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Uno studio osservazionale a lungo termine che valuta Eteplirsen, Golodirsen o Casimersen nella pratica clinica di routine (EVOLVE)

3 settembre 2025 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio osservazionale a lungo termine che valuta le terapie con salto dell'esone di Sarepta Therapeutics, Inc. in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne in condizioni di pratica clinica di routine

Si tratta di uno studio osservazionale di fase 4, multicentrico, prospettico, progettato per raccogliere sia dati anamnestici che dati prospettici sugli esiti del trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei partecipanti che ricevono eteplirsen, golodirsen e casimersen nella pratica clinica di routine. Ai partecipanti a questo studio sarà stato prescritto eteplirsen, golodirsen o casimersen in commercio prima dell'ingresso nello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

300

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti all'interno dello studio di ciascun medico prescrittore che ricevono eteplirsen, golodirsen o casimersen nella pratica clinica di routine e che soddisfano i criteri di ammissibilità allo studio e forniscono il consenso informato (da parte del partecipante o tramite autorizzazione di un tutore legale), saranno invitati ad arruolarsi nello studio e sarà seguito secondo il protocollo.

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • È disposto a fornire un assenso o un consenso informato (se applicabile) e ha uno o più genitori o tutori legali o è un partecipante di età ≥ 18 anni che è (sono) disposto a fornire il consenso informato affinché il partecipante possa partecipare a lo studio e rispettare le procedure di raccolta dei dati dello studio.
  • Ha una diagnosi clinica consolidata di DMD, come documentato prima dello screening da un rapporto genetico.
  • Ricevere o iniziare un trattamento con eteplirsen, golodirsen o casimersen al momento dell'arruolamento nello studio osservazionale. Nota: i partecipanti con una prescrizione per eteplirsen, golodirsen o casimersen al momento dell'arruolamento devono iniziare la terapia con salto dell'esone entro 6 mesi dalla data di iscrizione o non saranno più idonei per questo studio. Nota: l'iscrizione dei partecipanti eteplirsen è stata completata, non verranno iscritti ulteriori partecipanti.

Criteri chiave di esclusione:

  • Sta attualmente partecipando a uno studio interventistico sulla DMD al momento dell'iscrizione a questo studio.
  • Ha rifiutato di fornire il consenso per la raccolta dei propri dati genetici.

  • Ha una condizione medica o circostanze confondenti che, secondo l'opinione dell'investigatore, potrebbero compromettere:

    1. La capacità del partecipante di rispettare le procedure richieste dal protocollo
    2. Il benessere o la sicurezza del partecipante e/o
    3. L'interpretabilità clinica dei dati raccolti dal partecipante.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Eteplirsen
Droga: Eteplirsen
Lo Sponsor non fornirà alcun farmaco in studio come condizione per partecipare a questo studio osservazionale e tutte le decisioni relative al trattamento di ciascun partecipante sono a discrezione del medico curante del partecipante. I partecipanti riceveranno il trattamento prescritto dal medico curante come parte dello standard di cura.
Altri nomi:
  • AVI-4658
  • ESONDI 51
  • ESONDI
Golodirsen
Droga: Golodirsen
Lo Sponsor non fornirà alcun farmaco in studio come condizione per partecipare a questo studio osservazionale e tutte le decisioni relative al trattamento di ciascun partecipante sono a discrezione del medico curante del partecipante. I partecipanti riceveranno il trattamento prescritto dal medico curante come parte dello standard di cura.
Altri nomi:
  • SRP-4053
  • VYONDYS 53
Casimersen
Droga: Casimersen
Lo Sponsor non fornirà alcun farmaco in studio come condizione per partecipare a questo studio osservazionale e tutte le decisioni relative al trattamento di ciascun partecipante sono a discrezione del medico curante del partecipante. I partecipanti riceveranno il trattamento prescritto dal medico curante come parte dello standard di cura.
Altri nomi:
  • SRP-4045
  • AMONDYS 45

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Perdita della deambulazione (LOA)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
È ora di alzarsi dal pavimento (da supino per stare in piedi)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Tempo per camminare/correre per 10 metri
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Prestazioni del modulo per gli arti superiori per DMD 2.0 (PUL 2.0) Voce A
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Funzione polmonare, misurata dalla capacità vitale forzata (FVC) (% prevista)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Funzione cardiaca, inclusa la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) misurata mediante ecocardiogramma (ECHO)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 gennaio 2019

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2033

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

23 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

10 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 4658-403

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su Eteplirsen

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