デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）およびAAVrh74に対する既存の抗体を有する参加者における治療用血漿交換（血漿交換）後のデランディストロジェン・モクセパルボベック（SRP-9001）の安全性と有効性を評価するための遺伝子導入療法74 (HORIZON)
2025年8月27日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
デュシェンヌ型筋ジストロフィーおよびAAVrh74に対する既存の抗体を有する被験者における血漿交換後のデランディストロジェン・モクセパルボベクの安全性、忍容性および発現を評価するための非盲検全身遺伝子送達研究
これは、DMDおよびAAVrh74に対する既存の抗体を有する外来の男性参加者を対象に、58週間にわたる治療的血漿交換（血漿交換）後のデランディストロジェン・モキセパルボベックの安全性と、デランディストロジェン・モキセパルボベックからのジストロフィンタンパク質の発現を評価する遺伝子導入療法研究です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida, College of Medicine
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- プロトコール指定の基準に従って外来可能。
- スクリーニングの前に、臨床所見の文書化および事前の確認遺伝子検査に基づいてDMDの確定診断を受けている。
- モーター評価試験に協力できること。
- プロトコールで指定された要件に従って、AAVrh74 抗体力価が上昇しています。
- エクソン 8 および/または 9 の変異を除いて、ジストロフィンタンパク質の欠如を引き起こすと予想される、DMD 遺伝子の病原性フレームシフト変異、ナンセンス変異または途中終止コドンまたは病原性バリアント。
- スクリーニング前の少なくとも12週間、経口コルチコステロイドの安定した毎日の用量、および用量は研究全体を通して一定に維持されることが期待される（体重の変化に適応するための修正を除く）。
除外基準:
- スクリーニングECHOまたは心筋症の臨床徴候および/または症状で左心室駆出率が低下している。
- -心臓、肺、肝臓、腎臓、血液、免疫、または行動疾患、または感染症、悪性腫瘍、付随する疾患、または遺伝子に不必要なリスクを生み出すと治験責任医師が判断する慢性薬物治療の必要性を含む、その他の臨床的に重大な疾患の存在。治験責任医師の意見において、移送、病状、または酌量すべき状況により、プロトコルに必要な検査または手順に従う参加者の能力が損なわれる可能性がある、または参加者の健康、安全性、または臨床的解釈可能性が損なわれる可能性がある。
- プロトコールで指定された期限内の遺伝子治療、治験薬、またはその他のプロトコールで指定された治療への曝露。
- プロトコールに規定された診断評価または臨床検査における異常。 。
注: 他の包含または除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：血漿交換処置後のデランディストロジェン・モクセパルボベック
AAVrh74抗体が十分に低い場合、参加者は血漿交換処置後1日目にデランディストロゲン・モキセパルボベクの単回静脈内（IV）注入を受ける。
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デランディストロゲン・モキセパルボベクの単回点滴静注
他の名前：
治療用血漿交換手順
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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免疫蛍光 (IF) ファイバー強度で測定した生検筋肉におけるデランディストロジェン モクセパルボベック ジストロフィン発現量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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IF ジストロフィン陽性線維パーセント (PDPF) で測定した、生検筋肉におけるデランディストロジェン モクセパルボベク ジストロフィン発現量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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Delandistrogene Moxeparvovec 投与後の筋組織生検におけるポリメラーゼ連鎖反応を使用したベクター ゲノム コピーの平均濃度
時間枠：第12週
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第12週
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ウェスタンブロットで測定した筋肉内容生検筋肉によって調整されたデランディストロジェン・モクセパルボベック・ジストロフィン発現量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ベースライン、12週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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RAAVrh74 抗体力価のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第 1 週
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ベースライン、第 1 週
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治療を受けた参加者の数緊急性副イベント（TEAE）、特別な関心のある有害事象（AESI）、および深刻な有害事象（SAE）
時間枠：研究の終わりまでのベースライン（59週目まで）
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研究の終わりまでのベースライン（59週目まで）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年9月18日
一次修了 (実際)
2025年8月5日
研究の完了 (実際)
2025年8月5日
試験登録日
最初に提出
2024年9月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年9月12日
最初の投稿 (実際)
2024年9月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月27日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRP-9001-105
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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