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Duchenne 근이영양증(DMD) 및 AAVrh74에 대한 기존 항체가 있는 참가자의 치료 혈장 교환(Plasmapheresis) 후 Delandistrogene Moxeparvovec(SRP-9001)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 유전자 전달 요법 (HORIZON)

2025년 8월 27일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

Duchenne 근이영양증 및 AAVrh74에 대한 기존 항체가 있는 피험자에서 혈장분리술 후 Delandistrogene Moxeparvovec의 안전성, 내약성 및 발현을 평가하기 위한 공개 라벨, 전신 유전자 전달 연구

이는 DMD가 있고 AAVrh74에 대한 기존 항체가 있는 보행 가능한 남성 참가자를 대상으로 58주 동안 치료 혈장 교환(혈장분리술) 후 데란디스트로겐 목세파르보벡의 디스트로핀 단백질 발현과 안전성을 평가하는 유전자 전달 요법 연구입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida, College of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 프로토콜에 따라 지정된 기준에 따라 보행 가능.
  • 임상 소견 문서화 및 사전 확증적 유전자 검사를 기반으로 스크리닝 이전에 DMD의 최종 진단을 받았습니다.
  • 운동 평가 테스트에 협력하는 능력.
  • 프로토콜에 따른 요구 사항에 따라 AAVrh74 항체 역가가 상승했습니다.
  • 엑손 8 및/또는 9의 돌연변이를 제외하고 디스트로핀 단백질의 부재로 이어질 것으로 예상되는 DMD 유전자의 병원성 틀이동 돌연변이, 넌센스 돌연변이 또는 조기 정지 코돈 또는 병원성 변이.
  • 스크리닝 전 최소 12주 동안 경구용 코르티코스테로이드의 안정적인 일일 용량, 용량은 연구 전반에 걸쳐 일정하게 유지될 것으로 예상됩니다(체중 변화를 수용하기 위한 수정 제외).

제외 기준:

  • 선별검사 ECHO 또는 심근병증의 임상 징후 및/또는 증상에서 좌심실 박출률이 감소했습니다.
  • 심장, 폐, 간, 신장, 혈액학적, 면역학적 또는 행동 질환을 포함한 기타 임상적으로 중요한 질병의 존재, 감염이나 악성 종양 또는 수반되는 질병 또는 연구자의 의견에 따라 유전자에 불필요한 위험을 초래하는 만성 약물 치료가 필요한 경우 연구자의 의견으로 참가자가 프로토콜에 필요한 테스트 또는 절차를 준수하는 능력을 손상시키거나 참가자의 안녕, 안전 또는 임상 해석성을 손상시킬 수 있는 의학적 상태 또는 참작이 가능한 상황.
  • 프로토콜에 명시된 시간 제한 내에 유전자 치료, 연구용 약물 또는 기타 프로토콜에 지정된 치료에 노출됩니다.
  • 프로토콜에 따른 진단 평가 또는 실험실 테스트의 이상. .

참고: 다른 포함 또는 제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Plasmapheresis 절차 후 Delandistrogene Moxeparvovec
AAVrh74 항체가 충분히 낮은 경우 참가자는 혈장분리술 절차 후 1일차에 데란디스트로겐 목세파르보벡을 정맥 내(IV) 1회 주입받게 됩니다.
유전적: 데란디스트로겐 목세파르보벡
Delandistrogene moxeparvovec의 단일 IV 주입
다른 이름들:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • 엘레비디스
절차: 혈장교환술
치료 혈장 교환 절차

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
면역형광(IF) 섬유 강도로 측정한 생검 근육의 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 발현량의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
기준선, 12주차
IF 디스트로핀 양성 섬유율(PDPF)로 측정한 생검 근육의 Delandistrogene Moxeparvovec 디스트로핀 발현량의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
기준선, 12주차
Delandistrogene Moxeparvovec 투여 후 근육 조직 생검에서 중합효소 연쇄 반응을 사용한 벡터 게놈 복사본의 평균 농도
기간: 12주차
12주차
웨스턴 블롯으로 측정한 근육 생검 근육 함량에 의해 조정된 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 발현 양의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
기준선, 12주차

2차 결과 측정

결과 측정
기간
RAAVrh74 항체 역가의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 1주차
기준선, 1주차
치료 응급 부작용 이벤트 (TEAE), 특별 관심의 부작용 (AESI) 및 심각한 부작용 (SAE)을 가진 참가자 수
기간: 연구 끝까지 기준선 (59 주까지)
연구 끝까지 기준선 (59 주까지)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 9월 18일

기본 완료 (실제)

2025년 8월 5일

연구 완료 (실제)

2025년 8월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 9월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 9월 12일

처음 게시됨 (실제)

2024년 9월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 8월 27일

마지막으로 확인됨

2025년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SRP-9001-105

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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