En långsiktig observationsstudie som utvärderar Eteplirsen, Golodirsen eller Casimersen i rutinmässig klinisk praxis (EVOLVE)
3 september 2025 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.
En långtidsobservationsstudie som utvärderar Sarepta Therapeutics, Inc.s exon-hoppningsterapier hos patienter med Duchennes muskeldystrofi under villkor för rutinmässig klinisk praxis
Detta är en fas 4, multicenter, prospektiv, observationsstudie utformad för att samla in både medicinsk historia och prospektiva data om behandlingsresultat för Duchenne muskeldystrofi (DMD) hos deltagare som får eteplirsen, golodirsen och casimersen i rutinmässig klinisk praxis.
Deltagarna i denna studie kommer att ha ordinerats eteplirsen, golodirsen eller casimersen kommersiellt innan de påbörjade studien.
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
300
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's Hospital
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
- UVA Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Deltagare inom varje förskrivares verksamhet som får eteplirsen, golodirsen eller casimersen i rutinmässig klinisk praxis och som uppfyller kriterierna för studieberättigande och ger informerat samtycke (antingen av deltagaren eller genom tillstånd av en vårdnadshavare), kommer att uppmanas att registrera sig in i studien och kommer att följas enligt protokollet.
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Är villig att ge informerat samtycke eller samtycke (om tillämpligt) och har en förälder eller vårdnadshavare eller är en deltagare ≥18 år som är (är) villig att ge informerat samtycke för att deltagaren ska delta i studien och följa förfaranden för insamling av studiedata.
- Har en etablerad klinisk diagnos av DMD, som dokumenterats före screening genom en genetisk rapport.
- Ta emot eller påbörja behandling med eteplirsen, golodirsen eller casimersen vid tidpunkten för registrering av observationsstudier. Obs: Deltagare med recept på eteplirsen, golodirsen eller casimersen vid inskrivningen måste påbörja exon-hoppningsterapin inom 6 månader från inskrivningsdatumet eller kommer inte längre att vara berättigade till denna studie. Obs: Registreringen av eteplirsen-deltagare har slutförts, inga ytterligare deltagare kommer att registreras.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Deltar för närvarande i någon DMD-interventionsstudie vid tidpunkten för denna studieregistrering.
- Har avböjt att ge samtycke till insamling av deras genetiska data.
Har ett medicinskt tillstånd eller förvirrande omständigheter som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra:
- Deltagarens förmåga att följa de protokoll som krävs
- Deltagarens välbefinnande eller säkerhet, och/eller
- Den kliniska tolkningen av data som samlats in från deltagaren.
Andra inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eteplirsen
|
Ingen studiemedicin kommer att tillhandahållas av sponsorn som ett villkor för att delta i denna observationsstudie, och alla beslut som rör varje deltagares behandling avgörs av deltagarens behandlande läkare.
Deltagarna kommer att få behandling som ordinerats av den behandlande läkaren som en del av standardvården.
Andra namn:
|
|
Golodirsen
|
Ingen studiemedicin kommer att tillhandahållas av sponsorn som ett villkor för att delta i denna observationsstudie, och alla beslut som rör varje deltagares behandling avgörs av deltagarens behandlande läkare.
Deltagarna kommer att få behandling som ordinerats av den behandlande läkaren som en del av standardvården.
Andra namn:
|
|
Casimersen
|
Ingen studiemedicin kommer att tillhandahållas av sponsorn som ett villkor för att delta i denna observationsstudie, och alla beslut som rör varje deltagares behandling avgörs av deltagarens behandlande läkare.
Deltagarna kommer att få behandling som ordinerats av den behandlande läkaren som en del av standardvården.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förlust av ambulation (LOA)
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
Dags att resa sig från golvet (upprätt att stå)
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
Dags att gå/springa 10 meter
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
Prestanda för övre extremitetsmodul för DMD 2.0 (PUL 2.0) post A
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
Lungfunktion, mätt med forcerad vitalkapacitet (FVC) (förutspådd %)
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
Hjärtfunktion, inklusive vänsterkammars ejektionsfraktion (LVEF) mätt med ekokardiogram (ECHO)
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
7 januari 2019
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2033
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2033
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 augusti 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 september 2024
Första postat (Faktisk)
23 september 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
10 september 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 september 2025
Senast verifierad
1 augusti 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Muskelsjukdomar
- Neuromuskulära sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Muskelstörningar, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Muskeldystrofi, Duchenne
- eteplirsen
- golodirsen
- casimersen
Andra studie-ID-nummer
- 4658-403
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .