Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En genoverførselsterapi til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) efter terapeutisk plasmaudveksling (plasmaferese) hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og allerede eksisterende antistoffer mod AAVrh74 (HORIZON)

27. august 2025 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åben-label, systemisk genleveringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og ekspressionen af ​​delandistrogen Moxeparvovec efter plasmaferese hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi og allerede eksisterende antistoffer mod AAVrh74

Dette er et genoverførselsterapistudie, der evaluerer sikkerheden af ​​og delandistrogen moxeparvovec dystrophin proteinekspression fra delandistrogen moxeparvovec efter terapeutisk plasmaudveksling (plasmaferese) hos ambulante mandlige deltagere med DMD og allerede eksisterende antistoffer mod AAVrh74 over en periode på 58 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida, College of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ambulant pr. protokol specificerede kriterier.
  • Har en endelig diagnose af DMD forud for screening baseret på dokumentation af kliniske fund og forudgående bekræftende genetisk test.
  • Evne til at samarbejde med motorisk vurderingstest.
  • Har forhøjede AAVrh74-antistoftitre i henhold til protokolspecificerede krav.
  • En patogen rammeskiftmutation, nonsensmutation eller for tidlig stopkodon eller patogen variant i DMD-genet, der forventes at føre til fravær af dystrofinprotein med undtagelse af en mutation i exon 8 og/eller 9.
  • Stabil daglig dosis af orale kortikosteroider i mindst 12 uger før screening, og dosis forventes at forblive konstant gennem hele undersøgelsen (bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægt).

Ekskluderingskriterier:

  • Har reduceret venstre ventrikulær ejektionsfraktion på screenings-ECHO eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati.
  • Tilstedeværelse af enhver anden klinisk signifikant sygdom, herunder hjerte-, lunge-, lever-, nyre-, hæmatologisk, immunologisk eller adfærdsmæssig sygdom eller infektion eller malignitet eller samtidig sygdom eller behov for kronisk lægemiddelbehandling, der efter investigatorens mening skaber unødvendige risici for gener overførsel eller en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere deltagerens evne til at overholde den protokol, der kræves afprøvning eller procedurer, eller kompromittere deltagerens velbefindende, sikkerhed eller kliniske fortolkning.
  • Eksponering for genterapi, undersøgelsesmedicin eller anden protokolspecificeret behandling inden for de protokolspecifikke tidsgrænser.
  • Abnormitet i protokol-specificerede diagnostiske evalueringer eller laboratorietests. .

Bemærk: Andre inklusions- eller eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Delandistrogen Moxeparvovec efter plasmafereseprocedure
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion af delandistrogen moxeparvovec på dag 1 efter plasmafereseproceduren, hvis AAVrh74-antistoffer er tilstrækkeligt lave.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkelt IV infusion af delandistrogen moxeparvovec
Andre navne:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Procedure: Plasmaferese
Terapeutisk plasmaudskiftningsprocedure

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i mængden af ​​delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspression i biopsieret muskel som målt ved immunfluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline i mængden af ​​delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspression i biopsieret muskel som målt ved IF procent dystrophin-positive fibre (PDPF)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Gennemsnitlig koncentration af vektorgenomkopier ved anvendelse af polymerasekædereaktion i muskelvævsbiopsi efter administration af Delandistrogen Moxeparvovec
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Ændring fra baseline i mængden af ​​delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspression justeret efter muskelindhold Biopsieret muskel målt ved Western Blot
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i rAAVrh74 antistoftitre
Tidsramme: Baseline, uge ​​1
Baseline, uge ​​1
Antal deltagere med en behandling fremkommende bivirkning (TEAE), bivirkning af særlig interesse (AESI) og alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til uge 59)
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til uge 59)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. september 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. august 2025

Studieafslutning (Faktiske)

5. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. september 2024

Først opslået (Faktiske)

19. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

4. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-9001-105

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med delandistrogen moxeparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner