Una terapia de transferencia genética para evaluar la seguridad y eficacia del delandistrógeno moxeparvovec (SRP-9001) después del intercambio de plasma terapéutico (plasmaféresis) en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y anticuerpos preexistentes contra AAVrh74 (HORIZON)

Criterios de inclusión:

• Ambulatorio según criterios especificados en el protocolo.
• Tiene un diagnóstico definitivo de DMD antes de la evaluación basado en la documentación de los hallazgos clínicos y pruebas genéticas confirmatorias previas.
• Capacidad para cooperar con las pruebas de evaluación motora.
• Tiene títulos elevados de anticuerpos AAVrh74 según los requisitos especificados en el protocolo.
• Una mutación patógena con desplazamiento del marco de lectura, una mutación sin sentido o un codón de parada prematuro o una variante patogénica en el gen DMD que se espera que conduzca a la ausencia de la proteína distrofina, con excepción de una mutación en el exón 8 y/o 9.
• Dosis diaria estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas antes de la selección, y se espera que la dosis permanezca constante durante todo el estudio (excepto modificaciones para adaptarse a los cambios de peso).

Criterios de exclusión:

• Tiene una fracción de eyección del ventrículo izquierdo reducida en el ECO de detección o signos y/o síntomas clínicos de miocardiopatía.
• Presencia de cualquier otra enfermedad clínicamente significativa, incluida una enfermedad cardíaca, pulmonar, hepática, renal, hematológica, inmunológica o del comportamiento, o infección, neoplasia maligna o enfermedad concomitante o necesidad de tratamiento farmacológico crónico que, en opinión del investigador, cree riesgos innecesarios para la genética. transferencia o una condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del Investigador, podría comprometer la capacidad del participante para cumplir con las pruebas o procedimientos requeridos por el protocolo o comprometer el bienestar, la seguridad o la interpretabilidad clínica del participante.
• Exposición a terapia génica, medicamentos en investigación u otro tratamiento especificado en el protocolo dentro de los límites de tiempo especificados en el protocolo.
• Anormalidad en las evaluaciones diagnósticas o pruebas de laboratorio especificadas en el protocolo. .

Nota: Podrían aplicarse otros criterios de inclusión o exclusión.