Eine Gentransfertherapie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Delandisttrogene Moxeparvovec (SRP-9001) nach therapeutischem Plasmaaustausch (Plasmapherese) bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und bereits vorhandenen Antikörpern gegen AAVrh74 (HORIZON)

Einschlusskriterien:

• Ambulant nach protokollspezifischen Kriterien.
• Hat vor dem Screening eine definitive DMD-Diagnose, basierend auf der Dokumentation der klinischen Befunde und vorherigen bestätigenden Gentests.
• Fähigkeit zur Mitarbeit bei motorischen Beurteilungstests.
• Hat gemäß den protokollspezifischen Anforderungen erhöhte AAVrh74-Antikörpertiter.
• Eine pathogene Frameshift-Mutation, Nonsense-Mutation oder ein vorzeitiges Stoppcodon oder eine pathogene Variante im DMD-Gen, die voraussichtlich zum Fehlen des Dystrophin-Proteins führt, mit Ausnahme einer Mutation in Exon 8 und/oder 9.
• Stabile Tagesdosis oraler Kortikosteroide für mindestens 12 Wochen vor dem Screening, und es wird erwartet, dass die Dosis während der gesamten Studie konstant bleibt (mit Ausnahme von Modifikationen zur Anpassung an Gewichtsveränderungen).

Ausschlusskriterien:

• Hat im Screening-ECHO eine verringerte linksventrikuläre Ejektionsfraktion oder klinische Anzeichen und/oder Symptome einer Kardiomyopathie.
• Vorliegen einer anderen klinisch bedeutsamen Erkrankung, einschließlich Herz-, Lungen-, Leber-, Nieren-, hämatologischer, immunologischer oder Verhaltenserkrankung, einer Infektion oder einer bösartigen Erkrankung oder einer Begleiterkrankung oder der Notwendigkeit einer chronischen medikamentösen Behandlung, die nach Ansicht des Prüfarztes unnötige Risiken für das Gen mit sich bringt Übertragung oder ein medizinischer Zustand oder ein mildernder Umstand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen könnte, die im Protokoll erforderlichen Tests oder Verfahren einzuhalten, oder das Wohlbefinden, die Sicherheit oder die klinische Interpretierbarkeit des Teilnehmers beeinträchtigen könnten.
• Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfpräparaten oder anderen protokollspezifischen Behandlungen innerhalb der protokollspezifischen Fristen.
• Abnormalität bei protokollspezifischen diagnostischen Bewertungen oder Labortests. .

Hinweis: Möglicherweise gelten andere Einschluss- oder Ausschlusskriterien.