Een genoverdrachtstherapie om de veiligheid en werkzaamheid van Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) te evalueren na therapeutische plasma-uitwisseling (plasmaferese) bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD) en reeds bestaande antilichamen tegen AAVrh74 (HORIZON)

Inclusiecriteria:

• Ambulant volgens protocol gespecificeerde criteria.
• Heeft voorafgaand aan screening een definitieve diagnose van DMD gesteld op basis van documentatie van klinische bevindingen en voorafgaande bevestigende genetische tests.
• Vermogen om mee te werken aan motorische beoordelingstests.
• Heeft verhoogde AAVrh74-antilichaamtiters volgens de in het protocol gespecificeerde vereisten.
• Een pathogene frameshift-mutatie, nonsense-mutatie of premature stopcodon of pathogene variant in het DMD-gen waarvan wordt verwacht dat deze zal leiden tot afwezigheid van dystrofine-eiwit, met uitzondering van een mutatie in exon 8 en/of 9.
• Stabiele dagelijkse dosis orale corticosteroïden gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de screening, en de dosis zal naar verwachting tijdens het onderzoek constant blijven (behalve voor aanpassingen om gewichtsveranderingen op te vangen).

Uitsluitingscriteria:

• Heeft een verminderde linkerventrikelejectiefractie op de screening-ECHO of klinische tekenen en/of symptomen van cardiomyopathie.
• Aanwezigheid van enige andere klinisch significante ziekte, waaronder hart-, long-, lever-, nier-, hematologische, immunologische of gedragsziekte, of infectie of maligniteit of bijkomende ziekte of noodzaak voor chronische medicamenteuze behandeling die naar de mening van de onderzoeker onnodige risico's voor genen met zich meebrengt overdracht of een medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de deelnemer om te voldoen aan de in het protocol vereiste tests of procedures in gevaar zou kunnen brengen, of het welzijn, de veiligheid of de klinische interpreteerbaarheid van de deelnemer in gevaar zou kunnen brengen.
• Blootstelling aan gentherapie, onderzoeksmedicatie of andere in het protocol gespecificeerde behandeling binnen de in het protocol gespecificeerde tijdslimieten.
• Afwijking in protocolgespecificeerde diagnostische evaluaties of laboratoriumtests. .

Opmerking: er kunnen andere opname- of uitsluitingscriteria van toepassing zijn.