Costruire validità e reattività di EQ-5D-3L in pazienti con malattia reumatica

Sfondo

Le misure degli esiti riferiti dai pazienti (PROM) vengono utilizzate per misurare il modo in cui i pazienti stessi sperimentano la loro salute e la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) (Sveriges kommuner och regionir 2023). Uno dei PROM più comunemente utilizzati è l’EQ-5D, uno strumento generico utilizzato per misurare, valutare e confrontare la salute attraverso sintomi e diagnosi (Devlin e Brooks 2017). Quando si sceglie un PROM per seguire le cure dal punto di vista del paziente e per valutare l’HRQoL nei pazienti con malattia reumatica, è importante sapere che lo strumento è valido e reattivo. Uno strumento con bassa validità e reattività potrebbe non catturare e descrivere accuratamente la salute dei pazienti e i cambiamenti nella loro salute. Lo scopo dello studio è quindi quello di indagare la validità e la reattività di EQ-5D-3L. Le domande di ricerca sono: 1. Qual è la validità di costrutto di EQ-5D-3L nei pazienti con malattia reumatica? 2. Qual è la reattività di EQ-5D-3L nei pazienti con malattie reumatiche?

Metodologia

Progettazione dello studio e raccolta dati

Questo studio valuterà la validità di costrutto e la reattività di EQ-5D-3L tra i pazienti con artrite reumatoide (RA), poliartrite, artrite psoriasica (PsA) e spondilite anchilosante (AS) sulla base di dati di registro retrospettivi. Il disegno dello studio seguirà le linee guida stabilite da COSMIN su come valutare la validità e la reattività dei PROM (Mokkink, Prinsen et al. 2019).

La validità di costrutto si riferisce al grado in cui uno strumento misura i costrutti che intende misurare (Fayers e Machin 2007). La validità di costrutto sarà valutata in due modi, validità convergente e validità per gruppi noti. La validità convergente si riferisce a quanto bene lo strumento in studio (EQ-5D-3L e EQ VAS) correla con altre misure di risultato (Fayers e Machin 2007). La validità dei gruppi noti si riferisce alla capacità dello strumento di individuare differenze tra gruppi noti per differire. La reattività si riferisce alla capacità dello strumento di catturare il cambiamento nel tempo nel costrutto misurato (Mokkink, Terwee et al. 2010).

I dati del registro storico del Registro reumatologico svedese (SRQ) verranno utilizzati per valutare la validità di costrutto e la reattività di EQ-5D-3L e EQ VAS. I dati su EQ-5D-3L sono stati raccolti dal 2008 (Ernstsson, Janssen et al. 2020) e lo studio includerà dati dal 2008 fino al momento dell'estrazione dei dati. Le analisi saranno condotte in modo indipendente per i diversi gruppi di pazienti.

L'approvazione etica è stata concessa per il progetto (2023-04394-01).

Misure di risultato

EQ-5D-3L e EQ VAS (vedi testo sull'intervento). DAS28, DAPSA, BASDAI, ASDAS. L'Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI), il Bath Ankylosing Spondylitis Functional Index (BASFI) e le domande VAS (dolore, affaticamento e punteggio globale)

Validità convergente EQ-5D-3L

La validità convergente sarà valutata testando ipotesi riguardanti la direzione prevista e l'entità della correlazione tra l'EQ-5D-3L e le altre misure di risultato (vedere le ipotesi nel documento Protocollo di studio e Piano di analisi statistica). Si prevede che i costrutti considerati correlati abbiano almeno una correlazione moderata e che i costrutti considerati simili abbiano una forte correlazione (Prinsen, Mokkink et al. 2018).

Validità dei gruppi noti EQ-5D-3L

Nella valutazione della validità dei gruppi noti, i pazienti saranno divisi in gruppi per i quali esiste una differenza attesa nell'HRQoL (vedere ipotesi nel documento Protocollo di studio e Piano di analisi statistica). I gruppi rappresentano pazienti con diversi livelli di attività della malattia o capacità funzionale.

Reattività EQ-5D-3L

La reattività sarà valutata in due modi. Un modo è valutare la relazione tra i cambiamenti individuali nel valore e nelle dimensioni dell'indice EQ-5D-3L nel tempo con i cambiamenti in altre misure di risultato nello stesso periodo di tempo (vedere le ipotesi nel documento Protocollo di studio e Piano di analisi statistica). Il secondo modo è valutare se EQ-5D-3L può discriminare tra i pazienti che sono migliorati nel tempo e quelli che non hanno migliorato, sulla base dei cambiamenti nell’attività della malattia o nella capacità funzionale. La relazione tra i cambiamenti nell'EQ-5D-3L e i cambiamenti in altre misure di esito sarà valutata analizzando la correlazione tra i cambiamenti nelle variabili tra le due prime misurazioni di ciascun individuo durante il primo anno dopo la diagnosi (vedi ipotesi nel documento Studio Protocollo e Piano di Analisi Statistica).

Per valutare se EQ-5D-3L può discriminare tra i pazienti che hanno migliorato e quelli che non hanno migliorato, verrà calcolata l'area sotto la curva ROC (AUC) della curva operativa del ricevitore. I pazienti saranno considerati migliorati sulla base dei risultati delle misure dell'attività della malattia (DAS28, DAPSA, ASDAS o BASDAI) e dell'abilità funzionale (BASFI e HAQ-DI) utilizzando criteri per quella che è definita come una risposta da studi precedenti (vedere ipotesi nel documento Protocollo di studio e Piano di analisi statistica).

Validità convergente EQ VAS

La validità convergente dell'EQ VAS sarà valutata con le stesse analisi utilizzate per l'EQ-5D-3L (vedere la sezione sulla validità convergente dell'EQ-5D-3L e le ipotesi nel documento Protocollo di studio e Piano di analisi statistica).

Validità dei gruppi noti EQ VAS

La validità dei gruppi noti dell'EQ VAS sarà valutata per gli stessi gruppi dell'indice EQ-5D-3L (vedere la sezione sulla validità dei gruppi noti EQ-5D-3L e le ipotesi nel documento Protocollo di studio e Piano di analisi statistica).

Reattività EQ VAS

La reattività dell'EQ VAS sarà valutata con le stesse analisi utilizzate per l'EQ-5D-3L (vedere la sezione sulla reattività EQ-5D-3L e le ipotesi nel documento Protocollo di studio e Piano di analisi statistica).