Hosszú távú megfigyelési vizsgálat, amely Eteplirsent, Golodirsent vagy Casimersent értékeli a rutin klinikai gyakorlatban (EVOLVE)
2025. szeptember 3. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.
Hosszú távú megfigyelési vizsgálat a Sarepta Therapeutics, Inc. exon-kihagyó terápiáinak értékeléséről Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél a rutin klinikai gyakorlat körülményei között
Ez egy 4. fázisú, többközpontú, prospektív, megfigyeléses vizsgálat, amelynek célja a kórtörténeti adatok és a Duchenne-i izomdystrophia (DMD) kezelésének kimenetelére vonatkozó prospektív adatok gyűjtése azoknál a résztvevőknél, akik eteplirsent, golodirzent és casimersent kaptak a rutin klinikai gyakorlatban.
A vizsgálatban részt vevőknek kereskedelmi forgalomba kerülő eteplirsent, golodirzent vagy casimersent írtak fel a vizsgálatba való belépés előtt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Jelentkezés meghívóval
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
300
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center - PIN
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Cook Children's Hospital
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
- UVA Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Az egyes felíró orvosi praxis azon résztvevőit, akik rutin klinikai gyakorlatban eteplirsent, golodirzent vagy casimersent kapnak, és megfelelnek a vizsgálatra való alkalmassági kritériumoknak, és tájékozott beleegyezést adnak (akár a résztvevőtől, akár a törvényes gyám engedélyével), felkérik a regisztrációra. a vizsgálatba, és a protokoll szerint követik.
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Hajlandó tájékozott hozzájárulást vagy beleegyezést adni (ha van ilyen), és szülője(i) vagy törvényes gyámja(i) van, vagy 18 évesnél idősebb résztvevő, aki hajlandó(ak) tájékozott beleegyezést adni a résztvevő számára, hogy részt vegyen a vizsgálatot, és betartják a vizsgálati adatgyűjtési eljárásokat.
- Megállapított klinikai diagnózisa DMD-vel rendelkezik, a szűrés előtt egy genetikai jelentés dokumentálja.
- Eteplirsen, golodirsen vagy casimersen kapása vagy kezelésének megkezdése a megfigyelési vizsgálatba való beiratkozáskor. Megjegyzés: Azoknak a résztvevőknek, akiknél eteplirsen, golodirsen vagy casimersen vényt írtak fel a beiratkozáskor, a beiratkozástól számított 6 hónapon belül el kell kezdeniük az exon-kihagyásos terápiát, különben már nem jogosultak részt venni ebben a vizsgálatban. Megjegyzés: Az eteplirsen résztvevők beiratkozása befejeződött, további résztvevők nem kerülnek felvételre.
Főbb kizárási kritériumok:
- Jelenleg részt vesz bármely DMD intervenciós vizsgálatban a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában.
- Elutasította, hogy beleegyezését adja genetikai adataik gyűjtéséhez.
Egészségi állapota vagy zavaró körülményei vannak, amelyek a nyomozó véleménye szerint veszélyeztethetik:
- A résztvevő képessége a protokoll által előírt eljárások betartására
- A résztvevő jóléte vagy biztonsága, és/vagy
- A résztvevőtől gyűjtött adatok klinikai értelmezhetősége.
Más felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Eteplirsen
|
A szponzor nem biztosít vizsgálati gyógyszert a megfigyeléses vizsgálatban való részvétel feltételeként, és az egyes résztvevők kezelésével kapcsolatos minden döntés a résztvevő kezelőorvosának belátása szerint történik.
A résztvevők a kezelőorvos által előírt kezelésben részesülnek a standard ellátás részeként.
Más nevek:
|
|
Golodirsen
|
A szponzor nem biztosít vizsgálati gyógyszert a megfigyeléses vizsgálatban való részvétel feltételeként, és az egyes résztvevők kezelésével kapcsolatos minden döntés a résztvevő kezelőorvosának belátása szerint történik.
A résztvevők a kezelőorvos által előírt kezelésben részesülnek a standard ellátás részeként.
Más nevek:
|
|
Casimersen
|
A szponzor nem biztosít vizsgálati gyógyszert a megfigyeléses vizsgálatban való részvétel feltételeként, és az egyes résztvevők kezelésével kapcsolatos minden döntés a résztvevő kezelőorvosának belátása szerint történik.
A résztvevők a kezelőorvos által előírt kezelésben részesülnek a standard ellátás részeként.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Ambuláció elvesztése (LOA)
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
Ideje felkelni a padlóról (hanyatt fekve állni)
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
Séta/futás ideje 10 méter
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
A felső végtag modul teljesítménye DMD 2.0 (PUL 2.0) A bejegyzési elemhez
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
Tüdőfunkció, a kényszerített életkapacitással (FVC) mérve (% előrejelzett)
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
Szívműködés, beleértve a bal kamrai ejekciós frakciót (LVEF) az echokardiogrammal (ECHO) mérve
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. január 7.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2033. december 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2033. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. augusztus 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. szeptember 19.
Első közzététel (Tényleges)
2024. szeptember 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. szeptember 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 3.
Utolsó ellenőrzés
2025. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mozgásszervi betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Izomdisztrófia, Duchenne
- ETEPLIRSEN
- golodirsen
- kaszimersen
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 4658-403
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .