Terapia transferem genów w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności delandistrogenu mokseparwovec (SRP-9001) po terapeutycznej wymianie osocza (plazmaferezie) u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) i istniejącymi wcześniej przeciwciałami przeciwko AAVrh74 (HORIZON)
27 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.
Otwarte, ogólnoustrojowe badanie dostarczania genów mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i ekspresji delandistrogenu mokseparwowka po plazmaferezie u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a i istniejącymi wcześniej przeciwciałami przeciwko AAVrh74
Jest to badanie dotyczące terapii transferem genów, oceniające bezpieczeństwo stosowania delandistrogenu mokseparwowek i ekspresję białka dystrofiny z delandistrogenu mokseparwowek po terapeutycznej wymianie osocza (plazmaferezie) u ambulatoryjnych mężczyzn z DMD i istniejącymi wcześniej przeciwciałami przeciwko AAVrh74 przez okres 58 tygodni.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
3
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida, College of Medicine
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Ambulatoryjne według kryteriów określonych w protokole.
- Ma ostateczną diagnozę DMD przed badaniem przesiewowym w oparciu o dokumentację wyników klinicznych i wcześniejsze potwierdzające badania genetyczne.
- Umiejętność współpracy przy badaniach oceny motorycznej.
- Ma podwyższone miano przeciwciał AAVrh74 zgodnie z wymaganiami określonymi w protokole.
- Patogenna mutacja przesunięcia ramki odczytu, mutacja nonsensowna lub przedwczesny kodon stop lub patogenny wariant genu DMD, który, jak się oczekuje, doprowadzi do braku białka dystrofiny, z wyjątkiem mutacji w eksonie 8 i/lub 9.
- Stała dzienna dawka doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że dawka pozostanie stała przez cały okres badania (z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała).
Kryteria wykluczenia:
- Ma zmniejszoną frakcję wyrzutową lewej komory w badaniu przesiewowym ECHO lub objawach klinicznych i/lub objawach kardiomiopatii.
- Obecność jakiejkolwiek innej istotnej klinicznie choroby, w tym choroby serca, płuc, wątroby, nerek, hematologicznej, immunologicznej lub behawioralnej, lub infekcji, nowotworu złośliwego lub choroby współistniejącej lub konieczności przewlekłego leczenia farmakologicznego, która w opinii Badacza stwarza niepotrzebne ryzyko dla genów przeniesienia, schorzenia lub okoliczności łagodzącej, które w opinii Badacza mogą zagrozić zdolności uczestnika do przestrzegania wymaganych w protokole badań lub procedur lub zagrozić dobrostanowi uczestnika, jego bezpieczeństwu lub możliwości interpretacji klinicznej.
- Ekspozycja na terapię genową, leki eksperymentalne lub inne leczenie określone w protokole w terminach określonych w protokole.
- Nieprawidłowości w określonych w protokole ocenach diagnostycznych lub badaniach laboratoryjnych. .
Uwaga: mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia lub wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Delandistrogen Moxeparvovec po zabiegu plazmaferezy
Uczestnicy otrzymają pojedynczy wlew dożylny (IV) delandistrogenu mokseparwowek w 1. dniu po zabiegu plazmaferezy, jeśli poziom przeciwciał AAVrh74 będzie wystarczająco niski.
|
Pojedyncza infuzja dożylna delandistrogenu mokseparwowek
Inne nazwy:
Procedura terapeutycznej wymiany osocza
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka w mięśniu po biopsji mierzona za pomocą immunofluorescencji (IF) intensywności włókien
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości ekspresji dystrofiny delandistrogenu mokseparwowka w mięśniu poddanym biopsji, mierzona za pomocą procentu włókien dodatnich pod względem dystrofiny (PDPF) IF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
|
Średnie stężenie kopii genomu wektorowego przy użyciu reakcji łańcuchowej polimerazy w biopsji tkanki mięśniowej po podaniu Delandistrogenu Moxeparvovec
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Tydzień 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilości delandistrogenu mokseparwoweku Ekspresja dystrofiny skorygowana na podstawie zawartości mięśnia Mięsień poddany biopsji mierzony metodą Western Blot
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w mianach przeciwciał rAAVrh74
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 1
|
Wartość wyjściowa, tydzień 1
|
|
Liczba uczestników z wyłaniającym się zdarzeniem niepożądanym (Teae), zdarzeniem niepożądanym o szczególnym zainteresowaniu (AESI) i poważnym zdarzeniu niepożądanym (SAE)
Ramy czasowe: Od podstawy do końca studiów (do 59 tygodnia)
|
Od podstawy do końca studiów (do 59 tygodnia)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 września 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
5 sierpnia 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
5 sierpnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 września 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 września 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 września 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
4 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Dystrofie mięśniowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
- Lecznictwo
- Procedury chirurgiczne, operacyjny
- Usuwanie składników krwi
- Detoksykacja sorpcji
- Krążenie pozaustrojowe
- Plazmafereza
Inne numery identyfikacyjne badania
- SRP-9001-105
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
-
Avidity Biosciences, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaChoroby Układu Nerwowego | Choroby układu mięśniowo-szkieletowego | Dystrofie mięśniowe | Zaburzenia mięśniowe, zanikowe | Choroby genetyczne | Choroba noworodków | X-połączony | DMD | Dziedziczny | Dystrofie mięśniowe (Duchenne, Becker, dystrofia miotoniczna) | Choroba mięśni | Wrodzony | Choroby nerwowo-mięśniowe (NMD) i inne warunki
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...ZakończonyDuchenne lub ciężka miopatia BeckeraFrancja
-
Dyne TherapeuticsRekrutacyjnyDystrofie mięśniowe | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) | Dystrofia mięśniowa typu Duchenne'a i Beckera | Choroba genetyczna sprzężona z chromosomem X | Choroba genetyczna, wrodzona | DMD | Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości | Dystrofia mięśniowa... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Johns Hopkins UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rejestracja na zaproszenieKardiomiopatia przerostowa (HCM) | Zespół długiego QT (LQTS) | Polimorficzny częstoskurcz komorowy katecholaminergiczny (CPVT) | Wrodzone zaburzenia rytmu serca | Zespół Brugadów (BrS) | Zespół wczesnej repolaryzacji (ERS) | Kardiomiopatia arytmogenna (AC, ARVD/C) | Kardiomiopatia rozstrzeniowa (DCM) | Dystrofie... i inne warunkiStany Zjednoczone
Badania kliniczne na delandistrogen mokseparwowek
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Jeszcze nie rekrutacja