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Indagine sulla supplementazione di β-idrossibutirrato come chemioprevenzione nella poliposi adenomatosa familiare (BHB-FAP)

27 agosto 2025 aggiornato da: Abramson Cancer Center at Penn Medicine
Lo scopo di questo studio è valutare il potenziale dell'integrazione di BHB come nuova strategia per impedire lo sviluppo e la progressione degli adenomi intestinali nei soggetti con FAP, riducendo così la necessità di frequenti endoscopie superiori e colonscopie e potenzialmente prevenendo la necessità di procedure a rischio. riducendo l’intervento chirurgico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Abbiamo in programma di intraprendere sia uno studio iniziale sull'assorbimento (Parte A) su un massimo di 9 individui con FAP seguito da uno studio longitudinale, randomizzato, controllato con placebo (Parte B) su 30 individui con FAP, che riceveranno R-1,3- butandiolo (HVMN Ketone-IQ), un precursore del BHB somministrato per via orale. Ai partecipanti con FAP nella Parte A verrà raccolto un campione di sangue e quindi assumerà R-1,3-butandiolo in una delle tre diverse dosi per 2 settimane, che sarà seguito da un'altra raccolta di campioni di sangue. Nella Parte B, i partecipanti con FAP che si sottopongono alla colonscopia/sigmoidoscopia programmata insieme a un'endoscopia superiore saranno autorizzati e successivamente randomizzati a ricevere placebo (10 individui) o R-1,3-butandiolo a una delle due dosi (20 individui) . I partecipanti tornano quindi ogni 4 settimane per un prelievo di sangue e in quel momento forniranno anche un campione di feci, che ci consentirà di monitorare i livelli di BHB nella loro circolazione sistemica e nelle feci. Dopo 12 settimane di consumo di R-1,3-butandiolo, verranno eseguite un'endoscopia superiore e una colonscopia/sigmoidoscopia, che sarà la stessa procedura eseguita all'ingresso nello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Abramson Cancer Center of The University of Pennsylvania
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bryson W Katona, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Parte A

Criteri di inclusione:

  • Avere una diagnosi di FAP con test genetici che dimostrino una variante germinale patogena o probabilmente patogenetica nell'APC, deve avere un fenotipo clinico FAP con almeno un membro della famiglia che ha una variante germinale patogena o probabilmente patogenetica nell'APC, o deve avere un fenotipo clinico diagnosi di FAP concordata da due esperti di genetica del cancro gastrointestinale
  • Deve essere sottoposto a resezione estesa del colon con colectomia subtotale con anastomosi ileorettale (STC-IRA) o proctocolectomia totale con anastomosi anale della sacca ileale (TPC-IPAA)
  • Può fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto è incinta, prigioniero o ha meno di 18 anni
  • Precedente proctocolectomia totale con ileostomia finale
  • Storia di malattia infiammatoria intestinale
  • Storia di diabete mellito e sono attualmente in terapia medica per il diabete
  • Anamnesi di malattia renale cronica con eGFR < 60 mL/min/1,73 m2
  • Diagnosi di cancro in cui il soggetto sta ricevendo una terapia attiva
  • Utilizzo di una dieta chetogenica o di digiuno intermittente (definito come un periodo di digiuno di 16 ore o più al giorno non associato a una procedura medica) durante le 4 settimane precedenti l'arruolamento

Parte B

Criteri di inclusione:

  • Avere una diagnosi di FAP con test genetici che dimostrino una variante germinale patogena o probabilmente patogenetica nell'APC, deve avere un fenotipo clinico FAP con almeno un membro della famiglia che ha una variante germinale patogena o probabilmente patogenetica nell'APC, o deve avere un fenotipo clinico diagnosi di FAP concordata da due esperti di genetica del cancro gastrointestinale.
  • Programmato per una colonscopia o una sigmoidoscopia come parte della cura standard del paziente
  • Possibilità di eseguire un'endoscopia superiore concomitante con la colonscopia/sigmoidoscopia standard di cura
  • Avere almeno due polipi colorettali (che possono essere presenti ovunque nel colon, inclusa la cuffia rettale o nella tasca a J [se applicabile])
  • Può fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto è incinta, prigioniero o ha meno di 18 anni
  • Il paziente non è in grado di sottoporsi a colonscopia/sigmoidoscopia o endoscopia superiore
  • Precedente proctocolectomia totale con ileostomia finale
  • Storia di malattia infiammatoria intestinale
  • Storia di diabete mellito e sono attualmente in terapia medica per il diabete
  • Anamnesi di malattia renale cronica con eGFR < 60 mL/min/1,73 m2
  • Diagnosi di cancro in cui il soggetto sta ricevendo una terapia attiva
  • Utilizzo di una dieta chetogenica o di digiuno intermittente (definito come un periodo di digiuno di 16 ore o più al giorno non associato a una procedura medica) durante le 4 settimane precedenti l'arruolamento
  • Uso regolare di qualsiasi agente chemiopreventivo correlato alla FAP nelle 6 settimane precedenti l'arruolamento, inclusa l'aspirina (> 81 mg al giorno), i FANS, l'integrazione di BHB o qualsiasi altro farmaco considerato un agente chemiopreventivo dai ricercatori dello studio
  • Qualsiasi polipo del colon o dell'intestino tenue osservato endoscopicamente di dimensioni > 1 cm e non rimosso (esclusi gli adenomi ampollari)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A - 10 grammi
I partecipanti allo studio assumeranno una dose da 35 ml di HVMN Ketone-IQ per via orale al giorno (10 grammi totali di R-1,3-Butandiolo) per 2 settimane
Integratore alimentare: R-1,3-Butanediolo (10G-A)
I partecipanti allo studio prendono una dose di 35 ml di ketone-IQ HVMN per via di bocca al giorno (10 grammi totali di R-1,3-Butanediolo) per 2 settimane
Altri nomi:
  • HVMN Chetone-IQ
Sperimentale: Parte A - 20 grammi
I partecipanti allo studio assumeranno due dosi da 35 ml di HVMN Ketone-IQ per via orale al giorno (20 grammi totali di R-1,3-Butandiolo) per 2 settimane
Integratore alimentare: R-1,3-Butanediolo (20G-A)
I partecipanti allo studio prendono due dose da 35 ml di ketone-IQ HVMN per via orale (20 grammi totali di R-1,3-butanodiolo) per 2 settimane
Altri nomi:
  • HVMN Chetone-IQ
Sperimentale: Parte A - 30 grammi
I partecipanti allo studio assumeranno tre dosi da 35 ml di HVMN Ketone-IQ per via orale al giorno (30 grammi totali di R-1,3-Butandiolo) per 2 settimane
Integratore alimentare: R-1,3-Butanediolo (30G-A)
I partecipanti allo studio prendono tre dose da 35 ml di ketone-IQ HVMN per via orale (30 grammi totali di R-1,3-Butanediolo) per 2 settimane
Altri nomi:
  • HVMN Chetone-IQ
Sperimentale: Parte B - 30 grammi
I partecipanti allo studio prendono una dose di 35 ml di ketone-IQ HVMN per via orale tre volte al giorno (30 grammi totali di R-1,3-butanodiolo) per 12 settimane, con una possibile estensione aggiuntiva di 12 settimane
Integratore alimentare: R-1,3-Butanediolo (30G-B)
I partecipanti allo studio prendono una dose di 35 ml di ketone-IQ HVMN per via in bocca tre volte al giorno (30 grammi totali di R-1,3-butanodiolo) per 12 settimane, con una possibile estensione di 12 settimane
Altri nomi:
  • HVMN Chetone-IQ

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare se l'integrazione orale di BHB è sicura e tollerabile nella FAP
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, che durerà circa 3 anni
Valutazione della tolleranza del paziente FAP agli integratori BHB attraverso il monitoraggio degli effetti collaterali e/o delle intolleranze e della compliance del paziente. Monitoreremo la percentuale di individui che continuano l'integrazione di BHB per la durata dello studio, nonché la conformità con l'assunzione dell'integratore BHB.
Attraverso il completamento degli studi, che durerà circa 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurare se le integrazioni orali di BHB aumentano i livelli sierici di BHB nella FAP
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, che durerà circa 3 anni
Misurare i livelli sierici di BHB a digiuno prima, durante e alla fine dell'integrazione di BHB per determinare se l'integrazione di BHB aumenta significativamente i livelli sierici di BHB.
Attraverso il completamento degli studi, che durerà circa 3 anni
Cambiamento nella trascrizione e nell'espressione proteica nella mucosa intestinale e nei polipi intestinali nella FAP dopo l'integrazione orale di BHB
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, che durerà circa 3 anni
Il profilo trascrizionale e la successiva validazione con determinazione del livello proteico saranno eseguiti nella mucosa intestinale e nei polipi intestinali prima e dopo l'integrazione di BHB per determinare se l'integrazione di BHB ha effetti trascrizionali e proteici misurabili sulla mucosa intestinale e sui polipi intestinali.
Attraverso il completamento degli studi, che durerà circa 3 anni
Determinare se l'integrazione orale di BHB nella FAP riduce il carico di polipi intestinali
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, che durerà circa 3 anni
Il carico di polipi nel duodeno e nel tratto gastrointestinale inferiore (cuffia rettale, retto, sacca rettale) sarà calcolato attraverso il conteggio dei polipi e la misurazione endoscopica prima e dopo l'integrazione con BHB per consentire il confronto del carico di polipi prima e dopo l'integrazione con BHB.
Attraverso il completamento degli studi, che durerà circa 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Abramson Cancer Center at Penn Medicine

Collaboratori

The V Foundation for Cancer Research

Investigatori

  • Investigatore principale: Bryson W Katona, MD, PhD, University of Pennsylvania

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

4 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UPCC 08224

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Poliposi adenomatosa familiare

Prove cliniche su R-1,3-Butanediolo (10G-A)

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