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Eine Langzeitbeobachtungsstudie zur Bewertung von Eteplirsen, Golodirsen oder Casimersen in der klinischen Routinepraxis (EVOLVE)

3. September 2025 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine Langzeitbeobachtungsstudie zur Bewertung der Exon-Skipping-Therapien von Sarepta Therapeutics, Inc. bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie unter Bedingungen der routinemäßigen klinischen Praxis

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, prospektive Beobachtungsstudie der Phase 4, die darauf abzielt, sowohl Anamnesedaten als auch prospektive Daten zu den Behandlungsergebnissen der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Teilnehmern zu sammeln, die im klinischen Alltag Eteplirsen, Golodirsen und Casimersen erhalten. Den Teilnehmern dieser Studie wurde vor Beginn der Studie kommerziell Eteplirsen, Golodirsen oder Casimersen verschrieben.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

300

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer in der Praxis jedes verschreibenden Arztes, die in der klinischen Routinepraxis Eteplirsen, Golodirsen oder Casimersen erhalten, die Zulassungskriterien für die Studie erfüllen und eine Einverständniserklärung (entweder durch den Teilnehmer oder durch Genehmigung eines Erziehungsberechtigten) abgeben, werden zur Anmeldung eingeladen in die Studie aufgenommen und gemäß Protokoll weiterverfolgt.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Ist bereit, eine informierte Zustimmung oder Einwilligung (falls zutreffend) zu erteilen und hat einen oder mehrere Elternteile oder Erziehungsberechtigte oder ist ein Teilnehmer ≥ 18 Jahre, der bereit ist, dem Teilnehmer eine informierte Einwilligung zur Teilnahme zu erteilen die Studie durchführen und die Verfahren zur Erhebung von Studiendaten einhalten.
  • Hat eine etablierte klinische Diagnose von DMD, die vor dem Screening durch einen genetischen Bericht dokumentiert wurde.
  • Erhalt oder Beginn einer Behandlung mit Eteplirsen, Golodirsen oder Casimersen zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Beobachtungsstudie. Hinweis: Teilnehmer mit einem Rezept für Eteplirsen, Golodirsen oder Casimersen bei der Einschreibung müssen innerhalb von 6 Monaten nach dem Einschreibungsdatum mit der Exon-Skipping-Therapie beginnen, sonst sind sie nicht mehr für diese Studie geeignet. Hinweis: Die Anmeldung der Eteplirsen-Teilnehmer ist abgeschlossen, es werden keine weiteren Teilnehmer mehr angemeldet.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Nimmt zum Zeitpunkt der Einschreibung in diese Studie derzeit an einer interventionellen DMD-Studie teil.
  • Hat sich geweigert, der Erhebung seiner genetischen Daten zuzustimmen.

  • Hat eine medizinische Erkrankung oder verwirrende Umstände, die nach Ansicht des Prüfarztes Folgendes beeinträchtigen könnten:

    1. Die Fähigkeit des Teilnehmers, die vom Protokoll geforderten Verfahren einzuhalten
    2. Das Wohlergehen oder die Sicherheit des Teilnehmers und/oder
    3. Die klinische Interpretierbarkeit der vom Teilnehmer gesammelten Daten.

Es können andere Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Eteplirsen
Arzneimittel: Eteplirsen
Der Sponsor stellt keine Studienmedikamente als Bedingung für die Teilnahme an dieser Beobachtungsstudie zur Verfügung und alle Entscheidungen bezüglich der Behandlung jedes Teilnehmers liegen im Ermessen des behandelnden Arztes des Teilnehmers. Die Teilnehmer erhalten im Rahmen der Standardversorgung eine vom behandelnden Arzt verordnete Behandlung.
Andere Namen:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Golodirsen
Arzneimittel: Golodirsen
Der Sponsor stellt keine Studienmedikamente als Bedingung für die Teilnahme an dieser Beobachtungsstudie zur Verfügung und alle Entscheidungen bezüglich der Behandlung jedes Teilnehmers liegen im Ermessen des behandelnden Arztes des Teilnehmers. Die Teilnehmer erhalten im Rahmen der Standardversorgung eine vom behandelnden Arzt verordnete Behandlung.
Andere Namen:
  • SRP-4053
  • WJONDYS 53
Casimersen
Arzneimittel: Casimersen
Der Sponsor stellt keine Studienmedikamente als Bedingung für die Teilnahme an dieser Beobachtungsstudie zur Verfügung und alle Entscheidungen bezüglich der Behandlung jedes Teilnehmers liegen im Ermessen des behandelnden Arztes des Teilnehmers. Die Teilnehmer erhalten im Rahmen der Standardversorgung eine vom behandelnden Arzt verordnete Behandlung.
Andere Namen:
  • SRP-4045
  • AMONDYS 45

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Verlust der Gehfähigkeit (LOA)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Zeit zum Aufstehen vom Boden (Rückenlage zum Stehen)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Zeit zum Gehen/Laufen von 10 Metern
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Leistung des Moduls für obere Extremitäten für DMD 2.0 (PUL 2.0), Eintrag A
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Lungenfunktion, gemessen anhand der forcierten Vitalkapazität (FVC) (% vorhergesagt)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Herzfunktion, einschließlich linksventrikulärer Ejektionsfraktion (LVEF), gemessen durch Echokardiogramm (ECHO)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Januar 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

10. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4658-403

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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