En langsiktig observasjonsstudie som evaluerer Eteplirsen, Golodirsen eller Casimersen i rutinemessig klinisk praksis (EVOLVE)
3. september 2025 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.
En langsiktig observasjonsstudie som evaluerer Sarepta Therapeutics, Inc.s Exon-Skipping-terapier hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi under betingelser for rutinemessig klinisk praksis
Dette er en fase 4, multisenter, prospektiv, observasjonsstudie designet for å samle både sykehistoriedata og prospektive data om Duchenne muskeldystrofi (DMD) behandlingsresultater hos deltakere som får eteplirsen, golodirsen og casimersen i rutinemessig klinisk praksis.
Deltakere i denne studien vil ha blitt foreskrevet eteplirsen, golodirsen eller casimersen kommersielt før de ble med i studien.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
300
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University Of Iowa Hospitals And Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Cook Children's Hospital
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
- UVA Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere i hver forskriverpraksis som mottar eteplirsen, golodirsen eller casimersen i rutinemessig klinisk praksis, og som oppfyller studiekvalifikasjonskriteriene og gir informert samtykke (enten av deltakeren eller gjennom autorisasjon fra en juridisk verge), vil bli invitert til å melde seg på inn i studien og vil bli fulgt i henhold til protokollen.
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Er villig til å gi informert samtykke eller samtykke (hvis aktuelt) og har en forelder(e) eller verge(r) eller er en deltaker ≥18 år som er (er) villig til å gi informert samtykke for at deltakeren skal delta i studien og overholde prosedyrene for innsamling av studiedata.
- Har en etablert klinisk diagnose av DMD, som dokumentert før screening ved en genetisk rapport.
- Å motta eller starte behandling med eteplirsen, golodirsen eller casimersen på tidspunktet for påmelding til observasjonsstudie. Merk: Deltakere med resept på eteplirsen, golodirsen eller casimersen ved påmelding må starte exon-hopping-terapien innen 6 måneder etter påmeldingsdatoen eller vil ikke lenger være kvalifisert for denne studien. Merk: Påmelding av eteplirsen-deltakere er fullført, ingen ekstra deltakere vil bli påmeldt.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Deltar for tiden i en hvilken som helst DMD intervensjonsstudie på tidspunktet for denne studieregistreringen.
- Har nektet å gi samtykke til innsamling av deres genetiske data.
Har en medisinsk tilstand eller forvirrende omstendigheter som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere:
- Deltakerens evne til å overholde de protokollpålagte prosedyrene
- Deltakerens velvære eller sikkerhet, og/eller
- Den kliniske tolkbarheten til dataene samlet inn fra deltakeren.
Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eteplirsen
|
Ingen studiemedisiner vil bli gitt av sponsoren som en betingelse for å delta i denne observasjonsstudien, og alle avgjørelser angående hver deltakers behandling er etter deltakerens behandlende leges skjønn.
Deltakerne vil motta behandling som foreskrevet av behandlende lege som en del av standardbehandling.
Andre navn:
|
|
Golodirsen
|
Ingen studiemedisiner vil bli gitt av sponsoren som en betingelse for å delta i denne observasjonsstudien, og alle avgjørelser angående hver deltakers behandling er etter deltakerens behandlende leges skjønn.
Deltakerne vil motta behandling som foreskrevet av behandlende lege som en del av standardbehandling.
Andre navn:
|
|
Casimersen
|
Ingen studiemedisiner vil bli gitt av sponsoren som en betingelse for å delta i denne observasjonsstudien, og alle avgjørelser angående hver deltakers behandling er etter deltakerens behandlende leges skjønn.
Deltakerne vil motta behandling som foreskrevet av behandlende lege som en del av standardbehandling.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tap av ambulasjon (LOA)
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
Tid for å reise seg fra gulvet (ryggliggende å stå)
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
Tid til å gå/løpe 10 meter
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
Ytelse til øvre ekstremitetsmodul for DMD 2.0 (PUL 2.0) Oppføringselement A
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
Lungefunksjon, målt ved forsert vitalkapasitet (FVC) (forutsagt %)
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
Hjertefunksjon, inkludert venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon (LVEF) målt med ekkokardiogram (ECHO)
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
7. januar 2019
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2033
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2033
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. august 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. september 2024
Først lagt ut (Faktiske)
23. september 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
10. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. september 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Eteplirsen
- Golodirsen
- Casimersen
Andre studie-ID-numre
- 4658-403
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .