Une étude observationnelle à long terme évaluant Eteplirsen, Golodirsen ou Casimersen dans la pratique clinique de routine (EVOLVE)
3 septembre 2025 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.
Une étude observationnelle à long terme évaluant les thérapies par saut d'exon de Sarepta Therapeutics, Inc. chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne dans des conditions de pratique clinique de routine
Il s'agit d'une étude observationnelle prospective multicentrique de phase 4 conçue pour collecter à la fois des données sur les antécédents médicaux et des données prospectives sur les résultats du traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les participants recevant de l'étéplirsen, du golodirsen et du casimersen dans la pratique clinique de routine.
Les participants à cette étude se seront vu prescrire commercialement de l'eteplirsen, du golodirsen ou du casimersen avant d'entrer dans l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
300
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California Davis Medical Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University Of Iowa Hospitals And Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Kennedy Krieger Institute
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Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Hospital
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
- UVA Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les participants au sein du cabinet de chaque prescripteur qui reçoivent de l'eteplirsen, du golodirsen ou du casimersen, dans la pratique clinique de routine, et qui répondent aux critères d'éligibilité de l'étude et fournissent un consentement éclairé (soit par le participant, soit par l'autorisation d'un tuteur légal), seront invités à s'inscrire. dans l'étude et sera suivi selon le protocole.
La description
Critères d'inclusion clés :
- Est prêt à donner son assentiment ou son consentement éclairé (le cas échéant) et a un ou plusieurs parents ou tuteurs légaux ou est un participant âgé de ≥ 18 ans qui est (sont) disposé à donner son consentement éclairé pour que le participant participe à l’étude et se conformer aux procédures de collecte des données de l’étude.
- Possède un diagnostic clinique établi de DMD, tel que documenté avant le dépistage par un rapport génétique.
- Recevoir ou initier un traitement avec l'étéplirsen, le golodirsen ou le casimersen au moment de l'inscription à l'étude observationnelle. Remarque : les participants ayant une prescription d'étéplirsen, de golodirsen ou de casimersen au moment de l'inscription doivent initier le traitement par saut d'exon dans les 6 mois suivant la date d'inscription ou ne seront plus éligibles pour cette étude. Remarque : L'inscription des participants eteplirsen est terminée, aucun participant supplémentaire ne sera inscrit.
Critères d'exclusion clés :
- Participe actuellement à une étude interventionnelle sur la DMD au moment de l'inscription à cette étude.
- A refusé de donner son consentement pour la collecte de ses données génétiques.
Présente un problème de santé ou des circonstances confusionnelles qui, de l’avis de l’enquêteur, pourraient compromettre :
- La capacité du participant à se conformer aux procédures requises par le protocole
- Le bien-être ou la sécurité du participant, et/ou
- L'interprétabilité clinique des données collectées auprès du participant.
D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Eteplirsen
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Aucun médicament à l'étude ne sera fourni par le promoteur comme condition pour participer à cette étude observationnelle, et toutes les décisions concernant le traitement de chaque participant sont à la discrétion du médecin traitant du participant.
Les participants recevront le traitement prescrit par le médecin traitant dans le cadre des normes de soins.
Autres noms:
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Golodirsen
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Aucun médicament à l'étude ne sera fourni par le promoteur comme condition pour participer à cette étude observationnelle, et toutes les décisions concernant le traitement de chaque participant sont à la discrétion du médecin traitant du participant.
Les participants recevront le traitement prescrit par le médecin traitant dans le cadre des normes de soins.
Autres noms:
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Casimersen
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Aucun médicament à l'étude ne sera fourni par le promoteur comme condition pour participer à cette étude observationnelle, et toutes les décisions concernant le traitement de chaque participant sont à la discrétion du médecin traitant du participant.
Les participants recevront le traitement prescrit par le médecin traitant dans le cadre des normes de soins.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Perte de marche (LOA)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Il est temps de se lever du sol (en position couchée pour se tenir debout)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Il est temps de marcher/courir 10 mètres
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Performances du module des membres supérieurs pour l'élément d'entrée A DMD 2.0 (PUL 2.0)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Fonction pulmonaire, telle que mesurée par la capacité vitale forcée (CVF) (% prédit)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Fonction cardiaque, y compris la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) mesurée par échocardiogramme (ECHO)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
7 janvier 2019
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2033
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2033
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 août 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 septembre 2024
Première publication (Réel)
23 septembre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
10 septembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 septembre 2025
Dernière vérification
1 août 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
- eplirsen
- golirsen
- casimersen
Autres numéros d'identification d'étude
- 4658-403
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .