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Uma terapia de transferência de genes para avaliar a segurança e eficácia de Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) após troca de plasma terapêutica (plasmaférese) em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) e anticorpos pré-existentes para AAVrh74 (HORIZON)

27 de agosto de 2025 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo aberto de entrega de genes sistêmicos para avaliar a segurança, tolerabilidade e expressão de Delandistrogene Moxeparvovec após plasmaférese em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne e anticorpos pré-existentes para AAVrh74

Este é um estudo de terapia de transferência de genes que avalia a segurança e a expressão da proteína distrofina delandistrogene moxeparvovec de delandistrogene moxeparvovec após plasmaférese terapêutica (plasmaférese) em participantes ambulatoriais do sexo masculino com DMD e anticorpos pré-existentes para AAVrh74 durante um período de 58 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida, College of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Ambulatório por critérios especificados pelo protocolo.
  • Tem um diagnóstico definitivo de DMD antes da triagem com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios prévios.
  • Capacidade de cooperar com testes de avaliação motora.
  • Possui títulos elevados de anticorpos AAVrh74 de acordo com os requisitos especificados pelo protocolo.
  • Mutação frameshift patogênica, mutação sem sentido ou códon de parada prematuro ou variante patogênica no gene DMD que se espera que leve à ausência da proteína distrofina, com exceção de uma mutação no éxon 8 e/ou 9.
  • Dose diária estável de corticosteroides orais por pelo menos 12 semanas antes da triagem, e espera-se que a dose permaneça constante durante todo o estudo (exceto para modificações para acomodar mudanças no peso).

Critérios de exclusão:

  • Apresenta fração de ejeção do ventrículo esquerdo reduzida no ECO de triagem ou sinais clínicos e/ou sintomas de cardiomiopatia.
  • Presença de qualquer outra doença clinicamente significativa, incluindo doença cardíaca, pulmonar, hepática, renal, hematológica, imunológica ou comportamental, ou infecção ou malignidade ou doença concomitante ou necessidade de tratamento medicamentoso crônico que, na opinião do Investigador, crie riscos desnecessários para o gene transferência ou uma condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do Investigador, pode comprometer a capacidade do participante de cumprir os testes ou procedimentos exigidos pelo protocolo ou comprometer o bem-estar, a segurança ou a interpretabilidade clínica do participante.
  • Exposição à terapia genética, medicação experimental ou outro tratamento especificado pelo protocolo dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo.
  • Anormalidade nas avaliações diagnósticas ou exames laboratoriais especificados pelo protocolo. .

Nota: Outros critérios de inclusão ou exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Delandistrogene Moxeparvovec após procedimento de plasmaférese
Os participantes receberão uma única infusão intravenosa (IV) de delandistrogene moxeparvovec no Dia 1 após o procedimento de plasmaférese se os anticorpos AAVrh74 estiverem suficientemente baixos.
Genético: delandistrogene moxeparvovec
Infusão intravenosa única de delandistrogene moxeparvovec
Outros nomes:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Procedimento: Plasmaférese
Procedimento terapêutico de troca de plasma

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base na quantidade de expressão de distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec no músculo biopsiado conforme medido pela intensidade da fibra de imunofluorescência (IF)
Prazo: Linha de base, semana 12
Linha de base, semana 12
Alteração da linha de base na quantidade de expressão de distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec em músculo biopsiado conforme medido pela porcentagem de fibras positivas para distrofina (PDPF)
Prazo: Linha de base, semana 12
Linha de base, semana 12
Concentração média de cópias do genoma vetorial usando reação em cadeia da polimerase em biópsia de tecido muscular, após administração de Delandistrogene Moxeparvovec
Prazo: Semana 12
Semana 12
Alteração da linha de base na quantidade de expressão de distrofina de Delandistrogene Moxeparvovec ajustada pelo conteúdo muscular do músculo biopsiado conforme medido por Western Blot
Prazo: Linha de base, semana 12
Linha de base, semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base nos títulos de anticorpos rAAVrh74
Prazo: Linha de base, semana 1
Linha de base, semana 1
Número de participantes com um evento adverso emergente de tratamento (TEAE), evento adverso de interesse especial (AESI) e evento adverso grave (SAE)
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até a semana 59)
Linha de base até o final do estudo (até a semana 59)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Real)

5 de agosto de 2025

Conclusão do estudo (Real)

5 de agosto de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de setembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de setembro de 2024

Primeira postagem (Real)

19 de setembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

4 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de agosto de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRP-9001-105

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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