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一种基因转移疗法，用于评估 Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) 在杜氏肌营养不良 (DMD) 和已有 AAVrh74 抗体患者进行治疗性血浆置换（血浆置换）后的安全性和有效性 (HORIZON)

2025年8月27日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

一项开放标签、系统性基因递送研究，旨在评估杜氏肌营养不良症和已有 AAVrh74 抗体的受试者血浆置换后 Delandistrogene Moxeparvovec 的安全性、耐受性和表达

这是一项基因转移治疗研究，旨在评估患有 DMD 和预先存在 AAVrh74 抗体的流动男性参与者在 58 周的治疗性血浆置换（血浆置换）后，delandistrogene moxeparvovec 肌营养不良蛋白表达的安全性。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

3

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida, College of Medicine
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 根据协议规定的标准进行门诊。
  • 根据临床结果记录和之前的确认性基因检测，在筛查前已明确诊断为 DMD。
  • 能够配合运动评估测试。
  • 根据方案指定的要求，AAVrh74 抗体滴度有所升高。
  • DMD 基因中的致病性移码突变、无义突变或过早终止密码子或致病性变异，预计会导致肌营养不良蛋白缺失，但外显子 8 和/或 9 中的突变除外。
  • 筛选前至少 12 周内每日稳定口服皮质类固醇剂量，并且预计剂量在整个研究过程中保持恒定（为了适应体重变化而进行的修改除外）。

排除标准：

  • 筛查 ECHO 或心肌病的临床体征和/或症状时左心室射血分数降低。
  • 存在任何其他临床上显着的疾病，包括心脏、肺、肝、肾、血液、免疫或行为疾病，或感染或恶性肿瘤或伴随疾病或需要长期药物治疗，研究者认为这些疾病会对基因造成不必要的风险研究者认为，转移或医疗状况或情有可原的情况可能会损害参与者遵守方案所需测试或程序的能力，或损害参与者的健康、安全或临床可解释性。
  • 在方案指定的时限内接受基因治疗、研究性药物或其他方案指定的治疗。
  • 方案指定的诊断评估或实验室测试出现异常。 。

注：其他纳入或排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：血浆置换手术后 Delandistrogene Moxeparvovec
如果 AAVrh74 抗体足够低，参与者将在血浆置换手术后第 1 天接受单次静脉 (IV) 输注 delandistrogene moxeparvovec。
遗传的：地雄雌激素莫克斯帕沃韦克
单次静脉输注 delandistrogene moxeparvovec
其他名称：
  • SRP-9001
  • 地兰雌激素莫克斯帕沃韦克罗克
  • 埃莱维迪斯
程序：血浆分离术
治疗性血浆置换程序

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
通过免疫荧光 (IF) 纤维强度测量，活检肌肉中 Delandistrogene Moxeparvovec 抗肌营养不良蛋白表达量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
基线，第 12 周
通过 IF 肌营养不良蛋白阳性纤维百分比 (PDPF) 测量，活检肌肉中 Delandistrogene Moxeparvovec 肌营养不良蛋白表达量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
基线，第 12 周
Delandistrogene Moxeparvovec 给药后，在肌肉组织活检中使用聚合酶链反应检测载体基因组副本的平均浓度
大体时间：第 12 周
第 12 周
通过蛋白质印迹测量活检肌肉的肌肉含量调整 Delandistrogene Moxeparvovec 抗肌营养不良蛋白表达量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周
基线，第 12 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
RAAVrh74 抗体滴度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1 周
基线，第 1 周
接受治疗的不良事件（TEAE），特殊兴趣的不良事件（AESI）和严重的不良事件（SAE）的参与者人数（SAE）
大体时间：直到学习结束的基线（直到第59周）
直到学习结束的基线（直到第59周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sarepta Therapeutics, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年9月18日

初级完成 (实际的)

2025年8月5日

研究完成 (实际的)

2025年8月5日

研究注册日期

首次提交

2024年9月12日

首先提交符合 QC 标准的

2024年9月12日

首次发布 (实际的)

2024年9月19日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年9月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年8月27日

最后验证

2025年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SRP-9001-105

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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