Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet observationsundersøgelse, der evaluerer Eteplirsen, Golodirsen eller Casimersen i rutinemæssig klinisk praksis (EVOLVE)

3. september 2025 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En langsigtet observationsundersøgelse, der evaluerer Sarepta Therapeutics, Inc.'s Exon-Skipping-terapier hos patienter med Duchenne-muskulær dystrofi under betingelser for rutinemæssig klinisk praksis

Dette er et fase 4, multicenter, prospektivt observationsstudie designet til at indsamle både sygehistoriedata og prospektive data om Duchenne Muskeldystrofi (DMD) behandlingsresultater hos deltagere, der modtager eteplirsen, golodirsen og casimersen i rutinemæssig klinisk praksis. Deltagerne i denne undersøgelse vil have fået ordineret eteplirsen, golodirsen eller casimersen kommercielt forud for indtræden i undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

300

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - PIN
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • UVA Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere i hver ordinerende læges praksis, som modtager eteplirsen, golodirsen eller casimersen i rutinemæssig klinisk praksis, og som opfylder undersøgelsens berettigelseskriterier og giver informeret samtykke (enten af ​​deltageren eller gennem tilladelse fra en juridisk værge), vil blive inviteret til at tilmelde sig ind i undersøgelsen og vil blive fulgt i henhold til protokollen.

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Er villig til at give informeret samtykke eller samtykke (hvis relevant) og har en forælder(e) eller værge(r) eller er en deltager ≥18 år, der er (er) villig til at give informeret samtykke til, at deltageren kan deltage i undersøgelsen og overholde undersøgelsens dataindsamlingsprocedurer.
  • Har en etableret klinisk diagnose af DMD, som dokumenteret forud for screening ved en genetisk rapport.
  • Modtagelse af eller påbegyndelse af behandling med eteplirsen, golodirsen eller casimersen på tidspunktet for tilmelding til observationsstudie. Bemærk: Deltagere med en recept på eteplirsen, golodirsen eller casimersen ved tilmelding skal påbegynde exon-spring-terapien inden for 6 måneder efter tilmeldingsdatoen eller vil ikke længere være berettiget til denne undersøgelse. Bemærk: Tilmelding af eteplirsen-deltagere er gennemført, ingen yderligere deltagere vil blive tilmeldt.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltager i øjeblikket i ethvert DMD-interventionsstudie på tidspunktet for denne undersøgelses tilmelding.
  • Har afvist at give samtykke til indsamling af deres genetiske data.

  • Har en medicinsk tilstand eller forvirrende omstændigheder, der efter efterforskerens mening kan kompromittere:

    1. Deltagerens evne til at overholde de protokolkrævede procedurer
    2. Deltagerens velbefindende eller sikkerhed, og/eller
    3. Den kliniske fortolkning af data indsamlet fra deltageren.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Eteplirsen
Medicin: Eteplirsen
Ingen undersøgelsesmedicin vil blive leveret af sponsoren som en betingelse for at deltage i denne observationsundersøgelse, og alle beslutninger vedrørende hver deltagers behandling er efter deltagerens behandlende læges skøn. Deltagerne vil modtage behandling som ordineret af den behandlende læge som en del af standardbehandlingen.
Andre navne:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Golodirsen
Medicin: Golodirsen
Ingen undersøgelsesmedicin vil blive leveret af sponsoren som en betingelse for at deltage i denne observationsundersøgelse, og alle beslutninger vedrørende hver deltagers behandling er efter deltagerens behandlende læges skøn. Deltagerne vil modtage behandling som ordineret af den behandlende læge som en del af standardbehandlingen.
Andre navne:
  • SRP-4053
  • VYONDYS 53
Casimersen
Medicin: Casimersen
Ingen undersøgelsesmedicin vil blive leveret af sponsoren som en betingelse for at deltage i denne observationsundersøgelse, og alle beslutninger vedrørende hver deltagers behandling er efter deltagerens behandlende læges skøn. Deltagerne vil modtage behandling som ordineret af den behandlende læge som en del af standardbehandlingen.
Andre navne:
  • SRP-4045
  • AMONDYS 45

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tab af ambulation (LOA)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Tid til at rejse sig fra gulvet (liggende til at stå)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Tid til at gå/løbe 10 meter
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Ydeevne af øvre ekstremitetsmodul til DMD 2.0 (PUL 2.0) Indgangspunkt A
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Lungefunktion, målt ved forceret vitalkapacitet (FVC) (forudsagt %)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Hjertefunktion, inklusive venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) målt ved ekkokardiogram (ECHO)
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. januar 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2033

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2024

Først opslået (Faktiske)

23. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

10. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. september 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 4658-403

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner