Terapie genového přenosu k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti delandistrogenu Moxeparvovec (SRP-9001) po terapeutické výměně plazmy (plazmaferéze) u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) a již existujícími protilátkami proti AAVrh74 (HORIZON)
27. srpna 2025 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.
Otevřená, systémová studie dodávání genů k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a exprese delandistrogenu Moxeparvovec po plazmaferéze u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií a již existujícími protilátkami proti AAVrh74
Toto je studie terapie genovým přenosem hodnotící bezpečnost exprese proteinu dystrofinu delandistrogen moxeparvovec z delandistrogen moxeparvovec po terapeutické výměně plazmy (plazmaferéze) u ambulantních mužských účastníků s DMD a již existujícími protilátkami proti AAVrh74 po dobu 58 týdnů.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
3
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida, College of Medicine
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Ambulantní podle specifikovaných kritérií protokolu.
- Má definitivní diagnózu DMD před screeningem na základě dokumentace klinických nálezů a předchozího konfirmačního genetického testování.
- Schopnost spolupracovat při testování motoriky.
- Má zvýšené titry protilátek AAVrh74 podle požadavků specifikovaných protokolem.
- Patogenní mutace posunu rámce, nesmyslná mutace nebo předčasný stop kodon nebo patogenní varianta v genu DMD, u kterých se očekává, že povedou k nepřítomnosti dystrofinového proteinu, s výjimkou mutace v exonu 8 a/nebo 9.
- Stabilní denní dávka perorálních kortikosteroidů po dobu alespoň 12 týdnů před screeningem a očekává se, že dávka zůstane konstantní po celou dobu studie (kromě úprav přizpůsobených změnám hmotnosti).
Kritéria vyloučení:
- Má sníženou ejekční frakci levé komory na screeningové ECHO nebo klinické příznaky a/nebo příznaky kardiomyopatie.
- Přítomnost jakéhokoli jiného klinicky významného onemocnění, včetně srdečního, plicního, jaterního, renálního, hematologického, imunologického onemocnění nebo onemocnění chování, nebo infekce nebo zhoubného nádoru nebo souběžného onemocnění nebo požadavku na chronickou medikamentózní léčbu, která podle názoru zkoušejícího vytváří zbytečná rizika pro gen. převod nebo zdravotní stav nebo polehčující okolnost, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit schopnost účastníka splnit protokolem požadované testování nebo postupy nebo ohrozit pohodu, bezpečnost nebo klinickou interpretovatelnost účastníka.
- Expozice genové terapii, zkoumané medikaci nebo jiné protokolem specifikované léčbě v rámci protokolem specifikovaných časových limitů.
- Abnormality v protokolem specifikovaných diagnostických hodnoceních nebo laboratorních testech. .
Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení nebo vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Delandistrogen Moxeparvovec po plazmaferéze
Účastníci dostanou jednu intravenózní (IV) infuzi delandistrogen moxeparvovec 1. den po plazmaferéze, pokud jsou protilátky AAVrh74 dostatečně nízké.
|
Jednorázová IV infuze delandistrogen moxeparvovec
Ostatní jména:
Postup terapeutické výměny plazmy
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese dystrofinu delandistrogenu Moxeparvovec v bioptickém svalu, měřeno intenzitou imunofluorescence (IF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
Změna od výchozí hodnoty v množství exprese dystrofinu delandistrogenu Moxeparvovec v bioptovaném svalu, měřeno IF procentem vláken pozitivních na dystrofin (PDPF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
|
Střední koncentrace kopií vektorového genomu pomocí polymerázové řetězové reakce v biopsii svalové tkáně po podání delandistrogenu Moxeparvovec
Časové okno: 12. týden
|
12. týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty v množství delandistrogenu Moxeparvovec Exprese dystrofinu upravená svalovým obsahem Svaly biopsie měřené Western blotem
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od základní hodnoty v titrech protilátek rAAVrh74
Časové okno: Výchozí stav, týden 1
|
Výchozí stav, týden 1
|
|
Počet účastníků s léčbou vznikající nepříznivou událostí (TEAE), nežádoucí událostí zvláštního zájmu (AESI) a vážnou nepříznivou událostí (SAE)
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 59 týdnů)
|
Výchozí hodnota do konce studie (až 59 týdnů)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. září 2024
Primární dokončení (Aktuální)
5. srpna 2025
Dokončení studie (Aktuální)
5. srpna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. září 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. září 2024
První zveřejněno (Aktuální)
19. září 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
4. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci nervového systému
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Svalová dystrofie, Duchenne
- Terapeutika
- Chirurgické postupy, operativní
- Odstraňování složek krve
- Detoxikace sorpce
- Mimorkorporální cirkulace
- Plazmaphereses
Další identifikační čísla studie
- SRP-9001-105
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .