Konstruer validitet og respons til EQ-5D-3L hos pasienter med revmatisk sykdom

Bakgrunn

Pasientrapporterte utfallsmål (PROMs) brukes til å måle hvordan pasienter selv opplever sin helse og helserelaterte livskvalitet (HRQoL) (Sveriges kommuner och regioner 2023). En av de mest brukte PROMene er EQ-5D, som er et generisk instrument som brukes til å måle, verdsette og sammenligne helse på tvers av symptomer og diagnoser (Devlin og Brooks 2017). Når du velger en PROM for å følge opp omsorg fra pasientperspektivet og for å vurdere HRQoL hos pasienter med revmatisk sykdom, er det viktig å vite at instrumentet er gyldig og responsivt. Et instrument med lav validitet og responsivitet kan ikke fange opp og beskrive pasienters helse og endringer i deres helse nøyaktig. Målet med studien er derfor å undersøke validiteten og responsen til EQ-5D-3L. Forskningsspørsmålene er: 1. Hva er konstruksjonsvaliditeten til EQ-5D-3L hos pasienter med revmatisk sykdom? 2. Hva er responsen til EQ-5D-3L hos pasienter med revmatisk sykdom?

Metodikk

Studiedesign og datainnsamling

Denne studien vil vurdere konstruksjonsvaliditeten og responsen til EQ-5D-3L blant pasienter med revmatoid artritt (RA), polyartritt, psoriasisartritt (PsA) og ankyloserende spondylitt (AS) basert på retrospektive registerdata. Utformingen av studien vil følge de etablerte retningslinjene fra COSMIN om hvordan man vurderer validitet og respons på PROMs (Mokkink, Prinsen et al. 2019).

Konstruktvaliditet refererer til i hvilken grad et instrument måler konstruksjonene det har til hensikt å måle (Fayers og Machin 2007). Konstruktvaliditet vil bli vurdert på to måter, konvergent validitet og kjente gruppers validitet. Konvergent validitet refererer til hvor godt instrumentet som studeres (EQ-5D-3L og EQ VAS) korrelerer med andre utfallsmål (Fayers og Machin 2007). Validitet for kjente grupper refererer til hvor godt instrumentet kan finne forskjeller mellom grupper kjent for å være forskjellige. Responsivitet refererer til instrumentets evne til å fange opp endring over tid i konstruksjonen som måles (Mokkink, Terwee et al. 2010).

Historiske registerdata fra det svenske reumatologiske registeret (SRQ) vil bli brukt for å vurdere konstruksjonsvaliditeten og responsiviteten til EQ-5D-3L og EQ VAS. Data om EQ-5D-3L har blitt samlet inn siden 2008 (Ernstsson, Janssen et al. 2020) og studien vil inkludere data fra 2008 og frem til tidspunktet for datautvinning. Analysene vil bli utført uavhengig for de ulike pasientgruppene.

Det er gitt etisk godkjenning for prosjektet (2023-04394-01).

Resultatmål

EQ-5D-3L og EQ VAS (se tekst om intervensjon). DAS28, DAPSA, BASDAI, ASDAS. Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI), Bath Ankyloserende Spondylitt Functional Index (BASFI) VAS-spørsmål (smerte, tretthet og global poengsum)

Konvergent gyldighet EQ-5D-3L

Konvergent validitet vil bli vurdert ved å teste hypoteser angående forventet retning og størrelse på korrelasjonen mellom EQ-5D-3L og de andre utfallsmålene (se hypoteser i dokument Studieprotokoll og Statistisk analyseplan). Konstrukter som anses å være relatert forventes å ha minst en moderat korrelasjon og konstruksjoner som anses å være like forventes å ha en sterk korrelasjon (Prinsen, Mokkink et al. 2018).

Validitet for kjente grupper EQ-5D-3L

Ved vurdering av kjente gruppers validitet vil pasienter deles inn i grupper hvor det er forventet forskjell i HRQoL (se hypoteser i dokument Studieprotokoll og Statistisk analyseplan). Gruppene representerer pasienter med ulike nivåer av sykdomsaktivitet eller funksjonsevne.

Respons EQ-5D-3L

Respons vil bli vurdert på to måter. En måte er å vurdere sammenhengen mellom individuelle endringer i EQ-5D-3L indeksverdi og dimensjoner over tid med endringer i andre utfallsmål over samme tidsperiode (se hypoteser i dokument Studieprotokoll og Statistisk analyseplan). Den andre måten er å vurdere om EQ-5D-3L kan skille mellom pasienter som har blitt bedre over tid og de som ikke har det, basert på endringer i sykdomsaktivitet eller funksjonsevne. Sammenhengen mellom endringer i EQ-5D-3L og endringer i andre utfallsmål vil bli vurdert ved å analysere sammenhengen mellom endringene i variablene mellom de to første målingene av hvert individ i løpet av det første året etter diagnose (se hypoteser i dokument Studien). Protokoll og statistisk analyseplan).

For å vurdere om EQ-5D-3L kan skille mellom pasienter som har blitt bedre og de som ikke har det, vil arealet under mottakeroperasjonskurven ROC-kurve (AUC) beregnes. Pasienter vil bli vurdert å ha forbedret seg basert på resultater fra målene for sykdomsaktivitet (DAS28, DAPSA, ASDAS eller BASDAI) og funksjonsevne (BASFI og HAQ-DI) ved bruk av kriterier for hva som defineres som respons fra tidligere studier (se hypoteser) i dokument Studieprotokoll og statistisk analyseplan).

Konvergent validitet EQ VAS

Konvergent validitet av EQ VAS vil bli vurdert med de samme analysene som brukes for EQ-5D-3L (se avsnittet om konvergent validitet EQ-5D-3L og hypoteser i dokument Studieprotokoll og Statistisk analyseplan).

Kjente grupper validitet EQ VAS

Kjente gruppers validitet av EQ VAS vil bli vurdert for de samme gruppene som EQ-5D-3L indeksen (se avsnitt om Kjente gruppers validitet EQ-5D-3L og hypoteser i dokument Studieprotokoll og Statistisk analyseplan).

Respons EQ VAS

Responsen til EQ VAS vil bli vurdert med de samme analysene som brukes for EQ-5D-3L (se avsnittet om respons EQ-5D-3L og hypoteser i dokumentet Studieprotokoll og Statistisk analyseplan).