Pitkäaikainen havaintotutkimus Eteplirsenin, Golodirsenin tai Casimersenin arvioimiseksi rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä (EVOLVE)
keskiviikko 3. syyskuuta 2025 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.
Pitkäaikainen havainnointitutkimus Sarepta Therapeutics, Inc.:n eksonin ohitushoitojen arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia rutiininomaisen kliinisen käytännön olosuhteissa
Tämä on vaiheen 4, monikeskus, prospektiivinen, havainnollinen tutkimus, joka on suunniteltu keräämään sekä sairaushistoriatietoja että prospektiivisia tietoja Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoidon tuloksista osallistujilla, jotka saavat eteplirseniä, golodirseenia ja kasimerseniä rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.
Tämän tutkimuksen osallistujille on määrätty kaupallisesti eteplirsenia, golodirseenia tai kasimerseniä ennen tutkimukseen tuloa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
300
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- UVA Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Jokaisen lääkärin vastaanoton osallistujat, jotka saavat eteplirseniä, golodirsenia tai kasimerseniä rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä ja jotka täyttävät tutkimukseen kelpoisuusvaatimukset ja antavat tietoon perustuvan suostumuksen (joko osallistujalta tai laillisen huoltajan luvalla), kutsutaan ilmoittautumaan. tutkimukseen ja sitä seurataan protokollan mukaisesti.
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- on halukas antamaan tietoon perustuvan suostumuksen tai suostumuksen (tarvittaessa) ja hänellä on vanhemmat tai lailliset huoltajat tai hän on vähintään 18-vuotias osallistuja, joka on valmis antamaan tietoisen suostumuksen osallistujalle tutkimusta ja noudattaa tutkimustiedonkeruumenettelyjä.
- Hänellä on vakiintunut kliininen DMD-diagnoosi, joka on dokumentoitu ennen seulontaa geneettisellä raportilla.
- Eteplirsenin, golodirsenin tai kasimersenin saaminen tai hoidon aloittaminen havainnointitutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä. Huomautus: Osallistujien, joilla on eteplirsen-, golodirsen- tai casimersen-resepti ilmoittautumisen yhteydessä, on aloitettava eksonin ohitushoito 6 kuukauden kuluessa ilmoittautumispäivästä tai he eivät enää ole oikeutettuja tähän tutkimukseen. Huomautus: Eteplirsen-osallistujien ilmoittautuminen on suoritettu, lisää osallistujia ei oteta mukaan.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Osallistuu tällä hetkellä mihin tahansa DMD-interventiotutkimukseen tämän tutkimuksen aikana.
- On kieltäytynyt antamasta suostumusta geneettisten tietojensa keräämiseen.
Hänellä on sairaus tai hämmentävät olosuhteet, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa:
- Osallistujan kyky noudattaa protokollan edellyttämiä menettelyjä
- Osallistujan hyvinvointi tai turvallisuus ja/tai
- Osallistujalta kerättyjen tietojen kliininen tulkinta.
Muita sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Eteplirsen
|
Sponsori ei tarjoa tähän havainnointitutkimukseen osallistumisen ehtona tutkimuslääkitystä, ja kaikki kunkin osallistujan hoitoa koskevat päätökset ovat osallistujan hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
Osallistujat saavat hoitavan lääkärin määräämän hoidon osana normaalia hoitoa.
Muut nimet:
|
|
Golodirsen
|
Sponsori ei tarjoa tähän havainnointitutkimukseen osallistumisen ehtona tutkimuslääkitystä, ja kaikki kunkin osallistujan hoitoa koskevat päätökset ovat osallistujan hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
Osallistujat saavat hoitavan lääkärin määräämän hoidon osana normaalia hoitoa.
Muut nimet:
|
|
Casimersen
|
Sponsori ei tarjoa tähän havainnointitutkimukseen osallistumisen ehtona tutkimuslääkitystä, ja kaikki kunkin osallistujan hoitoa koskevat päätökset ovat osallistujan hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
Osallistujat saavat hoitavan lääkärin määräämän hoidon osana normaalia hoitoa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Ambulation menetys (LOA)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Aika nousta lattialta (seisomalle)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Aika kävellä/juoksu 10 metriä
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Yläraajan moduulin suorituskyky DMD 2.0:lle (PUL 2.0) merkintäkohde A
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Keuhkojen toiminta, mitattuna pakotetulla vitaalikapasiteetilla (FVC) (ennustettu %)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Sydämen toiminta, mukaan lukien vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) sydämen kaikututkimuksella (ECHO) mitattuna
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 7. tammikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 31. joulukuuta 2033
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 31. joulukuuta 2033
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 8. elokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. syyskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 23. syyskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 10. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofia, Duchenne
- eteplirsen
- Golodirsen
- Casimeren
Muut tutkimustunnusnumerot
- 4658-403
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .