En genöverföringsterapi för att utvärdera säkerheten och effekten av Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) efter terapeutiskt plasmautbyte (plasmaferes) hos deltagare med Duchenne muskeldystrofi (DMD) och redan existerande antikroppar mot AAVrh74 (HORIZON)

Inklusionskriterier:

• Ambulant enligt protokoll specificerade kriterier.
• Har en definitiv diagnos av DMD före screening baserat på dokumentation av kliniska fynd och tidigare bekräftande genetisk testning.
• Förmåga att samarbeta med motorisk testning.
• Har förhöjda AAVrh74-antikroppstitrar enligt protokollspecificerade krav.
• En patogen ramförskjutningsmutation, nonsensmutation eller för tidigt stoppkodon eller patogen variant i DMD-genen som förväntas leda till frånvaro av dystrofinprotein med undantag för en mutation i exon 8 och/eller 9.
• Stabil daglig dos av orala kortikosteroider i minst 12 veckor före screening, och dosen förväntas förbli konstant under hela studien (förutom ändringar för att anpassa sig till viktförändringar).

Uteslutningskriterier:

• Har minskad vänsterkammar ejektionsfraktion på screening ECHO eller kliniska tecken och/eller symtom på kardiomyopati.
• Förekomst av någon annan kliniskt signifikant sjukdom, inklusive hjärt-, lung-, lever-, njur-, hematologiska, immunologiska eller beteendesjukdomar, eller infektion eller malignitet eller samtidig sjukdom eller behov av kronisk läkemedelsbehandling som enligt utredaren skapar onödiga risker för genen överföring eller ett medicinskt tillstånd eller förmildrande omständighet som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra deltagarens förmåga att följa protokollet som krävs för testning eller procedurer eller äventyra deltagarens välbefinnande, säkerhet eller kliniska tolkningsmöjligheter.
• Exponering för genterapi, prövningsläkemedel eller annan protokollspecificerad behandling inom protokollets angivna tidsgränser.
• Avvikelser i protokollspecificerade diagnostiska utvärderingar eller laboratorietester. .

Obs: Andra inkluderings- eller uteslutningskriterier kan gälla.