A β-hidroxi-butirát-kiegészítés mint kemoprevenció vizsgálata családi adenomás polipózisban (BHB-FAP)
2026. szeptember 13. frissítette: Abramson Cancer Center at Penn Medicine
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy értékelje a BHB-kiegészítés lehetőségét, mint olyan új stratégiát, amely megakadályozza a béladenómák kialakulását és progresszióját FAP-ban szenvedő egyénekben, ezáltal csökkentve a gyakori felső endoszkópiák és kolonoszkópiák szükségességét, és potenciálisan megelőzve a csökkenti a sebészeti beavatkozást.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Jelentkezés meghívóval
Körülmények
Részletes leírás
Terveink szerint egy kezdeti felszívódási vizsgálatot (A rész) végezünk legfeljebb 9 FAP-ban szenvedő egyénen, majd egy longitudinális, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálatot (B rész) 30 FAP-ban szenvedő egyén bevonásával, akik R-1,3-t kapnak. butándiol (HVMN Keton-IQ), egy orálisan beadott BHB prekurzor.
Az A. részben FAP-ban szenvedő résztvevőktől vérmintát vesznek, majd R-1,3-butándiolt vesznek be három különböző dózis egyikében 2 hétig, amit újabb vérmintavétel követ.
A B. részben az FAP-ban szenvedő résztvevők, akiknél a tervezett kolonoszkópián/szigmoidoszkópián és egy felső endoszkópián esnek át, beleegyezést kapnak, és ezt követően randomizálják, hogy placebót (10 személy) vagy R-1,3-butándiolt kapjanak a két dózis egyikében (20 személy). .
A résztvevők ezt követően 4 hetente visszatérnek vérvételre, és ekkor székletmintát is adnak, amely lehetővé teszi a BHB szintjének szisztémás keringésükben és székletükben történő nyomon követését.
12 hét R-1,3-butándiol fogyasztás után felső endoszkópiát és kolonoszkópiát/szigmoidoszkópiát végeznek, amely megegyezik a vizsgálatba való belépéskor végzett eljárással.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
20
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
A rész
Bevételi kritériumok:
- FAP-diagnózissal kell rendelkeznie genetikai vizsgálattal, amely igazolja az APC patogén vagy valószínű patogén csíravonal-variánsát, klinikai FAP-fenotípussal kell rendelkeznie legalább egy olyan családtaggal, akinek patogén vagy valószínűsíthetően patogén csíravonal-variánsa van az APC-ben, vagy klinikailag kell rendelkeznie. FAP diagnózisa, ahogyan két gasztrointesztinális rákgenetikai szakértő megállapodott
- Kiterjedt vastagbélreszekciót kell végezni ileorectalis anasztomózissal (STC-IRA) vagy teljes proctocolectomiával ileális tasak anális anasztomózissal (TPC-IPAA)
- Tudatos beleegyezést adni
Kizárási kritériumok:
- Az alany terhes, fogvatartott vagy 18 éven aluli
- Előzetes teljes proctocolectomia végbélosztómiával
- Gyulladásos bélbetegség története
- Cukorbetegség története, jelenleg orvosi cukorbetegség kezelés alatt áll
- Az anamnézisben szereplő krónikus vesebetegség eGFR-értéke < 60 ml/perc/1,73 m2
- Rákdiagnózis, ahol az alany aktív terápiában részesül
- Ketogén diéta vagy időszakos koplalás (napi 16 órás vagy hosszabb éhezési időszak, amely nem kapcsolódik orvosi beavatkozáshoz) a beiratkozást megelőző 4 hét során
B rész
Bevételi kritériumok:
- FAP-diagnózissal kell rendelkeznie genetikai vizsgálattal, amely igazolja az APC patogén vagy valószínű patogén csíravonal-variánsát, klinikai FAP-fenotípussal kell rendelkeznie legalább egy olyan családtaggal, akinek patogén vagy valószínűsíthetően patogén csíravonal-variánsa van az APC-ben, vagy klinikailag kell rendelkeznie. FAP diagnózisa, ahogyan két gasztrointesztinális rákgenetikai szakértő megállapodott.
- A beteg szokásos ellátásának részeként kolonoszkópiát vagy szigmoidoszkópiát terveznek
- Képes egyidejűleg felső endoszkópiát végezni a standard ellátási kolonoszkópiával/szigmoidoszkópiával
- Legalább két vastagbélpolipja legyen (amely a vastagbélben bárhol jelen lehet, beleértve a végbélmandzsettát, vagy a J-tasakban [ha van])
- Tudatos beleegyezést adni
Kizárási kritériumok:
- Az alany terhes, fogvatartott vagy 18 éven aluli
- A beteg nem végezhető kolonoszkópiával/szigmoidoszkópiával vagy felső endoszkópiával
- Előzetes teljes proctocolectomia végbélosztómiával
- Gyulladásos bélbetegség története
- Cukorbetegség története, jelenleg orvosi cukorbetegség kezelés alatt áll
- Az anamnézisben szereplő krónikus vesebetegség eGFR-értéke < 60 ml/perc/1,73 m2
- Rákdiagnózis, ahol az alany aktív terápiában részesül
- Ketogén diéta vagy időszakos koplalás (napi 16 órás vagy hosszabb éhezési időszak, amely nem kapcsolódik orvosi beavatkozáshoz) a beiratkozást megelőző 4 hét során
- Bármely FAP-hoz kapcsolódó kemopreventív szer rendszeres használata a felvételt megelőző 6 hétben, beleértve az aszpirint (> 81 mg naponta), az NSAID-okat, a BHB-kiegészítést vagy bármely más olyan gyógyszert, amelyet a vizsgálatot végzők kemopreventív szernek tekintettek.
- Bármely, endoszkóposan megfigyelt vastagbél- vagy vékonybélpolip, amely 1 cm-nél nagyobb, és nem távolítható el (kivéve az ampulláris adenomákat)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A rész - 10 gramm
A vizsgálatban résztvevők napi egy 35 ml-es adag HVMN Keton-IQ-t kapnak szájon át (összesen 10 gramm R-1,3-butándiolt) 2 héten keresztül.
|
A tanulmányi résztvevők napi 35 ml-es adag HVMN-keton-IQ-t (összesen 10 gramm R-1,3-butanediolt) vesznek 2 hétig
Más nevek:
|
|
Kísérleti: A rész - 20 gramm
A vizsgálatban részt vevők napi két 35 ml-es adag HVMN Keton-IQ-t kapnak szájon át (összesen 20 gramm R-1,3-butándiolt) 2 héten keresztül.
|
A tanulmány résztvevői két hétig két 35 ml-es HVMN-keton-IQ-t (összesen 20 gramm R-1,3-butanediolt) vesznek fel 2 hétig
Más nevek:
|
|
Kísérleti: A rész - 30 gramm
A vizsgálatban résztvevők naponta háromszor 35 ml-es HVMN Keton-IQ-t kapnak szájon át (összesen 30 gramm R-1,3-butándiolt) 2 héten keresztül.
|
A tanulmány résztvevői napi három 35 ml-es HVMN-keton-IQ-t (összesen 30 gramm R-1,3-butanediolt) vesznek 2 hétig.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: B. rész - 30 gramm
A tanulmány résztvevői egy 35 ml-es adag HVMN-keton-IQ-t szájonként naponta háromszor (összesen 30 gramm R-1,3-butanediolt) vesznek el 12 hétig, egy lehetséges további 12 hetes meghosszabbítással
|
A tanulmány résztvevői egy 35 ml-es adag HVMN-keton-IQ-t szájonként naponta háromszor (összesen 30 gramm R-1,3-butanediolt) vesznek, egy lehetséges további 12 hetes kiterjesztéssel
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Határozza meg, hogy az orális BHB-kiegészítés biztonságos és tolerálható-e az FAP-ban
Időkeret: A tanulmányok befejezésével, ami körülbelül 3 év lesz
|
Az FAP-betegek BHB-kiegészítőkkel szembeni toleranciájának értékelése a mellékhatások és/vagy intolerancia, valamint a betegek együttműködésének monitorozása révén.
Figyelni fogjuk azon személyek százalékos arányát, akik folytatják a BHB-kiegészítést a vizsgálat időtartama alatt, valamint a BHB-kiegészítés betartását.
|
A tanulmányok befejezésével, ami körülbelül 3 év lesz
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mérje meg, hogy az orális BHB-kiegészítés növeli-e a szérum BHB-szintjét az FAP-ban
Időkeret: A tanulmányok befejezésével, ami körülbelül 3 év lesz
|
Mérje meg az éhgyomri szérum BHB-szintet a BHB-kiegészítés előtt, alatt és végén annak meghatározására, hogy a BHB-kiegészítés jelentősen növeli-e a szérum BHB-szintjét.
|
A tanulmányok befejezésével, ami körülbelül 3 év lesz
|
|
A transzkripció és a fehérje expresszió változása a bélnyálkahártyában és a bélpolipokban FAP-ban orális BHB-kiegészítés után
Időkeret: A tanulmányok befejezésével, ami körülbelül 3 év lesz
|
A BHB-kiegészítés előtt és után a bélnyálkahártyában és a bélpolipokban a transzkripciós profilalkotást, majd a fehérjeszint meghatározásával történő validálást kell elvégezni annak megállapítására, hogy a BHB-kiegészítésnek van-e mérhető transzkripciós és fehérje hatása a bélnyálkahártyára és a bélpolipokra.
|
A tanulmányok befejezésével, ami körülbelül 3 év lesz
|
|
Határozza meg, hogy az orális BHB-kiegészítés FAP-ban csökkenti-e a bélpolipterhelést
Időkeret: A tanulmányok befejezésével, ami körülbelül 3 év lesz
|
A nyombélben és az alsó GI traktusban (rektális mandzsetta, végbél, végbéltasak) a polipterhelést polipszámlálással és endoszkópos méréssel számítják ki a BHB-pótlás előtt és után, hogy lehetővé váljon a polipterhelés összehasonlítása a BHB-pótlás előtt és után.
|
A tanulmányok befejezésével, ami körülbelül 3 év lesz
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Bryson W Katona, MD, PhD, University of Pennsylvania
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. szeptember 20.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. október 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. augusztus 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. augusztus 28.
Első közzététel (Tényleges)
2024. augusztus 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 13.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neoplazmák webhelyenként
- Neoplazmák
- Patológiai állapotok, anatómiai
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Bélbetegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Gasztrointesztinális neoplazmák
- Emésztőrendszeri neoplazmák
- Emésztőrendszeri betegségek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Kolorektális neoplazmák
- Bél neoplazmák
- Neoplazmák, mirigyes és epiteliális
- Vastagbélbetegségek
- Adenoma
- Neoplasztikus szindrómák, örökletes
- Adenomatózus polipok
- Bélpolipózis
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Adenomatous Polyposis coli
- Polipok
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- UPCC 08224
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .