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家族性腺腫性ポリポーシスにおける化学予防としてのβ-ヒドロキシ酪酸補給の研究 (BHB-FAP)

2025年8月27日 更新者：Abramson Cancer Center at Penn Medicine
この研究の目的は、FAP患者における腸腺腫の発生と進行を妨げる新しい戦略としてのBHB補給の可能性を評価することであり、これにより頻繁に上部内視鏡検査や結腸内視鏡検査を受ける必要性が減り、潜在的にリスクを回避できる可能性がある。外科的介入を減らす。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

我々は、最大 9 人の FAP 患者を対象とした初期吸収研究 (パート A) と、それに続く 30 人の FAP 患者を対象とした縦断的無作為化プラセボ対照研究 (パート B) の両方を実施する予定で、対象者には R-1,3-ブタンジオール (HVMN ケトン-IQ)、経口投与される BHB 前駆体。 パート A の FAP の参加者は、血液サンプルを採取し、3 つの異なる用量のうちの 1 つで R-1,3-ブタンジオールを 2 週間摂取し、その後再度血液サンプルを採取します。 パート B では、上部内視鏡検査とともに予定されている結腸内視鏡検査/S 状結腸内視鏡検査を受ける FAP の参加者が同意され、その後、プラセボ (10 名) または R-1,3-ブタンジオールの 2 回投与のうちの 1 回の投与 (20 名) に無作為に割り当てられます。 。 その後、参加者は採血のために 4 週間ごとに来院し、その際に便サンプルも提供します。これにより、全身循環および便中の BHB レベルを監視できるようになります。 R-1,3-ブタンジオールを12週間摂取した後、上部内視鏡検査および結腸内視鏡検査/S状結腸鏡検査が行われますが、これは研究登録時に行われた手順と同じです。

研究の種類

介入

入学 (推定)

20

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Bryson W Katona, MD, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

パートA

包含基準:

  • APCにおける病原性または病原性の可能性が高い生殖細胞系列バリアントを示す遺伝子検査によるFAPの診断を受けている、APCに病原性または病原性の可能性がある生殖系列バリアントを有する臨床メンバーが少なくとも1人いる臨床的FAP表現型を有していなければならない、または臨床的診断を受けていなければならない2人の消化器癌遺伝学の専門家によって合意されたFAPの診断
  • 回腸直腸吻合を伴う結腸亜全摘術（STC-IRA）または回腸嚢肛門吻合を伴う直腸結腸全摘術（TPC-IPAA）による広範囲の結腸切除術が必要である
  • インフォームドコンセントを提供できる

除外基準:

  • 対象者は妊娠中、囚人、または18歳未満である
  • 終結回腸瘻術を伴う直腸結腸全摘術の既往歴
  • 炎症性腸疾患の病歴
  • 糖尿病の既往歴があり、現在糖尿病の内科的治療を受けている
  • eGFRが60mL/分/1.73m2未満の慢性腎臓病の病歴
  • 対象者が積極的な治療を受けている場合のがん診断
  • 登録前の4週間におけるケトジェニックダイエットまたは断続的絶食（医療処置を伴わない1日16時間以上の絶食期間として定義）のいずれかの使用

パートB

包含基準:

  • APCにおける病原性または病原性の可能性が高い生殖細胞系列バリアントを示す遺伝子検査によるFAPの診断を受けている、APCに病原性または病原性の可能性がある生殖系列バリアントを有する臨床メンバーが少なくとも1人いる臨床的FAP表現型を有していなければならない、または臨床的診断を受けていなければならない2人の消化器がん遺伝学の専門家によって合意されたFAPの診断。
  • 患者の標準治療の一環として結腸内視鏡検査またはS状結腸内視鏡検査を予定している
  • 標準治療の結腸内視鏡検査/S状結腸内視鏡検査と同時に上部内視鏡検査を行うことができます。
  • 少なくとも2つの結腸直腸ポリープがある（直腸カフを含む結腸内のどこにでも存在する可能性がある、またはJ-パウチ[該当する場合]に存在する可能性がある）
  • インフォームドコンセントを提供できる

除外基準:

  • 対象者は妊娠中、囚人、または18歳未満である
  • 患者は結腸内視鏡検査/S状結腸鏡検査または上部内視鏡検査を受けることができない
  • 終結回腸瘻術を伴う直腸結腸全摘術の既往歴
  • 炎症性腸疾患の病歴
  • 糖尿病の既往歴があり、現在糖尿病の内科的治療を受けている
  • eGFRが60mL/分/1.73m2未満の慢性腎臓病の病歴
  • 対象者が積極的な治療を受けている場合のがん診断
  • 登録前の4週間におけるケトジェニックダイエットまたは断続的絶食（医療処置を伴わない1日16時間以上の絶食期間として定義）のいずれかの使用
  • -アスピリン（1日81mg以上）、NSAID、BHBサプリメント、または治験責任医師が化学予防薬とみなしたその他の薬剤を含む、登録前の6週間におけるFAP関連化学予防薬の定期使用
  • 内視鏡で観察された結腸または小腸のポリープで、サイズが 1 cm を超え、切除されていないもの（膨大腺腫を除く）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パートA - 10グラム
研究参加者は、1日1回35mLのHVMNケトン-IQを2週間経口摂取します（合計10グラムのR-1,3-ブタンジオール）。
ダイエットサプリメント：R-1,3-ブタンジオール（10g-A）
研究参加者は、1日あたり口で35mlのHVMNケトンIQを1回（R-1,3-ブタンジオールの合計10グラム）服用します。
他の名前：
  • HVMN ケトン IQ
実験的：パートA - 20グラム
研究参加者は、1日あたり35mLのHVMNケトン-IQを2回経口摂取します（合計20グラムのR-1,3-ブタンジオール）を2週間摂取します。
ダイエットサプリメント：R-1,3-ブタンジオール（20g-A）
研究参加者は、1日あたり口で2回の35mlの投与量を1日あたり口で摂取します（R-1,3-ブタンジオールの合計20グラム）
他の名前：
  • HVMN ケトン IQ
実験的：パートA - 30グラム
研究参加者は、1日あたり35mLのHVMNケトン-IQを3回経口摂取します（合計30グラムのR-1,3-ブタンジオール）を2週間摂取します。
ダイエットサプリメント：R-1,3-ブタンジオール（30g-A）
研究参加者は、1日あたり口で35mlの35mlの投与量を1日あたり口で摂取します（R-1,3-ブタンジオールの合計30グラム）
他の名前：
  • HVMN ケトン IQ
実験的：パートB -30グラム
研究参加者は、1日3回（R-1,3-ブタンジオールの合計30グラム）1日35mlのHVMNケトンIQを12週間摂取し、12週間の延長をさらに12週間延長する可能性があります。
ダイエットサプリメント：R-1,3-ブタンジオール（30g-B）
研究参加者は、1日3回（R-1,3-ブタンジオールの合計30グラム）1日35mlのHVMNケトン-IQを12週間摂取します。
他の名前：
  • HVMN ケトン IQ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
FAP において経口 BHB 補給が安全で許容できるかどうかを判断する
時間枠：約3年間の学習完了まで
副作用および/または不耐性および患者のコンプライアンスのモニタリングによる、BHB サプリメントに対する FAP 患者の耐性の評価。 研究期間中BHBサプリメントを継続する人の割合と、BHBサプリメント摂取の遵守状況を監視します。
約3年間の学習完了まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
経口BHBサプリメントがFAPの血清BHBレベルを上昇させるかどうかを測定する
時間枠：約3年間の学習完了まで
BHB 補給前、補給中、終了時に空腹時血清 BHB レベルを測定し、BHB 補給により血清 BHB レベルが有意に上昇するかどうかを確認します。
約3年間の学習完了まで
BHB経口摂取後のFAPにおける腸粘膜および腸ポリープにおける転写およびタンパク質発現の変化
時間枠：約3年間の学習完了まで
転写プロファイリングとそれに続くタンパク質レベルの測定による検証は、BHB 補給の前後に腸粘膜および腸ポリープで実行され、BHB 補給が腸粘膜および腸ポリープに対して測定可能な転写およびタンパク質の影響を及ぼしているかどうかを判断します。
約3年間の学習完了まで
FAP における経口 BHB 補給が腸ポリープの負担を軽減するかどうかを判断する
時間枠：約3年間の学習完了まで
十二指腸および下部消化管（直腸帯、直腸、直腸嚢）内のポリープ量は、BHB 補給前後の内視鏡検査でのポリープ計数および測定を通じて計算され、BHB 補給前後のポリープ量の比較が可能になります。
約3年間の学習完了まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Abramson Cancer Center at Penn Medicine

協力者

The V Foundation for Cancer Research

捜査官

  • 主任研究者：Bryson W Katona, MD, PhD、University of Pennsylvania

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年9月20日

一次修了 (推定)

2027年10月1日

研究の完了 (推定)

2027年10月1日

試験登録日

最初に提出

2024年8月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年8月28日

最初の投稿 (実際)

2024年8月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年8月27日

最終確認日

2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • UPCC 08224

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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