Um estudo observacional de longo prazo avaliando Eteplirsen, Golodirsen ou Casimersen na prática clínica de rotina (EVOLVE)
3 de setembro de 2025 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Um estudo observacional de longo prazo avaliando terapias de salto de exon da Sarepta Therapeutics, Inc. em pacientes com distrofia muscular de Duchenne sob condições de prática clínica de rotina
Este é um estudo observacional de fase 4, multicêntrico, prospectivo, projetado para coletar dados de histórico médico e dados prospectivos sobre os resultados do tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) em participantes recebendo eteplirsen, golodirsen e casimersen na prática clínica de rotina.
Os participantes deste estudo receberão prescrição comercial de eteplirsen, golodirsen ou casimersen antes de entrar no estudo.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
300
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Medical Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Kennedy Krieger Institute
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- UVA Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os participantes da prática de cada prescritor que estejam recebendo eteplirsen, golodirsen ou casimersen, na prática clínica de rotina, e que atendam aos critérios de elegibilidade do estudo e forneçam consentimento informado (pelo participante ou por meio de autorização de um responsável legal), serão convidados a se inscrever no estudo e será seguido de acordo com o protocolo.
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Está disposto a fornecer consentimento ou consentimento informado (se aplicável) e tem um(s) pai(s) ou tutor(es) legal(is) ou é um participante com idade ≥18 anos que está(ão) disposto a fornecer consentimento informado para o participante participar em o estudo e cumprir os procedimentos de coleta de dados do estudo.
- Tem um diagnóstico clínico estabelecido de DMD, conforme documentado antes da triagem por um relatório genético.
- Receber ou iniciar tratamento com eteplirsen, golodirsen ou casimersen no momento da inscrição no estudo observacional. Nota: Os participantes com prescrição de eteplirsen, golodirsen ou casimersen no momento da inscrição devem iniciar a terapia de salto de exon dentro de 6 meses a partir da data de inscrição ou não serão mais elegíveis para este estudo. Nota: A inscrição dos participantes do eteplirsen foi concluída, nenhum participante adicional será inscrito.
Principais critérios de exclusão:
- Está atualmente participando de qualquer estudo de intervenção DMD no momento da inscrição neste estudo.
- Recusou-se a fornecer consentimento para a coleta de seus dados genéticos.
Tem uma condição médica ou circunstâncias confusas que, na opinião do Investigador, podem comprometer:
- A capacidade do participante de cumprir os procedimentos exigidos pelo protocolo
- O bem-estar ou segurança do participante e/ou
- A interpretabilidade clínica dos dados coletados do participante.
Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Eteplirsen
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Nenhum medicamento do estudo será fornecido pelo Patrocinador como condição para participar deste estudo observacional, e todas as decisões relativas ao tratamento de cada participante ficam a critério do médico assistente do participante.
Os participantes receberão o tratamento prescrito pelo médico assistente como parte do tratamento padrão.
Outros nomes:
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Golodirsen
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Nenhum medicamento do estudo será fornecido pelo Patrocinador como condição para participar deste estudo observacional, e todas as decisões relativas ao tratamento de cada participante ficam a critério do médico assistente do participante.
Os participantes receberão o tratamento prescrito pelo médico assistente como parte do tratamento padrão.
Outros nomes:
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Casimersen
|
Nenhum medicamento do estudo será fornecido pelo Patrocinador como condição para participar deste estudo observacional, e todas as decisões relativas ao tratamento de cada participante ficam a critério do médico assistente do participante.
Os participantes receberão o tratamento prescrito pelo médico assistente como parte do tratamento padrão.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Perda de Deambulação (LOA)
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Hora de levantar do chão (supino para ficar em pé)
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Hora de caminhar/correr 10 metros
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Desempenho do Módulo de Membro Superior para DMD 2.0 (PUL 2.0) Item de entrada A
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Função pulmonar, medida pela capacidade vital forçada (CVF) (% previsto)
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Função cardíaca, incluindo fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE), medida por ecocardiograma (ECO)
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de janeiro de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2033
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2033
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de agosto de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de setembro de 2024
Primeira postagem (Real)
23 de setembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
10 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de setembro de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
- eteplirsen
- Golodirsen
- Casimersen
Outros números de identificação do estudo
- 4658-403
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .