Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Investigação da suplementação de β-hidroxibutirato como quimioprevenção na polipose adenomatosa familiar (BHB-FAP)

27 de agosto de 2025 atualizado por: Abramson Cancer Center at Penn Medicine
O objetivo deste estudo é avaliar o potencial da suplementação de BHB como uma nova estratégia para impedir o desenvolvimento e progressão de adenomas intestinais em indivíduos com PAF, reduzindo assim a necessidade de endoscopias superiores e colonoscopias frequentes, e potencialmente prevenindo a necessidade de exames de risco. reduzindo a intervenção cirúrgica.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Planejamos realizar um estudo de absorção inicial (Parte A) em até 9 indivíduos com PAF, seguido por um estudo longitudinal, randomizado e controlado por placebo (Parte B) em 30 indivíduos com PAF, que receberão R-1,3- butanodiol (HVMN Ketone-IQ), um precursor de BHB administrado por via oral. Os participantes com PAF na Parte A terão uma amostra de sangue coletada e, em seguida, tomarão R-1,3-butanodiol em uma das três doses diferentes por 2 semanas, que será seguida por outra coleta de amostra de sangue. Na Parte B, os participantes com PAF submetidos à colonoscopia/sigmoidoscopia programada juntamente com uma endoscopia digestiva alta serão consentidos e posteriormente randomizados para receber placebo (10 indivíduos) ou R-1,3-butanodiol em uma de duas doses (20 indivíduos) . Os participantes então retornam a cada 4 semanas para uma coleta de sangue e nesse momento também fornecerão uma amostra de fezes, o que nos permitirá monitorar os níveis de BHB na circulação sistêmica e nas fezes. Após 12 semanas de consumo de R-1,3-butanodiol, será realizada endoscopia digestiva alta e colonoscopia/sigmoidoscopia, que será igual ao procedimento realizado no início do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Bryson W Katona, MD, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Parte A

Critérios de inclusão:

  • Ter um diagnóstico de PAF com testes genéticos demonstrando uma variante da linha germinativa patogênica ou provavelmente patogênica na APC, deve ter um fenótipo clínico de PAF com pelo menos um membro da família que tenha uma variante da linha germinativa patogênica ou provavelmente patogênica na APC, ou deve ter um diagnóstico clínico diagnóstico de PAF conforme acordado por dois especialistas em genética do câncer gastrointestinal
  • Deve ter uma ressecção colônica extensa com colectomia subtotal com anastomose ileorretal (STC-IRA) ou proctocolectomia total com anastomose anal com bolsa ileal (TPC-IPAA)
  • Pode fornecer consentimento informado

Critérios de exclusão:

  • A pessoa está grávida, é prisioneira ou tem menos de 18 anos de idade
  • Proctocolectomia total prévia com ileostomia terminal
  • História de doença inflamatória intestinal
  • História de diabetes mellitus e atualmente em terapia médica para diabetes
  • História de doença renal crônica com TFGe < 60 mL/min/1,73m2
  • Diagnóstico de câncer onde o sujeito está recebendo terapia ativa
  • Uso de dieta cetogênica ou jejum intermitente (definido como um período de jejum de 16 horas ou mais por dia que não está associado a um procedimento médico) durante as 4 semanas anteriores à inscrição

Parte B

Critérios de inclusão:

  • Ter um diagnóstico de PAF com testes genéticos demonstrando uma variante da linha germinativa patogênica ou provavelmente patogênica na APC, deve ter um fenótipo clínico de PAF com pelo menos um membro da família que tenha uma variante da linha germinativa patogênica ou provavelmente patogênica na APC, ou deve ter um diagnóstico clínico diagnóstico de PAF conforme acordado por dois especialistas em genética do câncer gastrointestinal.
  • Agendada para uma colonoscopia ou sigmoidoscopia como parte do tratamento padrão do paciente
  • Capaz de realizar uma endoscopia digestiva alta concomitante com a colonoscopia/sigmoidoscopia padrão de tratamento
  • Ter pelo menos dois pólipos colorretais (que podem estar presentes em qualquer parte do cólon, incluindo o manguito retal ou na bolsa J [se aplicável])
  • Pode fornecer consentimento informado

Critérios de exclusão:

  • A pessoa está grávida, é prisioneira ou tem menos de 18 anos de idade
  • O paciente não pode ser submetido a colonoscopia/sigmoidoscopia ou endoscopia digestiva alta
  • Proctocolectomia total prévia com ileostomia terminal
  • História de doença inflamatória intestinal
  • História de diabetes mellitus e atualmente em terapia médica para diabetes
  • História de doença renal crônica com TFGe < 60 mL/min/1,73m2
  • Diagnóstico de câncer onde o sujeito está recebendo terapia ativa
  • Uso de dieta cetogênica ou jejum intermitente (definido como um período de jejum de 16 horas ou mais por dia que não está associado a um procedimento médico) durante as 4 semanas anteriores à inscrição
  • Uso regular de qualquer agente quimiopreventivo relacionado à PAF nas 6 semanas anteriores à inscrição, incluindo aspirina (> 81 mg por dia), AINEs, suplementação de BHB ou qualquer outro medicamento considerado agente quimiopreventivo pelos investigadores do estudo
  • Qualquer pólipo colônico ou do intestino delgado observado endoscopicamente que tenha > 1 cm de tamanho e não seja removido (excluindo adenomas ampulares)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte A - 10 gramas
Os participantes do estudo tomarão uma dose de 35mL de HVMN Ketone-IQ por via oral por dia (10 gramas no total de R-1,3-Butanodiol) durante 2 semanas
Suplemento dietético: R-1,3-Butanediol (10G-A)
Os participantes do estudo tomarão uma dose de 35 ml de HVMN cetona-IQ por via oral por dia (10 gramas totais de R-1,3-butanodiol) por 2 semanas
Outros nomes:
  • HVMN Cetona-IQ
Experimental: Parte A - 20 gramas
Os participantes do estudo tomarão duas doses de 35mL de HVMN Ketone-IQ por via oral por dia (20 gramas no total de R-1,3-Butanodiol) durante 2 semanas
Suplemento dietético: R-1,3-butanodiol (20G-A)
Os participantes do estudo tomarão dois 35 ml de dose de HVMN cetona-IQ por via de boca por dia (20 gramas totais de R-1,3-butanodiol) por 2 semanas
Outros nomes:
  • HVMN Cetona-IQ
Experimental: Parte A - 30 gramas
Os participantes do estudo tomarão três doses de 35mL de HVMN Ketone-IQ por via oral por dia (30 gramas no total de R-1,3-Butanodiol) durante 2 semanas
Suplemento dietético: R-1,3-butanodiol (30G-A)
Os participantes do estudo tomarão três 35 ml de dose de HVMN cetona-IQ por via de boca por dia (30 gramas totais de R-1,3-butanodiol) por 2 semanas
Outros nomes:
  • HVMN Cetona-IQ
Experimental: Parte B - 30 gramas
Os participantes do estudo tomarão uma dose de 35 ml de HVMN cetona-IQ por via oral três vezes por dia (30 gramas totais de R-1,3-Butanodiol) por 12 semanas, com uma possível extensão adicional de 12 semanas
Suplemento dietético: R-1,3-butanediol (30G-B)
Os participantes do estudo tomarão uma dose de 35 ml de HVMN cetona-IQ por via oral três vezes por dia (30 gramas totais de R-1,3-Butanodiol) por 12 semanas, com uma possível extensão adicional de 12 semanas
Outros nomes:
  • HVMN Cetona-IQ

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Determinar se a suplementação oral de BHB é segura e tolerável na PAF
Prazo: Até a conclusão do estudo, que será de aproximadamente 3 anos
Avaliação da tolerância dos pacientes com PAF aos suplementos de BHB através do monitoramento de efeitos colaterais e/ou intolerâncias e adesão do paciente. Monitoraremos a porcentagem de indivíduos que continuam a suplementação de BHB durante o estudo, bem como a adesão ao suplemento de BHB.
Até a conclusão do estudo, que será de aproximadamente 3 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medir se as suplementações orais de BHB aumentam os níveis séricos de BHB na PAF
Prazo: Até a conclusão do estudo, que será de aproximadamente 3 anos
Meça os níveis séricos de BHB em jejum antes, durante e no final da suplementação de BHB para determinar se a suplementação de BHB aumenta significativamente os níveis séricos de BHB.
Até a conclusão do estudo, que será de aproximadamente 3 anos
Alteração na transcrição e expressão proteica na mucosa intestinal e em pólipos intestinais na PAF após suplementação oral de BHB
Prazo: Até a conclusão do estudo, que será de aproximadamente 3 anos
O perfil transcricional e a validação subsequente com determinação do nível de proteína serão realizados na mucosa intestinal e em pólipos intestinais antes e depois da suplementação de BHB para determinar se a suplementação de BHB está tendo efeitos transcricionais e proteicos mensuráveis ​​​​na mucosa intestinal e nos pólipos intestinais.
Até a conclusão do estudo, que será de aproximadamente 3 anos
Determinar se a suplementação oral de BHB na PAF reduz a carga de pólipos intestinais
Prazo: Até a conclusão do estudo, que será de aproximadamente 3 anos
A carga de pólipos no duodeno, bem como no trato GI inferior (manguito retal, reto, bolsa retal) será calculada através da contagem e medição de pólipos na endoscopia antes e depois da suplementação de BHB para permitir a comparação da carga de pólipos antes e depois da suplementação de BHB.
Até a conclusão do estudo, que será de aproximadamente 3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Abramson Cancer Center at Penn Medicine

Colaboradores

The V Foundation for Cancer Research

Investigadores

  • Investigador principal: Bryson W Katona, MD, PhD, University of Pennsylvania

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de agosto de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de agosto de 2024

Primeira postagem (Real)

29 de agosto de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

4 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de agosto de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • UPCC 08224

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever