Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie suplementacji β-hydroksymaślanem jako chemoprewencji w rodzinnej polipowatości gruczolakowatej (BHB-FAP)

27 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Abramson Cancer Center at Penn Medicine
Celem tego badania jest ocena potencjału suplementacji BHB jako nowej strategii utrudniającej rozwój i progresję gruczolaków jelitowych u osób z FAP, zmniejszając w ten sposób potrzebę częstych endoskopii i kolonoskopii górnego odcinka przewodu pokarmowego oraz potencjalnie zapobiegając konieczności wykonywania ryzykownych badań. ograniczenie interwencji chirurgicznej.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Planujemy przeprowadzić wstępne badanie wchłaniania (Część A) u maksymalnie 9 osób z FAP, a następnie podłużne, randomizowane badanie kontrolowane placebo (Część B) u 30 osób z FAP, które otrzymają R-1,3- butanodiol (HVMN Ketone-IQ), doustnie podawany prekursor BHB. Od uczestników cierpiących na FAP z Części A zostanie pobrana próbka krwi, a następnie przez 2 tygodnie przyjmowana będzie R-1,3-butanodiol w jednej z trzech różnych dawek, po czym nastąpi ponowne pobranie próbki krwi. W Części B uczestnicy z FAP, którzy zostaną poddani zaplanowanej kolonoskopii/esigmoidoskopii wraz z endoskopią górnego odcinka oka, zostaną wyrażeni zgodę, a następnie zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo (10 osób) lub R-1,3-butanodiol w jednej z dwóch dawek (20 osób). . Następnie uczestnicy wracają co 4 tygodnie na pobranie krwi i w tym czasie oddają również próbkę kału, co pozwoli nam monitorować poziom BHB w krążeniu ogólnoustrojowym i kale. Po 12 tygodniach spożywania R-1,3-butanodiolu zostanie wykonana endoskopia górnego odcinka przewodu pokarmowego oraz kolonoskopia/sigmoidoskopia, które będą takie same, jak procedura wykonywana w momencie włączenia do badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Bryson W Katona, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Część A

Kryteria włączenia:

  • mieć zdiagnozowaną FAP na podstawie testów genetycznych wykazujących patogenny lub prawdopodobnie patogenny wariant linii zarodkowej w APC, musi mieć kliniczny fenotyp FAP u co najmniej jednego członka rodziny, który ma patogenny lub prawdopodobnie patogenny wariant linii zarodkowej w APC, lub musi mieć kliniczny fenotyp FAP rozpoznanie FAP zgodnie z ustaleniami dwóch ekspertów w dziedzinie genetyki nowotworów przewodu pokarmowego
  • Należy przeprowadzić rozległą resekcję okrężnicy z subtotalną kolektomią z zespoleniem krętniczo-odbytniczym (STC-IRA) lub całkowitą proktokolektomią z zespoleniem odbytu w odcinku jelita krętego (TPC-IPAA)
  • Może wyrazić świadomą zgodę

Kryteria wykluczenia:

  • Podmiot jest w ciąży, jest więźniem lub ma mniej niż 18 lat
  • Wcześniejsza całkowita proktokolektomia z ileostomią końcową
  • Historia nieswoistego zapalenia jelit
  • Historia cukrzycy i obecnie leczenie przeciwcukrzycowe
  • Historia przewlekłej choroby nerek z eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
  • Diagnoza raka, gdy pacjent otrzymuje aktywną terapię
  • Stosowanie diety ketogennej lub postu przerywanego (definiowanego jako okres postu trwający co najmniej 16 godzin dziennie, niezwiązany z zabiegiem medycznym) w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania

Część B

Kryteria włączenia:

  • mieć zdiagnozowaną FAP na podstawie testów genetycznych wykazujących patogenny lub prawdopodobnie patogenny wariant linii zarodkowej w APC, musi mieć kliniczny fenotyp FAP u co najmniej jednego członka rodziny, który ma patogenny lub prawdopodobnie patogenny wariant linii zarodkowej w APC, lub musi mieć kliniczny fenotyp FAP rozpoznanie FAP zgodnie z ustaleniami dwóch ekspertów w dziedzinie genetyki nowotworów przewodu pokarmowego.
  • Zaplanowane na kolonoskopię lub sigmoidoskopię w ramach standardowej opieki nad pacjentem
  • Możliwość jednoczesnego wykonania endoskopii górnego odcinka kręgosłupa ze standardową kolonoskopią/esigmoidoskopią
  • Masz co najmniej dwa polipy jelita grubego (które mogą występować w dowolnym miejscu okrężnicy, w tym w mankiecie odbytnicy lub w kieszonce typu J [jeśli dotyczy])
  • Może wyrazić świadomą zgodę

Kryteria wykluczenia:

  • Podmiot jest w ciąży, jest więźniem lub ma mniej niż 18 lat
  • Pacjent nie może zostać poddany kolonoskopii/sigmoidoskopii ani endoskopii górnego odcinka kręgosłupa
  • Wcześniejsza całkowita proktokolektomia z ileostomią końcową
  • Historia nieswoistego zapalenia jelit
  • Historia cukrzycy i obecnie leczenie przeciwcukrzycowe
  • Historia przewlekłej choroby nerek z eGFR < 60 ml/min/1,73 m2
  • Diagnoza raka, gdy pacjent otrzymuje aktywną terapię
  • Stosowanie diety ketogennej lub postu przerywanego (definiowanego jako okres postu trwający co najmniej 16 godzin dziennie, niezwiązany z zabiegiem medycznym) w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania
  • Regularne stosowanie dowolnego środka chemoprewencyjnego związanego z FAP w ciągu 6 tygodni przed włączeniem do badania, w tym aspiryny (> 81 mg dziennie), NLPZ, suplementacji BHB lub jakiegokolwiek innego leku uznanego przez badaczy za środek chemoprewencyjny
  • Każdy polip okrężnicy lub jelita cienkiego zaobserwowany endoskopowo, którego wielkość przekracza 1 cm i który nie został usunięty (z wyjątkiem gruczolaków brodawki)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A - 10 gramów
Uczestnicy badania będą przyjmować doustnie jedną dawkę 35 ml HVMN Ketone-IQ dziennie (łącznie 10 gramów R-1,3-butanodiolu) przez 2 tygodnie
Suplement diety: R-1,3-butanodiol (10G-A)
Uczestnicy badania przyjmą jedną 35 ml dawki ketonu HVMN Ketone-IQ na dzień (10 gramów R-1,3-Butanediolu) przez 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • HVMN Keton-IQ
Eksperymentalny: Część A - 20 gramów
Uczestnicy badania będą przyjmowali doustnie dwie dawki 35 ml HVMN Ketone-IQ dziennie (łącznie 20 gramów R-1,3-butanodiolu) przez 2 tygodnie
Suplement diety: R-1,3-butanodiol (20 g-A)
Uczestnicy badania będą przyjmować dwie dawkę 35 ml ketonu HVMN Ketone-IQ na dzień (20 gramów R-1,3-Butanediolu) przez 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • HVMN Keton-IQ
Eksperymentalny: Część A - 30 gramów
Uczestnicy badania będą przyjmować doustnie trzy dawki 35 ml HVMN Ketone-IQ dziennie (łącznie 30 gramów R-1,3-butanodiolu) przez 2 tygodnie
Suplement diety: R-1,3-butanodiol (30 g-A)
Uczestnicy badania będą przyjmować trzy 35 ml dawki ketonu HVMN-IQ na dzień (30 gramów R-1,3-butanodiol) przez 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • HVMN Keton-IQ
Eksperymentalny: Część B - 30 gramów
Uczestnicy badania przyjmą jedną 35 ml dawki HVMN Ketone-IQ przez usta trzy razy dziennie (30 gramów R-1,3-butanodiol) przez 12 tygodni, z możliwym dodatkowym 12-tygodniowym wydłużeniem.
Suplement diety: R-1,3-butanodiol (30 g-b)
Uczestnicy badania przyjmą jedną 35 ml dawki HVMN Ketone-IQ przez usta trzy razy dziennie (30 gramów R-1,3-butanodiol) przez 12 tygodni, z możliwym dodatkowym 12-tygodniowym wydłużeniem.
Inne nazwy:
  • HVMN Keton-IQ

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ustal, czy doustna suplementacja BHB jest bezpieczna i tolerowana w FAP
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, które będą trwać około 3 lat
Ocena tolerancji pacjentów z FAP na suplementy BHB poprzez monitorowanie skutków ubocznych i/lub nietolerancji oraz przestrzeganie zaleceń przez pacjenta. Będziemy monitorować odsetek osób, które kontynuują suplementację BHB przez cały czas trwania badania, a także przestrzeganie zasad przyjmowania suplementu BHB.
Poprzez ukończenie studiów, które będą trwać około 3 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmierz, czy doustna suplementacja BHB zwiększa poziom BHB w surowicy w FAP
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, które będą trwać około 3 lat
Zmierz poziom BHB w surowicy na czczo przed, w trakcie i na koniec suplementacji BHB, aby określić, czy suplementacja BHB znacząco zwiększa poziom BHB w surowicy.
Poprzez ukończenie studiów, które będą trwać około 3 lat
Zmiana transkrypcji i ekspresji białek w błonie śluzowej jelit i polipach jelitowych w FAP po doustnej suplementacji BHB
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, które będą trwać około 3 lat
Profilowanie transkrypcyjne, a następnie walidacja poprzez określenie poziomu białka zostanie przeprowadzone w błonie śluzowej jelit i polipach jelitowych przed i po suplementacji BHB w celu ustalenia, czy suplementacja BHB ma mierzalny wpływ transkrypcyjny i białkowy na błonę śluzową jelit i polipy jelitowe.
Poprzez ukończenie studiów, które będą trwać około 3 lat
Ustal, czy doustna suplementacja BHB w FAP zmniejsza obciążenie polipami jelitowymi
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, które będą trwać około 3 lat
Obciążenie polipami w dwunastnicy, a także w dolnym odcinku przewodu pokarmowego (mankiet odbytnicy, odbytnica, kieszonka odbytnicy) zostanie obliczone poprzez zliczenie polipów i pomiar w badaniu endoskopowym przed i po suplementacji BHB, aby umożliwić porównanie obciążenia polipami przed i po suplementacji BHB.
Poprzez ukończenie studiów, które będą trwać około 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Abramson Cancer Center at Penn Medicine

Współpracownicy

The V Foundation for Cancer Research

Śledczy

  • Główny śledczy: Bryson W Katona, MD, PhD, University of Pennsylvania

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 września 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

4 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UPCC 08224

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rodzinna polipowatość gruczolakowata

Badania kliniczne na R-1,3-butanodiol (10G-A)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj