Un estudio observacional a largo plazo que evalúa Eteplirsen, Golodirsen o Casimersen en la práctica clínica habitual (EVOLVE)
3 de septiembre de 2025 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Un estudio observacional a largo plazo que evalúa las terapias de omisión de exones de Sarepta Therapeutics, Inc. en pacientes con distrofia muscular de Duchenne en condiciones de práctica clínica habitual
Este es un estudio observacional, prospectivo, multicéntrico, de fase 4 diseñado para recopilar tanto datos del historial médico como datos prospectivos sobre los resultados del tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en participantes que reciben eteplirsen, golodirsen y casimersen en la práctica clínica habitual.
A los participantes en este estudio se les habrá recetado comercialmente eteplirsen, golodirsen o casimersen antes de ingresar al estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
300
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Medical Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Kennedy Krieger Institute
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- UVA Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Se invitará a inscribirse a los participantes dentro del consultorio de cada médico que estén recibiendo eteplirsen, golodirsen o casimersen, en la práctica clínica habitual, y que cumplan con los criterios de elegibilidad del estudio y brinden su consentimiento informado (ya sea por parte del participante o mediante autorización de un tutor legal). en el estudio y serán seguidos de acuerdo con el protocolo.
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Está dispuesto a brindar asentimiento o consentimiento informado (si corresponde) y tiene uno de sus padres o tutor legal o es un participante mayor de 18 años que está dispuesto a brindar su consentimiento informado para que el participante participe en el estudio y cumplir con los procedimientos de recopilación de datos del estudio.
- Tiene un diagnóstico clínico establecido de DMD, según lo documentado antes de la evaluación mediante un informe genético.
- Recibir o iniciar tratamiento con eteplirsen, golodirsen o casimersen en el momento de la inscripción en el estudio observacional. Nota: Los participantes con receta médica para eteplirsen, golodirsen o casimersen en el momento de la inscripción deben iniciar la terapia de omisión de exones dentro de los 6 meses posteriores a la fecha de inscripción o ya no serán elegibles para este estudio. Nota: Se ha completado la inscripción de participantes de eteplirsen, no se inscribirán participantes adicionales.
Criterios de exclusión clave:
- Está participando actualmente en cualquier estudio de intervención de DMD en el momento de la inscripción en este estudio.
- Se ha negado a dar su consentimiento para la recopilación de sus datos genéticos.
Tiene una condición médica o circunstancias confusas que, a juicio del Investigador, podrían comprometer:
- La capacidad del participante para cumplir con los procedimientos requeridos por el protocolo.
- El bienestar o la seguridad del participante, y/o
- La interpretabilidad clínica de los datos recopilados del participante.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Eteplirsen
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El Patrocinador no proporcionará ningún medicamento del estudio como condición para participar en este estudio observacional, y todas las decisiones relativas al tratamiento de cada participante quedan a discreción del médico tratante del participante.
Los participantes recibirán el tratamiento prescrito por el médico tratante como parte del estándar de atención.
Otros nombres:
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Golodirsen
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El Patrocinador no proporcionará ningún medicamento del estudio como condición para participar en este estudio observacional, y todas las decisiones relativas al tratamiento de cada participante quedan a discreción del médico tratante del participante.
Los participantes recibirán el tratamiento prescrito por el médico tratante como parte del estándar de atención.
Otros nombres:
|
|
Casimersen
|
El Patrocinador no proporcionará ningún medicamento del estudio como condición para participar en este estudio observacional, y todas las decisiones relativas al tratamiento de cada participante quedan a discreción del médico tratante del participante.
Los participantes recibirán el tratamiento prescrito por el médico tratante como parte del estándar de atención.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Pérdida de deambulación (LOA)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Hora de levantarse del suelo (decúbito supino para ponerse de pie)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Tiempo para caminar/correr 10 metros
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Rendimiento del módulo de miembro superior para DMD 2.0 (PUL 2.0) Artículo de entrada A
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Función pulmonar, medida por la capacidad vital forzada (FVC) (% previsto)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Función cardíaca, incluida la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) medida por ecocardiograma (ECO)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de enero de 2019
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2033
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de septiembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
23 de septiembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
10 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Eteplirsen
- goldirsen
- caseño
Otros números de identificación del estudio
- 4658-403
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .