가족성 선종성 폴립증의 화학예방을 위한 β-하이드록시부티레이트 보충에 대한 조사 (BHB-FAP)
2025년 8월 27일 업데이트: Abramson Cancer Center at Penn Medicine
이 연구의 목적은 FAP 환자의 장 선종의 발달과 진행을 방해하여 빈번한 상부 내시경 및 대장 내시경 검사의 필요성을 줄이고 잠재적으로 위험에 대한 필요성을 예방하는 새로운 전략으로서 BHB 보충의 가능성을 평가하는 것입니다. 외과 개입을 줄입니다.
연구 개요
상태
모병
정황
상세 설명
우리는 최대 9명의 FAP 환자를 대상으로 초기 흡수 연구(파트 A)를 수행한 후, R-1,3-를 투여받게 될 30명의 FAP 환자를 대상으로 종단적, 무작위, 위약 대조 연구(파트 B)를 수행할 계획입니다. 부탄디올(HVMN Ketone-IQ), 경구 투여되는 BHB 전구체.
파트 A의 FAP 참가자는 혈액 샘플을 채취한 후 2주 동안 세 가지 용량 중 하나로 R-1,3-부탄디올을 복용한 후 또 다른 혈액 샘플을 채취하게 됩니다.
파트 B에서는 상부 내시경 검사와 함께 예정된 대장 내시경/S상 결장경 검사를 받는 FAP 참가자에게 동의를 받은 후 무작위로 위약(10명) 또는 R-1,3-부탄디올을 2회 용량(20명) 중 하나를 투여받게 됩니다. .
그런 다음 참가자는 혈액 채취를 위해 4주마다 돌아와 대변 샘플도 제공합니다. 이를 통해 전신 순환계와 대변에서 BHB 수준을 모니터링할 수 있습니다.
R-1,3-부탄디올 섭취 12주 후, 상부 내시경 및 대장내시경/구불창자경 검사를 시행하게 되며, 이는 연구 참가 시 시행한 절차와 동일합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Bryson W Katona, MD, PhD
- 전화번호: 215-349-8222
- 이메일: bryson.katona@pennmedicine.upenn.edu
연구 장소
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
-
연락하다:
- Bryson W Katona, MD, PhD
- 전화번호: 215-349-8222
- 이메일: bryson.katona@pennmedicine.upenn.edu
-
수석 연구원:
- Bryson W Katona, MD, PhD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
파트 A
포함 기준:
- APC에 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 생식계열 변이가 있음을 입증하는 유전자 검사를 통해 FAP 진단을 받아야 하며, APC에 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 생식계열 변이가 있는 가족 구성원 중 최소 한 명과 함께 임상적 FAP 표현형이 있거나 임상적 FAP 표현형이 있어야 합니다. 두 명의 위장암 유전학 전문가가 동의한 FAP 진단
- 회장직장 문합을 통한 부분결장절제술(STC-IRA) 또는 회장낭 항문문합을 통한 전체 직장결장절제술(TPC-IPAA)을 통해 광범위한 결장 절제술을 받아야 합니다.
- 사전 동의를 제공할 수 있음
제외 기준:
- 피험자는 임신 중이거나 수감자이거나 18세 미만입니다.
- 말단 회장조루술을 포함한 이전 직장대장절제술
- 염증성 장질환의 병력
- 당뇨병 병력이 있으며 현재 의학적 당뇨병 치료를 받고 있습니다.
- eGFR이 60mL/분/1.73m2 미만인 만성 신장 질환 병력
- 피험자가 적극적 치료를 받고 있는 암 진단
- 등록 전 4주 동안 케톤 생성 다이어트 또는 간헐적 단식(의학적 시술과 관련되지 않은 하루 16시간 이상의 단식 기간으로 정의됨)을 사용함
파트 B
포함 기준:
- APC에 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 생식계열 변이가 있음을 입증하는 유전자 검사를 통해 FAP 진단을 받아야 하며, APC에 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 생식계열 변이가 있는 가족 구성원 중 최소 한 명과 함께 임상적 FAP 표현형이 있거나 임상적 FAP 표현형이 있어야 합니다. 두 명의 위장암 유전학 전문가가 동의한 FAP 진단.
- 환자의 표준 진료의 일환으로 대장내시경 또는 S상 결장경 검사가 예정되어 있습니다.
- 표준 대장내시경/S상 결장경 검사와 함께 상부 내시경 검사를 동시에 시행할 수 있습니다.
- 대장 폴립이 2개 이상 있습니다(직장 커프를 포함하여 결장이나 J 파우치(해당하는 경우)를 포함하여 결장 어디든 존재할 수 있음).
- 사전 동의를 제공할 수 있음
제외 기준:
- 피험자는 임신 중이거나 수감자이거나 18세 미만입니다.
- 환자는 대장내시경/S상 결장경 검사 또는 상부 내시경 검사를 받을 수 없습니다.
- 말단 회장조루술을 포함한 이전 직장대장절제술
- 염증성 장질환의 병력
- 당뇨병 병력이 있으며 현재 의학적 당뇨병 치료를 받고 있습니다.
- eGFR이 60mL/분/1.73m2 미만인 만성 신장 질환 병력
- 피험자가 적극적 치료를 받고 있는 암 진단
- 등록 전 4주 동안 케톤 생성 다이어트 또는 간헐적 단식(의학적 시술과 관련되지 않은 하루 16시간 이상의 단식 기간으로 정의됨)을 사용함
- 등록 전 6주 동안 아스피린(매일 > 81mg), NSAID, BHB 보충제 또는 연구 조사자가 화학예방제로 간주한 기타 약물을 포함하여 FAP 관련 화학예방제를 정기적으로 사용함
- 내시경으로 관찰된 크기가 1cm를 초과하고 제거되지 않은 모든 결장 또는 소장 용종(팽대부 선종 제외)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A - 10그램
연구 참가자는 2주 동안 하루에 35mL의 HVMN Ketone-IQ를 경구 복용합니다(R-1,3-부탄디올 총 10g).
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학습 참가자는 하루에 35ml의 HVMN 케톤 -IQ를 입으로 1 주에 입을 수 있습니다 (총 10 그램의 R-1,3 부탄 데디 디올).
다른 이름들:
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실험적: 파트 A - 20그램
연구 참가자는 2주 동안 HVMN Ketone-IQ 35mL를 하루에 두 번 경구 복용합니다(R-1,3-부탄디올 총 20g).
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연구 참가자는 하루에 2 주 동안 35ml 용량의 HVMN 케톤 -IQ (R-1,3- 부탄 데디 디올의 총 20 그램)를 2 주 동안 2 주 동안 사용합니다.
다른 이름들:
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실험적: 파트 A - 30그램
연구 참가자는 2주 동안 HVMN Ketone-IQ 35mL를 하루에 3회 경구 복용합니다(R-1,3-부탄디올 총 30g).
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학습 참가자는 하루에 35ml의 HVMN 케톤 -IQ를 입으로 35ml (R-1,3 부탄 데디 올의 총 30 그램)을 2 주 동안 사용합니다.
다른 이름들:
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실험적: 파트 B -30 그램
학습 참가자는 12 주 동안 하루에 3 회 35ml의 HVMN 케톤 -IQ를 입으로 3 번 (총 30 그램의 R-1,3- 부탄 데 디올)를 12 주 연장으로 가능하게합니다.
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학습 참가자는 12 주 동안 하루에 3 회 35ml의 HVMN 케톤 -IQ를 입으로 3 번 (총 30 그램의 R-1,3- 부탄 데 디올)를 12 주 연장으로 가능하게합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FAP에서 경구 BHB 보충이 안전하고 허용 가능한지 확인
기간: 약 3년간의 연구 완료를 통해
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부작용 및/또는 불내증 및 환자 순응도 모니터링을 통해 BHB 보충제에 대한 FAP 환자 내성 평가.
우리는 연구 기간 동안 BHB 보충제를 계속 섭취하는 개인의 비율과 BHB 보충제 복용 준수 여부를 모니터링할 것입니다.
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약 3년간의 연구 완료를 통해
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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경구 BHB 보충이 FAP에서 혈청 BHB 수준을 증가시키는지 여부를 측정합니다.
기간: 약 3년간의 연구 완료를 통해
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BHB 보충 전, 도중, 종료 시 공복 혈청 BHB 수치를 측정하여 BHB 보충이 혈청 BHB 수치를 유의하게 증가시키는지 확인합니다.
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약 3년간의 연구 완료를 통해
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경구 BHB 보충 후 FAP의 장 점막 및 장 폴립의 전사 및 단백질 발현 변화
기간: 약 3년간의 연구 완료를 통해
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BHB 보충이 장 점막과 장 폴립에 측정 가능한 전사 및 단백질 효과를 갖는지 확인하기 위해 BHB 보충 전후에 장 점막과 장 폴립에서 전사 프로파일링 및 단백질 수준 측정을 통한 후속 검증이 수행됩니다.
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약 3년간의 연구 완료를 통해
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FAP의 경구 BHB 보충이 장 폴립 부담을 감소시키는지 확인
기간: 약 3년간의 연구 완료를 통해
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십이지장 및 하부 위장관(직장 커프, 직장, 직장 주머니)의 폴립 부담은 BHB 보충 전후의 폴립 부담을 비교할 수 있도록 BHB 보충 전후 내시경 검사 및 폴립 수 계산을 통해 계산됩니다.
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약 3년간의 연구 완료를 통해
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Bryson W Katona, MD, PhD, University of Pennsylvania
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 9월 20일
기본 완료 (추정된)
2027년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 8월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 28일
처음 게시됨 (실제)
2024년 8월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 27일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UPCC 08224
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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R-1,3- 부탄데 디올 (10G-A)에 대한 임상 시험
-
Abramson Cancer Center at Penn Medicine모집하지 않고 적극적으로
-
University of British Columbia모집하지 않고 적극적으로
-
University of British Columbia모집하지 않고 적극적으로
-
Steno Diabetes Center Copenhagen완전한
-
Washington University School of MedicineChildren's Discovery Institute모병