Géntranszfer terápia a delandisztrogén moxeparvovec (SRP-9001) biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére terápiás plazmacserét (plazmaferézist) követően Duchenne-izomdystrophiában (DMD) és AAVrh74 elleni antitestekkel rendelkező résztvevőknél (HORIZON)
2025. augusztus 27. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.
Nyílt címkés, szisztémás génbejuttatási vizsgálat a delandisztrogén moxeparvovec biztonságosságának, tolerálhatóságának és expressziójának értékelésére Duchenne-izomdystrophiában szenvedő és AAVrh74-ellenes antitestekkel rendelkező egyének plazmaferézisét követően
Ez egy géntranszfer terápiás vizsgálat, amely a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin fehérje biztonságosságát és a delandisztrogén moxeparvovecből származó expresszióját értékeli terápiás plazmacserét (plazmaferézist) követően DMD-ben szenvedő, ambuláns férfi résztvevőknél, akiknél 58 hetes időszakon keresztül már léteztek AAVrh74 antitestek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
3
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida, College of Medicine
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Ambuláns a protokoll szerint meghatározott kritériumok szerint.
- A szűrés előtt véglegesen diagnosztizálták a DMD-t a klinikai leletek dokumentálása és az előzetes megerősítő genetikai vizsgálatok alapján.
- Együttműködési képesség motoros értékelési teszteléssel.
- A protokollban meghatározott követelményeknek megfelelően emelkedett AAVrh74 antitesttiterekkel rendelkezik.
- Patogén kereteltolódásos mutáció, nonszensz mutáció vagy korai stopkodon vagy patogén variáns a DMD génben, amely várhatóan disztrofin fehérje hiányához vezet, kivéve a 8. és/vagy 9. exon mutációját.
- Az orális kortikoszteroidok stabil napi adagja legalább 12 hétig a szűrés előtt, és a dózis várhatóan állandó marad a vizsgálat során (kivéve a testtömeg-változásokhoz igazodó módosításokat).
Kizárási kritériumok:
- Csökkent a bal kamrai ejekciós frakciója az ECHO szűrésen vagy a kardiomiopátia klinikai jelei és/vagy tünetei.
- Bármilyen más klinikailag jelentős betegség jelenléte, beleértve a szív-, tüdő-, máj-, vese-, hematológiai, immunológiai vagy viselkedési betegségeket, vagy fertőzést vagy rosszindulatú daganatot vagy egyidejű betegséget vagy krónikus gyógyszeres kezelés szükségességét, amely a vizsgáló véleménye szerint szükségtelen kockázatot jelent a génre átadásra vagy olyan egészségügyi állapotra vagy enyhítő körülményre, amely a Vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevő azon képességét, hogy megfeleljen az előírt vizsgálatoknak vagy eljárásoknak, vagy veszélyeztetheti a résztvevő jólétét, biztonságát vagy klinikai értelmezhetőségét.
- A génterápiának, vizsgálati gyógyszeres kezelésnek vagy más, protokollban meghatározott kezelésnek való kitettség a protokollban meghatározott időhatárokon belül.
- Rendellenesség a protokollban meghatározott diagnosztikai értékelésekben vagy laboratóriumi vizsgálatokban. .
Megjegyzés: Más felvételi vagy kizárási kritériumok is alkalmazhatók.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Delandistrogén Moxeparvovec Plasmapheresis eljárás után
A résztvevők egyetlen intravénás (IV) infúziót kapnak delandisztrogén moxeparvovecből a plazmaferezis utáni 1. napon, ha az AAVrh74 antitestek elég alacsonyak.
|
A delandisztrogén moxeparvovec egyszeri IV infúziója
Más nevek:
Terápiás plazmacsere eljárás
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin expressziójában a biopsziás izomban, immunfluoreszcencia (IF) rostintenzitással mérve
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin expressziójában a biopsziás izomban, IF százalékos disztrofin-pozitív rostokkal (PDPF) mérve
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
|
A vektor genommásolatok átlagos koncentrációja polimeráz láncreakciót alkalmazva izomszövet biopsziában, Delandistrogén Moxeparvovec beadása után
Időkeret: 12. hét
|
12. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a delandisztrogén moxeparvovec disztrofin expressziójában az izomtartalom alapján korrigált biopsziás izom Western-blottal mérve
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
|
Alapállapot, 12. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest az rAAVrh74 antitesttiterekben
Időkeret: Alapállapot, 1. hét
|
Alapállapot, 1. hét
|
|
A kezelés kialakuló káros eseményével (TEAE), a speciális érdeklődés (AESI) és a súlyos káros esemény (SAE) számú résztvevők száma száma
Időkeret: Alapvonal a tanulmány végéig (az 59. hétig)
|
Alapvonal a tanulmány végéig (az 59. hétig)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. szeptember 18.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. augusztus 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. augusztus 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. szeptember 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. szeptember 12.
Első közzététel (Tényleges)
2024. szeptember 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. szeptember 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. augusztus 27.
Utolsó ellenőrzés
2025. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mozgásszervi betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Izomdisztrófia, Duchenne
- Terápiás kezelés
- Műtéti eljárások, operatív
- Vérkomponens eltávolítása
- Szorpciós méregtelenítés
- Extrakorporális keringés
- Plazmaferézis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SRP-9001-105
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás
-
University of ValenciaMég nincs toborzásMuscular FitnessSpanyolország
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC Necker Cochin, FranceToborzásFiatalkori idiopátiás ízületi gyulladás (JIA)Franciaország
-
PYC TherapeuticsAktív, nem toborzóRetinitis Pigmentosa | Szembetegségek, örökletes | Retina disztrófiák | Retina disztrófiás rúd | Retina dystrophy Rod ProgresszívEgyesült Államok, Ausztrália
-
University College, LondonToborzásFuchs endoteliális disztrófiája | Fuchs disztrófia | Szaruhártya disztrófia | Fuchs endothelialis szaruhártya disztrófia a kétoldalú szemekről | Szaruhártya -dystrophy fuchsEgyesült Királyság
Klinikai vizsgálatok a delandisztrogén moxeparvovec
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hoffmann-La RocheJelentkezés meghívóvalDuchenne izomsorvadásEgyesült Államok, Spanyolország, Egyesült Királyság, Tajvan, Japán, Hong Kong, Olaszország, Belgium, Németország
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Befejezve
-
Sarepta Therapeutics, Inc.BefejezveIzomdisztrófia, DuchenneEgyesült Államok
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hoffmann-La RocheToborzás
-
Hoffmann-La RocheSarepta Therapeutics, Inc.Aktív, nem toborzóDuchenne izomsorvadásEgyesült Királyság, Németország, Franciaország, Spanyolország, Belgium, Olaszország
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hoffmann-La RocheBefejezveDuchenne izomsorvadásEgyesült Államok, Japán, Tajvan, Belgium, Spanyolország, Németország, Hong Kong, Olaszország, Egyesült Királyság
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hoffmann-La RocheAktív, nem toborzóDuchenne izomsorvadásEgyesült Államok, Tajvan, Spanyolország, Ausztrália, Izrael, Németország, Japán, Hong Kong, Kanada, Olaszország, Svédország, Egyesült Királyság, Dél -Korea, Belgium
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Hansa Biopharma ABMegszűnt
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Jelentkezés meghívóval
-
Sarepta Therapeutics, Inc.Még nincs toborzás