:n konstruktion validiteetti potilailla, joilla on reumatauti? 2. Mikä on EQ-5D-3L:n vaste potilailla, joilla on reumatauti?

Metodologia

Tutkimuksen suunnittelu ja tiedonkeruu

Tämä tutkimus arvioi EQ-5D-3L:n konstruktion validiteettia ja vastetta potilailla, joilla on nivelreuma (RA), polyartriitti, psoriaattinen niveltulehdus (PsA) ja selkärankareuma (AS) retrospektiivisten rekisteritietojen perusteella. Tutkimuksen suunnittelussa noudatetaan COSMINin vahvistamia ohjeita PROM:ien validiteetin ja responsiivisuuden arvioimiseksi (Mokkink, Prinsen et al. 2019).

Rakenteen validiteetti viittaa siihen, missä määrin instrumentti mittaa konstruktioita, joita se aikoo mitata (Fayers ja Machin 2007). Rakenteen validiteetti arvioidaan kahdella tavalla, konvergentti validiteetti ja tunnettujen ryhmien validiteetti. Konvergentti validiteetti viittaa siihen, kuinka hyvin tutkittava instrumentti (EQ-5D-3L ja EQ VAS) korreloi muiden tulosmittareiden kanssa (Fayers ja Machin 2007). Tunnettujen ryhmien validiteetti viittaa siihen, kuinka hyvin instrumentti löytää eroja ryhmien välillä, joiden tiedetään eroavan. Responsiivisuus viittaa instrumentin kykyyn siepata ajan mittaan tapahtuvat muutokset mitattavassa konstruktissa (Mokkink, Terwee et al. 2010).

Ruotsin reumatologian rekisterin (SRQ) historiallisia rekisteritietoja käytetään arvioitaessa EQ-5D-3L:n ja EQ VAS:n konstruktion validiteettia ja reagointikykyä. Tietoja EQ-5D-3L:stä on kerätty vuodesta 2008 lähtien (Ernstsson, Janssen ym. 2020) ja tutkimukseen tulee tietoja vuodesta 2008 tiedonpoimintahetkeen asti. Analyysit tehdään itsenäisesti eri potilasryhmille.

Hankkeelle on myönnetty eettinen hyväksyntä (2023-04394-01).

Tulostoimenpiteet

EQ-5D-3L ja EQ VAS (katso teksti interventiosta). DAS28, DAPSA, BASDAI, ASDAS. Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI), Bath Ankylosing Spondylitis Functional Index (BASFI) VAS-kysymykset (kipu, väsymys ja yleinen pistemäärä)

Konvergentti validiteetti EQ-5D-3L

Konvergentti validiteetti arvioidaan testaamalla hypoteeseja, jotka koskevat korrelaation odotettua suuntaa ja suuruutta EQ-5D-3L:n ja muiden tulosmittausten välillä (katso hypoteesit asiakirjassa Study Protocol and Statistical Analysis Plan). Sukulaisiksi katsotuilla konstrukteilla odotetaan olevan vähintään kohtalainen korrelaatio ja samankaltaisiksi katsotuilla rakenteilla odotetaan olevan vahva korrelaatio (Prinsen, Mokink et al. 2018).

Tunnettujen ryhmien kelpoisuus EQ-5D-3L

Tunnettujen ryhmien validiteetin arvioinnissa potilaat jaetaan ryhmiin, joiden HRQoL:ssa on odotettu ero (katso hypoteesit asiakirjassa Study Protocol and Statistical Analysis Plan). Ryhmät edustavat potilaita, joilla on erilainen sairauden aktiivisuus tai toimintakyky.

Herkkyys EQ-5D-3L

Reagointikykyä arvioidaan kahdella tavalla. Yksi tapa on arvioida suhdetta EQ-5D-3L-indeksin arvon ja dimensioiden yksittäisten muutosten välillä ajan mittaan muiden tulosmittareiden muutosten kanssa saman ajanjakson aikana (katso hypoteesit asiakirjassa Study Protocol and Statistical Analysis Plan). Toinen tapa on arvioida, pystyykö EQ-5D-3L erottamaan potilaat, jotka ovat parantuneet ajan myötä, ja ne, jotka eivät ole parantaneet sairauden aktiivisuuden tai toimintakyvyn muutosten perusteella. EQ-5D-3L:n muutosten ja muiden tulosmittareiden muutosten välinen suhde arvioidaan analysoimalla muuttujien muutosten välinen korrelaatio kunkin yksilön kahden ensimmäisen mittauksen välillä ensimmäisen vuoden aikana diagnoosin jälkeen (katso hypoteesit asiakirjassa Study pöytäkirja ja tilastollinen analyysisuunnitelma).

Sen arvioimiseksi, pystyykö EQ-5D-3L erottamaan potilaat, joiden tilanne on parantunut ja jotka eivät ole, lasketaan vastaanottimen toimintakäyrän alla oleva pinta-ala ROC-käyrä (AUC). Potilaiden katsotaan parantuneen sairauden aktiivisuuden (DAS28, DAPSA, ASDAS tai BASDAI) ja toimintakyvyn (BASFI ja HAQ-DI) mittareiden tulosten perusteella käyttämällä kriteerejä, jotka määritetään aiempien tutkimusten vasteeksi (katso hypoteesit). asiakirjassa Study Protocol and Statistical Analysis Plan).

Konvergentti validiteetti EQ VAS

EQ VAS:n konvergentti validiteetti arvioidaan samoilla analyyseillä, joita käytettiin EQ-5D-3L:lle (katso osio konvergentin validiteetista EQ-5D-3L ja hypoteeseista asiakirjassa Study Protocol and Statistical Analysis Plan).

Tunnettujen ryhmien kelpoisuus EQ VAS

EQ VAS:n tunnettujen ryhmien validiteetti arvioidaan samoissa ryhmissä kuin EQ-5D-3L-indeksi (katso Tunnettujen ryhmien validiteetti EQ-5D-3L ja hypoteeseja asiakirjassa Study Protocol and Statistical Analysis Plan).

Responsiivisuus EQ VAS

EQ VAS:n reagointikykyä arvioidaan samoilla analyyseillä, joita käytettiin EQ-5D-3L:lle (katso EQ-5D-3L:n reagointikykyä ja hypoteeseja käsittelevä osio asiakirjassa Study Protocol and Statistical Analysis Plan).