Dlouhodobá observační studie hodnotící Eteplirsen, Golodirsen nebo Casimersen v rutinní klinické praxi (EVOLVE)
3. září 2025 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.
Dlouhodobá observační studie hodnotící terapie Sarepta Therapeutics, Inc. u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií za podmínek rutinní klinické praxe
Jedná se o multicentrickou, prospektivní, observační studii fáze 4, jejímž cílem je shromáždit jak údaje o anamnéze, tak prospektivní údaje o výsledcích léčby Duchennovy svalové dystrofie (DMD) u účastníků užívajících eteplirsen, golodirsen a kasimersen v běžné klinické praxi.
Účastníkům této studie bude před vstupem do studie komerčně předepsán eteplirsen, golodirsen nebo casimersen.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
300
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Hospital
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- UVA Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci v rámci každé ordinace předepisujícího lékaře, kteří dostávají eteplirsen, golodirsen nebo kasimersen v běžné klinické praxi a kteří splňují kritéria způsobilosti pro studii a poskytují informovaný souhlas (buď účastníkem nebo prostřednictvím povolení od zákonného zástupce), budou vyzváni, aby se zapsali do studie a bude se postupovat podle protokolu.
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Je ochoten poskytnout informovaný souhlas nebo souhlas (pokud existuje) a má rodiče nebo zákonného zástupce nebo je účastníkem ve věku ≥ 18 let, který je (jsou) ochoten poskytnout informovaný souhlas účastníka s účastí na studii a dodržovat postupy sběru dat studie.
- Má stanovenou klinickou diagnózu DMD, jak bylo zdokumentováno před screeningem genetickou zprávou.
- Přijetí nebo zahájení léčby eteplirsenem, golodirsenem nebo casimersenem v době zařazení do pozorovací studie. Poznámka: Účastníci s receptem na eteplirsen, golodirsen nebo casimersen při zápisu musí zahájit terapii přeskočením exonu do 6 měsíců od data zařazení, jinak již nebudou způsobilí pro tuto studii. Poznámka: Zápis účastníků eteplirsenu byl dokončen, žádní další účastníci již nebudou zapsáni.
Klíčová kritéria vyloučení:
- V současné době se účastní jakékoli intervenční studie DMD v době zápisu do této studie.
- Odmítl poskytnout souhlas se sběrem jejich genetických dat.
Má zdravotní stav nebo matoucí okolnosti, které by podle názoru vyšetřovatele mohly ohrozit:
- Schopnost účastníka dodržovat protokolem požadované postupy
- pohodu nebo bezpečnost účastníka a/nebo
- Klinická interpretovatelnost dat shromážděných od účastníka.
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Eteplirsen
|
Zadavatel neposkytne žádnou studijní medikaci jako podmínku pro účast v této observační studii a veškerá rozhodnutí týkající se léčby každého účastníka jsou na uvážení ošetřujícího lékaře účastníka.
Účastníkům bude v rámci standardní péče poskytnuta léčba předepsaná ošetřujícím lékařem.
Ostatní jména:
|
|
Golodirsen
|
Zadavatel neposkytne žádnou studijní medikaci jako podmínku pro účast v této observační studii a veškerá rozhodnutí týkající se léčby každého účastníka jsou na uvážení ošetřujícího lékaře účastníka.
Účastníkům bude v rámci standardní péče poskytnuta léčba předepsaná ošetřujícím lékařem.
Ostatní jména:
|
|
Casimersen
|
Zadavatel neposkytne žádnou studijní medikaci jako podmínku pro účast v této observační studii a veškerá rozhodnutí týkající se léčby každého účastníka jsou na uvážení ošetřujícího lékaře účastníka.
Účastníkům bude v rámci standardní péče poskytnuta léčba předepsaná ošetřujícím lékařem.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Ztráta pohybu (LOA)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Čas vstát z podlahy (vleže na zádech)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Čas jít/uběhnout 10 metrů
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Výkon modulu horní končetiny pro DMD 2.0 (PUL 2.0) Vstupní položka A
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Plicní funkce měřená vynucenou vitální kapacitou (FVC) (% předpokládané)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
|
Srdeční funkce, včetně ejekční frakce levé komory (LVEF) měřená echokardiogramem (ECHO)
Časové okno: Až 5 let
|
Až 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. ledna 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2033
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2033
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. srpna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. září 2024
První zveřejněno (Aktuální)
23. září 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
10. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. září 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci nervového systému
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Svalová dystrofie, Duchenne
- eteplirsen
- Golodirsen
- Casimersen
Další identifikační čísla studie
- 4658-403
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .