Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeninsiirtoterapia Delandistrogen Moxeparvovecin (SRP-9001) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi terapeuttisen plasmanvaihdon (plasmafereesin) jälkeen osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) ja jo olemassa olevia vasta-aineita AAVrh74:lle (HORIZON)

keskiviikko 27. elokuuta 2025 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Avoin systeeminen geenien annostelututkimus delandistrogeenimokseparvovekin turvallisuuden, siedettävyyden ja ilmentymisen arvioimiseksi plasmafereesin jälkeen potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia ja jo olemassa olevia vasta-aineita AAVrh74:lle

Tämä on geeninsiirtoterapiatutkimus, jossa arvioidaan delandistrogeenimokseparvovec-dystrofiiniproteiinin turvallisuutta ja delandistrogeenimokseparvovekin dystrofiinin ilmentymistä terapeuttisen plasmanvaihdon (plasmafereesin) jälkeen ambulatorisilla miesosallistujilla, joilla on DMD ja ennestään AAVrh74-vasta-aineita 58 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida, College of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Ambulatorinen protokollan määrittelemien kriteerien mukaan.
  • Hänellä on lopullinen DMD-diagnoosi ennen seulontaa kliinisten löydösten dokumentoinnin ja aiempien vahvistavien geneettisten testausten perusteella.
  • Kyky tehdä yhteistyötä motoristen arviointitestien kanssa.
  • Sillä on kohonneet AAVrh74-vasta-ainetiitterit protokollakohtaisten vaatimusten mukaisesti.
  • Patogeeninen kehysmuutosmutaatio, nonsense-mutaatio tai ennenaikainen lopetuskodoni tai patogeeninen variantti DMD-geenissä, jonka odotetaan johtavan dystrofiiniproteiinin puuttumiseen, lukuun ottamatta mutaatiota eksonissa 8 ja/tai 9.
  • Vakaa päiväannos suun kautta otettavia kortikosteroideja vähintään 12 viikon ajan ennen seulontaa, ja annoksen odotetaan pysyvän vakiona koko tutkimuksen ajan (lukuun ottamatta painonmuutosten mukauttamista).

Poissulkemiskriteerit:

  • Hänellä on vähentynyt vasemman kammion ejektiofraktio ECHO-seulonnassa tai kardiomyopatian kliinisiä merkkejä ja/tai oireita.
  • Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä sairaus, mukaan lukien sydän-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologinen, immunologinen tai käyttäytymissairaus, tai infektio tai pahanlaatuinen sairaus tai samanaikainen sairaus tai kroonisen lääkehoidon tarve, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa tarpeettomia riskejä geenille siirto tai lääketieteellinen tila tai lieventävä seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan voisi vaarantaa osallistujan kyvyn noudattaa protokollan edellyttämiä testejä tai toimenpiteitä tai vaarantaa osallistujan hyvinvoinnin, turvallisuuden tai kliinisen tulkittavuuden.
  • Altistuminen geeniterapialle, tutkimuslääkitykselle tai muulle protokollan mukaiselle hoidolle protokollassa määritetyissä aikarajoissa.
  • Poikkeavuus protokollakohtaisissa diagnostisissa arvioinneissa tai laboratoriotesteissä. .

Huomautus: Muut sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Delandistrogen Moxeparvovec Plasmapheresis-toimenpiteen jälkeen
Osallistujat saavat yhden suonensisäisen (IV) delandistrogeenimokseparvovec-infuusion päivänä 1 plasmafereesitoimenpiteen jälkeen, jos AAVrh74-vasta-aineet ovat riittävän alhaisia.
Geneettinen: delandistrogeeni mokseparvovec
Yksi IV-infuusio delandistrogeeni mokseparvovec
Muut nimet:
  • SRP-9001
  • delandistrogeeni moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Menettely: Plasmafereesi
Terapeuttinen plasmanvaihtomenettely

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta delandistrogeenin Moxeparvovec-dystrofiinin ekspressiossa biopsioidussa lihaksessa immunofluoresenssin (IF) kuidun intensiteetillä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötasosta delandistrogeenin Moxeparvovec-dystrofiinin ilmentymisessä biopsioidussa lihaksessa mitattuna IF-prosenttisella dystrofiinipositiivisilla kuiduilla (PDPF)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Vektorigenomikopioiden keskimääräinen pitoisuus käyttämällä polymeraasiketjureaktiota lihaskudosbiopsiassa Delandistrogene Moxeparvovecin annon jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 12
Viikko 12
Muutos lähtötasosta delandistrogeenin Moxeparvovec-dystrofiinin ekspressiossa lihassisällöllä säädetyssä Biopsioidussa lihaksessa Western blot -menetelmällä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta rAAVrh74-vasta-ainetiittereissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 1
Perustaso, viikko 1
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidon esiin nouseva haittavaikutus (TEAE), erityistä kiinnostavia haitallisia tapahtumia (AESI) ja vakava haittavaikutus (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (viikko 59)
Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (viikko 59)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. syyskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 5. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 5. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. syyskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. syyskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 4. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRP-9001-105

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset delandistrogeeni mokseparvovec

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Vietnam

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa