くも膜下腔内バクロフェンと小児ジストニア (PREDICT-ITB)

脳性麻痺 (CP) は、小児期の身体障害の最も一般的な原因であり、CDC によれば、米国では約 323 人に 1 人が罹患しています。 CP 患者の生涯医療費は約 140 万ドルと予想されました (インフレ調整後)。 小児期と成人期の両方において生活の質を改善し、病気の負担を軽減する効果的な方法は、異常な緊張を大幅に軽減または排除することです。 筋肉の緊張が和らぐと、受動的にも能動的にも体を動かしやすくなります。 緊張が軽減されると、生活の質が向上し、痛みが軽減され、日々のケアや日常活動の負担が軽減され、医療費が削減されます。 くも膜下腔内バクロフェン (ITB) は、正確な有効性に関するデータはまちまちですが、CP におけるジストニアの管理に広く使用されています。 したがって、この研究の目標は、ジストニア性 CP の小児の異種集団に対する ITB の影響を理解することです。

提案された研究の目標は、ジストニア性脳性麻痺（CP）の小児に対するくも膜下腔内バクロフェン（ITB）の効果を調査する縦断前向きコホート研究を完了することです。 この研究は、新しい予備データに基づいて構築されており、確立された学際的チーム、高リソースの学術的臨床環境、および多様な親と患者の評議会の専門知識を活用しています。 この研究の結果は、多かれ少なかれ肯定的な転帰に関連する重要な患者の特徴の特定や、治療反応性を評価するための高感度で効率的な多次元複合尺度の開発など、ジストニア性CPを持つ小児の将来の治療を改善するのに大きな影響を与える可能性が高い。 具体的には、このプロトコルは、標準化された滴定プロトコルを使用して、臨床的に代表的なITB未治療のジストニア性CPを持つ小児65人のコホートにおけるITBの12か月の効果を判定することを目的としています。 さらに、このプロトコルは、ジストニア性CPを持つ小児の脳奇形と損傷パターンの詳細な特徴付けを完了し、患者の特性に関連する結果パターンの潜在的な違いを調査し、臨床的に重要な情報を捉える高感度の多次元または複合尺度の開発を導くために調査結果を使用することを目的としています。子どもと家族にとっての変化の領域。

私たちの研究施設は、スルティ・トーマス主任研究員の自宅施設であるテキサス州ヒューストンのテキサス小児病院（TCH）となります。 TCH には 860 名を超える CP 患者がおり、200 名をわずかに超える ITB 患者がいます。 テキサス州ヒューストンは米国で最も多様な都市であるため、民族や社会経済的グループに基づいて非常に多様な患者集団を採用することができます。