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Investigación de la suplementación con β-hidroxibutirato como quimioprevención en la poliposis adenomatosa familiar (BHB-FAP)

27 de agosto de 2025 actualizado por: Abramson Cancer Center at Penn Medicine
El objetivo de este estudio es evaluar el potencial de la suplementación con BHB como una estrategia novedosa para impedir el desarrollo y la progresión de adenomas intestinales en personas con FAP, reduciendo así la necesidad de endoscopias superiores y colonoscopias frecuentes, y potencialmente previniendo la necesidad de pruebas de riesgo. reduciendo la intervención quirúrgica.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Planeamos realizar un estudio de absorción inicial (Parte A) en hasta 9 personas con FAP seguido de un estudio longitudinal, aleatorizado y controlado con placebo (Parte B) en 30 personas con FAP, que recibirán R-1,3- butanodiol (HVMN Ketone-IQ), un precursor de BHB administrado por vía oral. A los participantes con FAP en la Parte A se les extraerá una muestra de sangre y luego tomarán R-1,3-butanodiol en una de tres dosis diferentes durante 2 semanas, a lo que seguirá otra extracción de muestra de sangre. En la Parte B, los participantes con FAP que se sometan a una colonoscopia/sigmoidoscopia programada junto con una endoscopia superior recibirán su consentimiento y posteriormente serán asignados al azar para recibir placebo (10 personas) o R-1,3-butanodiol en una de dos dosis (20 personas). . Luego, los participantes regresan cada 4 semanas para una extracción de sangre y en ese momento también proporcionarán una muestra de heces, que nos permitirá controlar los niveles de BHB en su circulación sistémica y en las heces. Después de 12 semanas de consumo de R-1,3-butanodiol, se realizará una endoscopia superior y colonoscopia/sigmoidoscopia, que será el mismo que el procedimiento realizado al ingresar al estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Bryson W Katona, MD, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Parte A

Criterios de inclusión:

  • Tener un diagnóstico de FAP con pruebas genéticas que demuestren una variante de la línea germinal patógena o probablemente patógena en APC, debe tener un fenotipo clínico de FAP con al menos un miembro de la familia que tenga una variante de la línea germinal patógena o probablemente patógena en APC, o debe tener un diagnóstico clínico diagnóstico de FAP según lo acordado por dos expertos en genética del cáncer gastrointestinal
  • Debe tener una resección colónica extensa con una colectomía subtotal con anastomosis ileorrectal (STC-IRA) o una proctocolectomía total con anastomosis anal con bolsa ileal (TPC-IPAA)
  • Puede proporcionar consentimiento informado

Criterios de exclusión:

  • El sujeto está embarazada, es prisionero o tiene menos de 18 años.
  • Proctocolectomía total previa con ileostomía terminal
  • Historia de enfermedad inflamatoria intestinal.
  • Antecedentes de diabetes mellitus y actualmente están en tratamiento médico para la diabetes.
  • Historia de enfermedad renal crónica con TFGe < 60 ml/min/1,73 m2
  • Diagnóstico de cáncer donde el sujeto está recibiendo terapia activa.
  • Uso de una dieta cetogénica o ayuno intermitente (definido como un período de ayuno de 16 horas o más por día que no está asociado con un procedimiento médico) durante las 4 semanas previas a la inscripción

Parte B

Criterios de inclusión:

  • Tener un diagnóstico de FAP con pruebas genéticas que demuestren una variante de la línea germinal patógena o probablemente patógena en APC, debe tener un fenotipo clínico de FAP con al menos un miembro de la familia que tenga una variante de la línea germinal patógena o probablemente patógena en APC, o debe tener un diagnóstico clínico diagnóstico de FAP según lo acordado por dos expertos en genética del cáncer gastrointestinal.
  • Programado para una colonoscopia o sigmoidoscopia como parte de la atención estándar del paciente.
  • Capaz de realizar una endoscopia superior concurrente con la colonoscopia/sigmoidoscopia estándar de atención.
  • Tiene al menos dos pólipos colorrectales (que pueden estar presentes en cualquier parte del colon, incluido el manguito rectal o en la bolsa en J [si corresponde])
  • Puede proporcionar consentimiento informado

Criterios de exclusión:

  • El sujeto está embarazada, es prisionero o tiene menos de 18 años.
  • El paciente no puede someterse a una colonoscopia/sigmoidoscopia o una endoscopia superior.
  • Proctocolectomía total previa con ileostomía terminal
  • Historia de enfermedad inflamatoria intestinal.
  • Antecedentes de diabetes mellitus y actualmente están en tratamiento médico para la diabetes.
  • Historia de enfermedad renal crónica con TFGe < 60 ml/min/1,73 m2
  • Diagnóstico de cáncer donde el sujeto está recibiendo terapia activa.
  • Uso de una dieta cetogénica o ayuno intermitente (definido como un período de ayuno de 16 horas o más por día que no está asociado con un procedimiento médico) durante las 4 semanas previas a la inscripción
  • Uso regular de cualquier agente quimiopreventivo relacionado con la FAP en las 6 semanas previas a la inscripción, incluida aspirina (> 81 mg al día), AINE, suplementos de BHB o cualquier otro medicamento que los investigadores del estudio consideren un agente quimiopreventivo.
  • Cualquier pólipo del colon o del intestino delgado observado endoscópicamente que tenga un tamaño > 1 cm y no se extirpe (excluidos los adenomas ampulares).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A - 10 gramos
Los participantes del estudio tomarán una dosis de 35 ml de HVMN Ketone-IQ por vía oral al día (10 gramos en total de R-1,3-butanodiol) durante 2 semanas.
Suplemento dietético: R-1,3-butanodiol (10G-A)
Los participantes del estudio tomarán una dosis de 35 ml de hvmn cetona-iq por día por día (10 gramos totales de R-1,3-butanodiol) durante 2 semanas
Otros nombres:
  • HVMN Cetona-IQ
Experimental: Parte A - 20 gramos
Los participantes del estudio tomarán dos dosis de 35 ml de HVMN Ketone-IQ por vía oral al día (20 gramos en total de R-1,3-butanodiol) durante 2 semanas.
Suplemento dietético: R-1,3-butanodiol (20G-A)
Los participantes del estudio tomarán dos dosis de 35 ml de hvmn cetona-iq por vía oral por día (20 gramos totales de R-1,3-butanodiol) durante 2 semanas
Otros nombres:
  • HVMN Cetona-IQ
Experimental: Parte A - 30 gramos
Los participantes del estudio tomarán tres dosis de 35 ml de HVMN Ketone-IQ por vía oral al día (30 gramos en total de R-1,3-butanodiol) durante 2 semanas.
Suplemento dietético: R-1,3-butanodiol (30G-A)
Los participantes del estudio tomarán tres dosis de 35 ml de hvmn cetona-iq por día por día (30 gramos totales de R-1,3-butanodiol) durante 2 semanas
Otros nombres:
  • HVMN Cetona-IQ
Experimental: Parte B - 30 gramos
Los participantes del estudio tomarán una dosis de 35 ml de HVMN Ketone-IQ por vía oral tres veces por día (30 gramos totales de R-1,3-butanodiol) durante 12 semanas, con una posible extensión adicional de 12 semanas
Suplemento dietético: R-1,3-butanodiol (30G-B)
Los participantes del estudio tomarán una dosis de 35 ml de HVMN Ketone-IQ por vía oral tres veces por día (30 gramos totales de R-1,3-butanodiol) durante 12 semanas, con una posible extensión adicional de 12 semanas
Otros nombres:
  • HVMN Cetona-IQ

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Determinar si la suplementación oral con BHB es segura y tolerable en la FAP
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, que será de aproximadamente 3 años.
Evaluación de la tolerancia del paciente FAP a los suplementos de BHB mediante el seguimiento de los efectos secundarios y/o intolerancias y el cumplimiento del paciente. Monitorearemos el porcentaje de personas que continúan tomando suplementos de BHB durante la duración del estudio, así como el cumplimiento de la toma del suplemento de BHB.
Hasta la finalización del estudio, que será de aproximadamente 3 años.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medir si los suplementos orales de BHB aumentan los niveles séricos de BHB en FAP
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, que será de aproximadamente 3 años.
Mida los niveles séricos de BHB en ayunas antes, durante y al final de la suplementación con BHB para determinar si la suplementación con BHB aumenta significativamente los niveles séricos de BHB.
Hasta la finalización del estudio, que será de aproximadamente 3 años.
Cambio en la transcripción y expresión de proteínas en la mucosa intestinal y en pólipos intestinales en FAP después de la suplementación oral con BHB.
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, que será de aproximadamente 3 años.
Se realizarán perfiles transcripcionales y validación posterior con determinación del nivel de proteína en la mucosa intestinal y en pólipos intestinales antes y después de la suplementación con BHB para determinar si la suplementación con BHB tiene efectos proteicos y transcripcionales medibles en la mucosa intestinal y en los pólipos intestinales.
Hasta la finalización del estudio, que será de aproximadamente 3 años.
Determinar si la suplementación oral con BHB en FAP reduce la carga de pólipos intestinales
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, que será de aproximadamente 3 años.
La carga de pólipos en el duodeno, así como en el tracto gastrointestinal inferior (manguito rectal, recto, bolsa rectal) se calculará mediante el recuento y medición de pólipos en endoscopia antes y después de la suplementación con BHB para permitir la comparación de la carga de pólipos antes y después de la suplementación con BHB.
Hasta la finalización del estudio, que será de aproximadamente 3 años.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Abramson Cancer Center at Penn Medicine

Colaboradores

The V Foundation for Cancer Research

Investigadores

  • Investigador principal: Bryson W Katona, MD, PhD, University of Pennsylvania

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de agosto de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

29 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

4 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UPCC 08224

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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