Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie obserwacyjne oceniające Eteplirsen, Golodirsen i Casimersen w rutynowej praktyce klinicznej (EVOLVE)

3 września 2025 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Długoterminowe badanie obserwacyjne oceniające terapie z pominięciem egzonów firmy Sarepta Therapeutics, Inc. u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a w warunkach rutynowej praktyki klinicznej

Jest to wieloośrodkowe, prospektywne badanie obserwacyjne IV fazy, którego celem jest zebranie zarówno danych z wywiadu, jak i prospektywnych danych na temat wyników leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u uczestników otrzymujących eteplirsen, golodirsen i kazimersen w rutynowej praktyce klinicznej. Uczestnikom tego badania przed przystąpieniem do badania zostanie przepisany dostępny na rynku eteplirsen, golodirsen lub kazimersen.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy praktyki każdego lekarza przepisującego leki, którzy w ramach rutynowej praktyki klinicznej otrzymują eteplirsen, golodirsen lub kazimersen i którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne do badania oraz przedstawią świadomą zgodę (przez uczestnika lub za zgodą opiekuna prawnego), zostaną zaproszeni do wzięcia udziału w badaniu do badania i będą przestrzegane zgodnie z protokołem.

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Jest skłonny wyrazić świadomą zgodę lub zgodę (jeśli dotyczy) i ma rodziców lub opiekunów prawnych lub jest uczestnikiem w wieku ≥18 lat, który jest (są) skłonny udzielić świadomej zgody uczestnikowi na udział w badania i przestrzegać procedur gromadzenia danych.
  • Ma ustaloną diagnozę kliniczną DMD, udokumentowaną przed badaniem przesiewowym w raporcie genetycznym.
  • Otrzymywanie lub rozpoczynanie leczenia eteplirsenem, golodirsenem lub kazimersenem w momencie włączenia do badania obserwacyjnego. Uwaga: Uczestnicy, którzy w chwili włączenia otrzymali receptę na eteplirsen, golodirsen lub kazimersen, muszą rozpocząć terapię z pominięciem eksonu w ciągu 6 miesięcy od daty włączenia, w przeciwnym razie nie będą już kwalifikować się do tego badania. Uwaga: rejestracja uczestników eteplirsen została zakończona, nie będą zapisywani dodatkowi uczestnicy.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • W momencie włączenia do tego badania uczestniczy obecnie w dowolnym badaniu interwencyjnym dotyczącym DMD.
  • Odmówił wyrażenia zgody na gromadzenie danych genetycznych.

  • Ma schorzenie lub zakłócające okoliczności, które w opinii Badacza mogą zagrozić:

    1. Zdolność uczestnika do przestrzegania procedur wymaganych przez protokół
    2. dobro lub bezpieczeństwo uczestnika i/lub
    3. Kliniczna interpretacja danych zebranych od uczestnika.

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Eteplirsena
Lek: Eteplirsena
Sponsor nie zapewni żadnego badanego leku jako warunku udziału w tym badaniu obserwacyjnym, a wszelkie decyzje dotyczące leczenia każdego uczestnika podejmowane są według uznania lekarza prowadzącego uczestnika. Uczestnicy otrzymają leczenie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego w ramach standardowej opieki.
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Golodirsen
Lek: Golodirsen
Sponsor nie zapewni żadnego badanego leku jako warunku udziału w tym badaniu obserwacyjnym, a wszelkie decyzje dotyczące leczenia każdego uczestnika podejmowane są według uznania lekarza prowadzącego uczestnika. Uczestnicy otrzymają leczenie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego w ramach standardowej opieki.
Inne nazwy:
  • SRP-4053
  • VYONDYS 53
Casimersen
Lek: Casimersen
Sponsor nie zapewni żadnego badanego leku jako warunku udziału w tym badaniu obserwacyjnym, a wszelkie decyzje dotyczące leczenia każdego uczestnika podejmowane są według uznania lekarza prowadzącego uczestnika. Uczestnicy otrzymają leczenie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego w ramach standardowej opieki.
Inne nazwy:
  • SRP-4045
  • AMONDYS 45

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Utrata możliwości poruszania się (LOA)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Czas wstać z podłogi (w pozycji leżącej i stojącej)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Czas przejść/przebiec 10 metrów
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Działanie modułu kończyny górnej dla DMD 2.0 (PUL 2.0) Pozycja wstępna A
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Czynność płuc mierzona na podstawie wymuszonej pojemności życiowej (FVC) (% przewidywanego)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Czynność serca, w tym frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) mierzona za pomocą echokardiogramu (ECHO)
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

10 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4658-403

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Eteplirsena

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Egypt

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj