补充 β-羟基丁酸作为家族性腺瘤性息肉病化学预防的研究 (BHB-FAP)
2026年9月13日 更新者：Abramson Cancer Center at Penn Medicine
本研究的目的是评估 BHB 补充剂作为一种新策略的潜力，以阻止 FAP 患者肠道腺瘤的发生和进展，从而减少对频繁上消化道内窥镜检查和结肠镜检查的需要，并可能防止风险 -减少手术干预。
研究概览
地位
邀请报名
详细说明
我们计划对最多 9 名 FAP 患者进行初步吸收研究（A 部分），然后对 30 名 FAP 患者进行纵向、随机、安慰剂对照研究（B 部分），这些患者将接受 R-1,3-丁二醇 (HVMN Ketone-IQ)，一种口服 BHB 前体。
A 部分中患有 FAP 的参与者将采集血样，然后服用三种不同剂量之一的 R-1,3-丁二醇，持续 2 周，随后再采集一次血样。
在 B 部分中，接受预定结肠镜检查/乙状结肠镜检查以及上消化道内窥镜检查的 FAP 参与者将获得同意，随后随机接受安慰剂（10 人）或 R-1,3-丁二醇两剂中的一剂（20 人） 。
然后，参与者每 4 周回来抽血一次，届时还将提供粪便样本，这将使我们能够监测他们的体循环和粪便中的 BHB 水平。
服用 R-1,3-丁二醇 12 周后，将进行上消化道内窥镜检查和结肠镜检查/乙状结肠镜检查，这与进入研究时进行的程序相同。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
A部分
纳入标准：
- 通过基因检测证明 APC 中存在致病性或可能致病性种系变异来诊断 FAP，必须具有临床 FAP 表型，并且家庭中至少有一名成员具有 APC 中的致病性或可能致病性种系变异，或者必须具有临床 FAP 表型两位胃肠道癌症遗传学专家一致同意的 FAP 诊断
- 必须进行广泛的结肠切除，包括结肠次全切除加回直肠吻合术 (STC-IRA) 或全直肠结肠切除术加回肠贮袋肛门吻合术 (TPC-IPAA)
- 可以提供知情同意书
排除标准：
- 对象怀孕、囚犯或未满 18 岁
- 既往接受过全直肠结肠切除术和回肠末端造口术
- 炎症性肠病史
- 有糖尿病史，目前正在接受糖尿病药物治疗
- eGFR < 60 mL/min/1.73m2 的慢性肾脏病史
- 受试者正在接受积极治疗的癌症诊断
- 在入组前 4 周内使用生酮饮食或间歇性禁食（定义为每天 16 小时或以上的禁食时间，与医疗程序无关）
B部分
纳入标准：
- 通过基因检测证明 APC 中存在致病性或可能致病性种系变异来诊断 FAP，必须具有临床 FAP 表型，并且家庭中至少有一名成员具有 APC 中的致病性或可能致病性种系变异，或者必须具有临床 FAP 表型两位胃肠道癌症遗传学专家一致同意诊断 FAP。
- 安排结肠镜检查或乙状结肠镜检查作为患者标准护理的一部分
- 能够与标准护理结肠镜检查/乙状结肠镜检查同时进行上消化道内窥镜检查
- 至少有两个结直肠息肉（可能存在于结肠的任何地方，包括直肠套囊或 J 型袋 [如果适用]）
- 可以提供知情同意书
排除标准：
- 对象怀孕、囚犯或未满 18 岁
- 患者无法接受结肠镜检查/乙状结肠镜检查或上消化道内窥镜检查
- 既往接受过全直肠结肠切除术和回肠末端造口术
- 炎症性肠病史
- 有糖尿病史，目前正在接受糖尿病药物治疗
- eGFR < 60 mL/min/1.73m2 的慢性肾脏病史
- 受试者正在接受积极治疗的癌症诊断
- 在入组前 4 周内使用生酮饮食或间歇性禁食（定义为每天 16 小时或以上的禁食时间，与医疗程序无关）
- 在入组前 6 周内定期使用任何与 FAP 相关的化学预防药物，包括阿司匹林（每天 > 81 毫克）、NSAID、BHB 补充剂或研究研究者认为是化学预防药物的任何其他药物
- 内镜下观察到的任何结肠或小肠息肉，尺寸 > 1 厘米且未切除（壶腹腺瘤除外）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：A 部分 - 10 克
研究参与者将每天口服一剂 35mL 的 HVMN Ketone-IQ（总共 10 克 R-1,3-丁二醇），持续 2 周
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研究参与者每天将口口（10克R-1,3-丁二醇）服用35毫升HVMN酮-IQ 2周
其他名称：
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实验性的：A 部分 - 20 克
研究参与者将每天口服两剂 35mL 的 HVMN Ketone-IQ（总共 20 克 R-1,3-丁二醇），持续 2 周
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研究参与者每天将口腔（20克R-1,3-丁二醇）服用两次35毫升HVMN酮-IQ 2周
其他名称：
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实验性的：A 部分 - 30 克
研究参与者将每天口服三剂 35mL 的 HVMN Ketone-IQ（总共 30 克 R-1,3-丁二醇），持续 2 周
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研究参与者每天将口口（30克R-1,3-丁二醇）服用3剂HVMN酮-IQ 2周
其他名称：
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实验性的：B部分-30克
研究参与者将每天三次（30克R-1,3-丁二醇）服用35毫升HVMN酮-IQ，持续12周，并可能额外延长12周
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研究参与者将每天三次（30克R-1,3-丁二醇）服用35毫升HVMN酮-IQ，持续12周，并可能额外延长12周
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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确定口服 BHB 补充剂在 FAP 中是否安全且可耐受
大体时间：通过学习完成，大约需要3年
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通过监测副作用和/或不耐受以及患者依从性来评估 FAP 患者对 BHB 补充剂的耐受性。
我们将监测在研究期间继续补充 BHB 的个体的百分比，以及服用 BHB 补充剂的依从性。
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通过学习完成，大约需要3年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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测量口服 BHB 补充剂是否会增加 FAP 患者的血清 BHB 水平
大体时间：通过学习完成，大约需要3年
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在补充 BHB 之前、期间和结束时测量空腹血清 BHB 水平，以确定补充 BHB 是否显着增加血清 BHB 水平。
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通过学习完成，大约需要3年
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口服 BHB 补充剂后 FAP 肠粘膜和肠息肉中转录和蛋白表达的变化
大体时间：通过学习完成，大约需要3年
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在补充 BHB 之前和之后，将在肠粘膜和肠息肉中进行转录分析和随后的蛋白质水平测定验证，以确定 BHB 补充是否对肠粘膜和肠息肉具有可测量的转录和蛋白质影响。
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通过学习完成，大约需要3年
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确定 FAP 患者口服 BHB 补充剂是否可以减少肠息肉负担
大体时间：通过学习完成，大约需要3年
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将通过补充 BHB 前后的息肉计数和内窥镜测量来计算十二指肠以及下消化道（直肠套囊、直肠、直肠囊）的息肉负担，以便比较补充 BHB 前后的息肉负担。
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通过学习完成，大约需要3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Bryson W Katona, MD, PhD、University of Pennsylvania
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年9月20日
初级完成 (估计的)
2027年10月1日
研究完成 (估计的)
2027年10月1日
研究注册日期
首次提交
2024年8月27日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月28日
首次发布 (实际的)
2024年8月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月13日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- UPCC 08224
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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