Una terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) dopo scambio terapeutico di plasma (plasmaferesi) in partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e anticorpi preesistenti contro AAVrh74 (HORIZON)

Criteri di inclusione:

• Ambulatorio secondo i criteri specificati dal protocollo.
• Avere una diagnosi definitiva di DMD prima dello screening sulla base della documentazione dei risultati clinici e dei precedenti test genetici di conferma.
• Capacità di collaborare con test di valutazione motoria.
• Ha titoli anticorpali AAVrh74 elevati in base ai requisiti specificati nel protocollo.
• Una mutazione frameshift patogena, una mutazione non senso o un codone di stop prematuro o una variante patogena nel gene DMD che si prevede porti all'assenza della proteina distrofina, ad eccezione di una mutazione nell'esone 8 e/o 9.
• Dose giornaliera stabile di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane prima dello screening e si prevede che la dose rimanga costante durante lo studio (ad eccezione di modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso).

Criteri di esclusione:

• Presenta una frazione di eiezione ventricolare sinistra ridotta allo screening ECHO o segni clinici e/o sintomi di cardiomiopatia.
• Presenza di qualsiasi altra malattia clinicamente significativa, inclusa malattia cardiaca, polmonare, epatica, renale, ematologica, immunologica o comportamentale, o infezione o tumore maligno o malattia concomitante o necessità di trattamento farmacologico cronico che, a giudizio dello sperimentatore, crea rischi inutili per la genetica trasferimento o una condizione medica o una circostanza attenuante che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del partecipante di rispettare il protocollo richiesto per i test o le procedure o compromettere il benessere, la sicurezza o l'interpretabilità clinica del partecipante.
• Esposizione a terapia genica, farmaci sperimentali o altri trattamenti specificati nel protocollo entro i limiti di tempo specificati dal protocollo.
• Anomalia nelle valutazioni diagnostiche specificate dal protocollo o nei test di laboratorio. .

Nota: potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione o esclusione.