Долгосрочное наблюдательное исследование по оценке Этеплирсена, Голодирсена или Казимерсена в повседневной клинической практике (EVOLVE)
3 сентября 2025 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.
Долгосрочное наблюдательное исследование по оценке терапии пропуска экзонов компании Sarepta Therapeutics, Inc. у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в условиях рутинной клинической практики
Это многоцентровое проспективное обсервационное исследование 4-й фазы, предназначенное для сбора как данных истории болезни, так и проспективных данных о результатах лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у участников, получающих этеплирсен, голодирсен и казимерсен в рутинной клинической практике.
Участникам этого исследования до включения в исследование будут прописаны этеплирсен, голодирсен или казимерсен.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
300
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University Of Iowa Hospitals And Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Cook Children's Hospital
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- UVA Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участникам практики каждого врача, которые получают этеплирсен, голодирсен или казимерсен в обычной клинической практике, которые соответствуют критериям отбора на участие в исследовании и предоставляют информированное согласие (либо со стороны участника, либо с разрешения законного опекуна), будут приглашены к зачислению. в исследование, и за ним будут следить в соответствии с протоколом.
Описание
Ключевые критерии включения:
- Готов предоставить информированное согласие или согласие (если применимо) и имеет родителя(ей) или законного опекуна(ов) или является участником в возрасте ≥18 лет, который готов (готовы) предоставить информированное согласие участнику на участие в исследование и соблюдать процедуры сбора данных исследования.
- Имеет установленный клинический диагноз МДД, подтвержденный до скрининга генетическим отчетом.
- Получающие или начинающие лечение этеплирсеном, голодирсеном или казимерсеном на момент включения в обсервационное исследование. Примечание. Участники, которым при зачислении были назначены этеплирсен, голодирсен или казимерсен, должны начать терапию с пропуском экзонов в течение 6 месяцев с даты регистрации, иначе они больше не будут иметь права на участие в этом исследовании. Примечание. Набор участников этеплирсена завершен, дополнительные участники набираться не будут.
Ключевые критерии исключения:
- В настоящее время участвует в каком-либо интервенционном исследовании МДД на момент включения в это исследование.
- Отказался дать согласие на сбор своих генетических данных.
Имеет медицинское состояние или сопутствующие обстоятельства, которые, по мнению следователя, могут поставить под угрозу:
- Способность участника соблюдать предусмотренные протоколом процедуры
- Благополучие или безопасность участника, и/или
- Клиническая интерпретируемость данных, полученных от участника.
Могут применяться и другие критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Этеплирсен
|
Спонсор не будет предоставлять исследуемые препараты в качестве условия для участия в этом обсервационном исследовании, и все решения, касающиеся лечения каждого участника, принимаются на усмотрение лечащего врача участника.
Участники будут получать лечение, назначенное лечащим врачом, в рамках стандартного медицинского обслуживания.
Другие имена:
|
|
Голодирсен
|
Спонсор не будет предоставлять исследуемые препараты в качестве условия для участия в этом обсервационном исследовании, и все решения, касающиеся лечения каждого участника, принимаются на усмотрение лечащего врача участника.
Участники будут получать лечение, назначенное лечащим врачом, в рамках стандартного медицинского обслуживания.
Другие имена:
|
|
Казимерсен
|
Спонсор не будет предоставлять исследуемые препараты в качестве условия для участия в этом обсервационном исследовании, и все решения, касающиеся лечения каждого участника, принимаются на усмотрение лечащего врача участника.
Участники будут получать лечение, назначенное лечащим врачом, в рамках стандартного медицинского обслуживания.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Потеря способности передвигаться (LOA)
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
Время подняться с пола (лежа на спине, чтобы встать)
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
Время пройти/пробежать 10 метров
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
Характеристики модуля верхних конечностей для DMD 2.0 (PUL 2.0), позиция A
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
Легочная функция, измеренная с помощью форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) (прогнозируемый %)
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
Сердечная функция, включая фракцию выброса левого желудочка (LVEF), измеренную с помощью эхокардиограммы (ECHO)
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 января 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2033 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2033 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 августа 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 сентября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 сентября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
10 сентября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 сентября 2025 г.
Последняя проверка
1 августа 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
- eteplirsen
- Голодирсен
- Казимерсен
Другие идентификационные номера исследования
- 4658-403
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .