Een langdurig observationeel onderzoek waarin Eteplirsen, Golodirsen of Casimersen in de routinematige klinische praktijk worden geëvalueerd (EVOLVE)
3 september 2025 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.
Een langdurig observationeel onderzoek ter evaluatie van de exon-skipping-therapieën van Sarepta Therapeutics, Inc. bij patiënten met Duchenne-spierdystrofie onder omstandigheden van routinematige klinische praktijk
Dit is een multicenter, prospectieve, observationele fase 4-studie die is ontworpen om zowel medische geschiedenisgegevens als prospectieve gegevens over de behandelresultaten van Duchenne Muscular Dystrofie (DMD) te verzamelen bij deelnemers die eteplirsen, golodirsen en casimersen krijgen in de routinematige klinische praktijk.
Deelnemers aan dit onderzoek zullen vóór deelname aan het onderzoek in de handel eteplirsen, golodirsen of casimersen voorgeschreven hebben gekregen.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
300
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Cook Children's Hospital
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- UVA Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Deelnemers binnen de praktijk van elke voorschrijver die eteplirsen, golodirsen of casimersen krijgen in de routinematige klinische praktijk, en die voldoen aan de deelnamecriteria voor het onderzoek en geïnformeerde toestemming geven (hetzij door de deelnemer, hetzij via autorisatie door een wettelijke voogd), worden uitgenodigd om zich in te schrijven opgenomen in het onderzoek en zullen volgens het protocol worden gevolgd.
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
- Is bereid om geïnformeerde toestemming te geven (indien van toepassing) en heeft een ouder(s) of wettelijke voogd(en) of is een deelnemer ≥18 jaar oud die bereid is geïnformeerde toestemming te geven aan de deelnemer om deel te nemen het onderzoek en volg de procedures voor het verzamelen van onderzoeksgegevens.
- Heeft een vastgestelde klinische diagnose van DMD, zoals voorafgaand aan de screening gedocumenteerd door een genetisch rapport.
- Het ontvangen of starten van een behandeling met eteplirsen, golodirsen of casimersen op het moment van deelname aan het observationele onderzoek. Let op: Deelnemers met een recept voor eteplirsen, golodirsen of casimersen bij inschrijving moeten de exon-skipping-therapie starten binnen 6 maanden na de datum van inschrijving, anders komen zij niet langer in aanmerking voor dit onderzoek. Let op: de inschrijving van eteplirsen-deelnemers is voltooid, er worden geen extra deelnemers ingeschreven.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Neemt momenteel deel aan een DMD-interventioneel onderzoek op het moment van inschrijving voor dit onderzoek.
- Heeft geweigerd toestemming te geven voor het verzamelen van hun genetische gegevens.
Heeft een medische aandoening of verwarrende omstandigheden die, naar de mening van de onderzoeker, het volgende in gevaar kunnen brengen:
- Het vermogen van de deelnemer om te voldoen aan de protocolvereiste procedures
- Het welzijn of de veiligheid van de deelnemer, en/of
- De klinische interpreteerbaarheid van de gegevens verzameld van de deelnemer.
Er kunnen andere opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Eteplirsen
|
Er zal door de Sponsor geen onderzoeksmedicatie worden verstrekt als voorwaarde voor deelname aan dit observationele onderzoek, en alle beslissingen met betrekking tot de behandeling van elke deelnemer zijn ter beoordeling van de behandelende arts van de deelnemer.
Deelnemers krijgen een behandeling zoals voorgeschreven door de behandelend arts als onderdeel van de standaardzorg.
Andere namen:
|
|
Golodirsen
|
Er zal door de sponsor geen onderzoeksmedicatie worden verstrekt als voorwaarde voor deelname aan dit observationele onderzoek, en alle beslissingen met betrekking tot de behandeling van elke deelnemer zijn ter beoordeling van de behandelend arts van de deelnemer.
Deelnemers krijgen een behandeling zoals voorgeschreven door de behandelend arts als onderdeel van de standaardzorg.
Andere namen:
|
|
Casimersen
|
Er zal door de Sponsor geen onderzoeksmedicatie worden verstrekt als voorwaarde voor deelname aan dit observationele onderzoek, en alle beslissingen met betrekking tot de behandeling van elke deelnemer zijn ter beoordeling van de behandelend arts van de deelnemer.
Deelnemers krijgen een behandeling zoals voorgeschreven door de behandelend arts als onderdeel van de standaardzorg.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verlies van ambulantie (LOA)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
Tijd om van de vloer op te staan (liggend tot staand)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
Tijd om 10 meter te lopen/rennen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
Prestaties van module voor bovenste ledematen voor DMD 2.0 (PUL 2.0) Invoeritem A
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
Longfunctie, gemeten aan de hand van geforceerde vitale capaciteit (FVC) (% voorspeld)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
Hartfunctie, inclusief linkerventrikelejectiefractie (LVEF) zoals gemeten door echocardiogram (ECHO)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 januari 2019
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2033
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2033
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 augustus 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 september 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 september 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
10 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 september 2025
Laatst geverifieerd
1 augustus 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Musculoskeletale aandoeningen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Spierziekten
- Neuromusculaire aandoeningen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Spieraandoeningen, atrofisch
- Spierdystrofieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Spierdystrofie, Duchenne
- EtePlirsen
- Golodirsen
- Casimersen
Andere studie-ID-nummers
- 4658-403
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .