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일상적인 임상 실습에서 Eteplirsen, Golodirsen 또는 Casimersen을 평가하는 장기 관찰 연구 (EVOLVE)

2025년 9월 3일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

일상적인 임상 실습 조건에서 Duchenne 근이영양증 환자를 대상으로 Sarepta Therapeutics, Inc.의 엑손 건너뛰기 치료법을 평가하는 장기 관찰 연구

이는 일상적인 임상 실습에서 에테플러센, 골로디르센, 카시머센을 투여받는 참가자의 병력 데이터와 뒤시엔 근이영양증(DMD) 치료 결과에 대한 전향적 데이터를 모두 수집하도록 설계된 4상, 다기관, 전향적, 관찰 연구입니다. 본 연구에 참여하는 참가자는 연구에 참여하기 전에 상업적으로 에테플러센, 골로디르센 또는 카시머센을 처방받았을 것입니다.

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

300

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

일상적인 임상 실습에서 eteplirsen, golodirsen 또는 casimersen을 투여받고 연구 자격 기준을 충족하고 사전 동의를 제공하는 각 처방자의 진료소 내 참가자(참가자 또는 법적 보호자의 승인을 통해)는 등록하도록 초대됩니다. 연구에 참여하고 프로토콜에 따라 진행될 것입니다.

설명

주요 포함 기준:

  • 사전 동의 또는 동의(해당되는 경우)를 기꺼이 제공하고 부모 또는 법적 보호자가 있거나 참가자가 참가할 수 있도록 사전 동의를 제공할 의향이 있는 18세 이상의 참가자입니다. 연구를 수행하고 연구 데이터 수집 절차를 준수합니다.
  • 유전 보고에 의한 스크리닝 이전에 기록된 바와 같이 DMD에 대한 확립된 임상 진단이 있습니다.
  • 관찰 연구 등록 당시 에테플러센, 골로디르센 또는 카시머센을 투여 받거나 치료를 시작하는 경우. 참고: 등록 당시 eteplirsen, golodirsen 또는 casimersen 처방을 받은 참가자는 등록일로부터 6개월 이내에 엑손 건너뛰기 치료를 시작해야 하며 그렇지 않으면 더 이상 이 연구에 참여할 수 없게 됩니다. 참고: Eteplirsen 참가자 등록이 완료되었으며, 추가 참가자는 등록되지 않습니다.

주요 제외 기준:

  • 현재 본 연구 등록 당시 DMD 중재적 연구에 참여하고 있습니다.
  • 자신의 유전자 데이터 수집에 대한 동의 제공을 거부했습니다.

  • 조사관의 의견에 따라 다음과 같은 문제가 발생할 수 있는 의학적 상태 또는 혼란스러운 상황이 있습니다.

    1. 프로토콜에 필요한 절차를 준수하는 참가자의 능력
    2. 참가자의 안녕이나 안전 및/또는
    3. 참가자로부터 수집된 데이터의 임상적 해석 가능성.

다른 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
에테플러센
의약품: 에테플러센
이 관찰 연구에 참여하기 위한 조건으로 의뢰인은 어떤 연구 약물도 제공하지 않을 것이며, 각 참가자의 치료에 관한 모든 결정은 참가자의 치료 의사의 재량에 따릅니다. 참가자는 표준 치료의 일부로 담당 의사가 처방한 대로 치료를 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • AVI-4658
  • 엑손디스 51
  • 엑손디스
골로디르센
의약품: 골로디르센
이 관찰 연구에 참여하기 위한 조건으로 의뢰인은 어떤 연구 약물도 제공하지 않을 것이며, 각 참가자의 치료에 관한 모든 결정은 참가자의 치료 의사의 재량에 따릅니다. 참가자는 표준 치료의 일부로 담당 의사가 처방한 대로 치료를 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • SRP-4053
  • 비욘디스 53
카시메르센
의약품: 카시메르센
이 관찰 연구에 참여하기 위한 조건으로 의뢰인은 어떤 연구 약물도 제공하지 않을 것이며, 각 참가자의 치료에 관한 모든 결정은 참가자의 치료 의사의 재량에 따릅니다. 참가자는 표준 치료의 일부로 담당 의사가 처방한 대로 치료를 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • SRP-4045
  • 아몬디스 45

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
보행 상실(LOA)
기간: 최대 5년
최대 5년
바닥에서 일어날 시간(누워서 서기)
기간: 최대 5년
최대 5년
10m 걷기/달리기 시간
기간: 최대 5년
최대 5년
DMD 2.0(PUL 2.0) 항목 항목 A를 위한 상지 모듈의 성능
기간: 최대 5년
최대 5년
강제 폐활량(FVC)으로 측정한 폐 기능(% 예측)
기간: 최대 5년
최대 5년
심장초음파검사(ECHO)로 측정한 좌심실 박출률(LVEF)을 포함한 심장 기능
기간: 최대 5년
최대 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 1월 7일

기본 완료 (추정된)

2033년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2033년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 8월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 9월 19일

처음 게시됨 (실제)

2024년 9월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 3일

마지막으로 확인됨

2025년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 4658-403

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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