评估 Eteplirsen、Golodirsen 或 Casimersen 在常规临床实践中的长期观察研究 (EVOLVE)
2025年9月3日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
一项在常规临床实践条件下评估 Sarepta Therapeutics, Inc. 的外显子跳跃疗法对杜氏肌营养不良症患者的长期观察性研究
这是一项 4 期、多中心、前瞻性、观察性研究，旨在收集在常规临床实践中接受 eteplirsen、golodirsen 和 casimersen 治疗的参与者的病史数据和杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗结果的前瞻性数据。
在进入研究之前，本研究的参与者将服用eteplirsen、golodirsen 或casimersen 商业处方。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
300
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California Davis Medical Center
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Hospital
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Kennedy Krieger Institute
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center - PIN
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Children's Hospital Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Hospital
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22908
- UVA Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
每位处方医师诊所中在常规临床实践中接受 eteplirsen、golodirsen 或 casimersen 治疗的参与者，如果符合研究资格标准并提供知情同意书（由参与者或通过法定监护人授权），将被邀请参加纳入研究并将根据方案进行跟踪。
描述
主要纳入标准：
- 愿意提供知情同意或同意（如果适用），并且有父母或法定监护人，或者是年龄≥18岁的参与者，愿意为参与者参与提供知情同意研究并遵守研究数据收集程序。
- 根据基因报告筛选前的记录，已确定 DMD 临床诊断。
- 在观察性研究入组时接受或开始使用 eteplirsen、golodirsen 或 casimersen 治疗。 注意：入组时持有 eteplirsen、golodirsen 或 casimersen 处方的参与者必须在入组之日起 6 个月内开始外显子跳跃治疗，否则将不再有资格参加本研究。 注意：eteplirsen 参与者的注册已完成，不会再注册其他参与者。
主要排除标准：
- 在本研究入组时目前正在参加任何 DMD 干预研究。
- 拒绝同意收集其基因数据。
存在研究者认为可能会影响以下情况的健康状况或混杂情况：
- 参与者遵守协议规定程序的能力
- 参与者的健康或安全，和/或
- 从参与者收集的数据的临床可解释性。
其他纳入/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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埃特普利森
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申办方不会提供研究药物作为参与本观察性研究的条件，并且有关每位参与者治疗的所有决定均由参与者的治疗医生自行决定。
作为标准护理的一部分，参与者将接受治疗医生规定的治疗。
其他名称：
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戈洛迪尔森
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申办方不会提供研究药物作为参与本观察性研究的条件，并且有关每位参与者治疗的所有决定均由参与者的治疗医生自行决定。
作为标准护理的一部分，参与者将接受治疗医生规定的治疗。
其他名称：
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卡西默森
|
申办方不会提供研究药物作为参与本观察性研究的条件，并且有关每位参与者治疗的所有决定均由参与者的治疗医生自行决定。
作为标准护理的一部分，参与者将接受治疗医生规定的治疗。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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失去行走能力 (LOA)
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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从地板上站起来的时间（仰卧到站立）
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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步行/跑步 10 米的时间
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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DMD 2.0 (PUL 2.0) 条目 A 上肢模块的性能
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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通过用力肺活量 (FVC) 测量的肺功能（预测百分比）
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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心脏功能，包括超声心动图 (ECHO) 测量的左心室射血分数 (LVEF)
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年1月7日
初级完成 (估计的)
2033年12月31日
研究完成 (估计的)
2033年12月31日
研究注册日期
首次提交
2024年8月8日
首先提交符合 QC 标准的
2024年9月19日
首次发布 (实际的)
2024年9月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月3日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
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