Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Intratekal baklofen och pediatrisk dystoni (PREDICT-ITB)

27 juli 2025 uppdaterad av: Sruthi P. Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

PREDICT-ITB: Förutsäga respons hos barn med dystonisk cerebral pares på intratekal baklofen

Målet med denna kliniska prövning är att bättre förstå effekterna av intratekalt baklofen (ITB) på barn med dystonisk cerebral pares (CP).

Huvudfrågorna som denna studie syftar till att besvara är:

(1) Bestäm om ITB minskar dystoni samtidigt som andra potentiella fördelar identifieras, (2) Identifiera egenskaperna hos barn med bäst svar på ITB (3) Utveckla ett holistiskt representativt sammansatt resultatmått för dystonisk CP.

Denna studie kommer att utvärdera patientförbättring genom att använda ett standardiserat titrerings- eller läkemedelshanteringsprotokoll för att gradvis öka barnets ITB-doser under en 12-månadersperiod tills de uppnår maximal nytta med minimala eller inga biverkningar. Detta titreringsprotokoll efterliknar vad som för närvarande görs genom rutinvård men med mer precision. Denna studie kommer också att direkt mäta de globala effekterna av ITB, med hänsyn till spasticitet, kända dystoniutlösare (t.ex. smärta), och mönster av CNS-skada som orsakar dystoni.

Deltagarna kommer att:

  1. Genomför totalt 4 ytterligare klinikbesök utanför vanlig vård. Dessa möten kommer att vara med sjukgymnaster och arbetsterapeuter samt studien PI för att slutföra utvärderingar för dystoni, spasticitet och funktion.
  2. Fyll i flera frågeformulär vid dessa besök. Den totala studietiden för ett enskilt barn kommer att vara 12 månader.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cerebral pares (CP) är den vanligaste orsaken till fysisk funktionsnedsättning i barndomen och drabbar ~1 av 323 i USA enligt CDC. De medicinska kostnaderna för en individ med CP förväntades vara ~1,4 miljoner dollar (inflationsjusterad). Ett effektivt sätt att förbättra livskvaliteten och minska sjukdomsbördan, både i barndomen och i vuxen ålder, är att avsevärt minska eller eliminera onormal tonus. När muskeltonus avtar är det lättare att röra kroppen både passivt och aktivt. En minskning av tonen kan förbättra livskvaliteten, minska smärta, lätta bördan av daglig vård och utförandet av dagliga aktiviteter och minska sjukvårdskostnaderna. Intratekal baklofen (ITB) används i stor utsträckning för att hantera dystoni vid CP även om data om exakt effekt är blandade. Därför är målet med denna studie att förstå effekterna av ITB på en heterogen population av barn med dystonisk CP.

Målet med den föreslagna forskningen är att slutföra en longitudinell prospektiv kohortstudie som undersöker effekterna av intratekalt baklofen (ITB) på barn med dystonisk cerebral pares (CP). Denna studie bygger på nya preliminära data och drar nytta av expertisen hos ett etablerat transdisciplinärt team, en akademisk klinisk miljö med höga resurser och ett mångsidigt föräldra-patientråd. Studiens resultat kommer sannolikt att ha stor inverkan för att förbättra framtida behandling av barn med dystonisk CP, inklusive identifiering av centrala patientegenskaper som är förknippade med mer eller mindre positiva utfall och utveckling av ett känsligt, effektivt flerdimensionellt sammansatt mått för att bedöma behandlingslyhördhet. Specifikt syftar detta protokoll till att fastställa 12-månaderseffekterna av ITB i en kohort av 65 kliniskt representativa, ITB-naiva, barn med dystonisk CP med hjälp av ett standardiserat titreringsprotokoll. Dessutom syftar detta protokoll till att slutföra en detaljerad karakterisering av hjärnmissbildning och skademönster hos barn med dystonisk CP och utforska potentiella skillnader i utfallsmönster som relaterade till patientens egenskaper och använda resultat för att vägleda utvecklingen av ett känsligt flerdimensionellt eller sammansatt mått som fångar kliniskt viktiga förändringsområden för barnet och familjen.

Vår studieplats kommer att vara Texas Children's Hospital (TCH) i Houston, TX, vår PI Sruthi Thomas heminstitution. TCH har över 860 aktiva patienter med CP och drygt 200 patienter med ITB. Houston, TX, är den mest mångsidiga staden i USA, vilket gör att vi kan rekrytera en mycket varierad patientpopulation baserad på etnicitet och socioekonomiska grupper.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

65

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Barnet måste vara tillräckligt stort för att få en ITB-pump implanterad (vanligtvis ~18 kg/4 år gammal)
  • De har diagnosen CP
  • Förekomst av dystoni verifierad med ett dokumenterat Hypertonia Assessment Tool (HAT) och de måste ha en Barry-Albright Dystonia Scale (BADS) poäng >15
  • De har identifierats av en läkare för ITB-behandling för tonushantering och familjen/barnet har gått med på att fortsätta med implantation; notera: en ITB-provdos är inte nödvändig för att kvalificera dig
  • Barn och familj är villiga att delta i ett fullständigt schema av formella bedömningar, som sträcker sig över pre-implantation, varannan vecka tills idealisk intratekal baklofenpumpsdosering uppnås, och uppföljningsbedömningar

Uteslutningskriterier:

  • Emergent behov av ITB såsom status dystonicus eller paroxysmal sympatisk hyperaktivitet
  • Botulinuminjektioner inom 3 månader eller fenolinjektioner inom 6 månader efter inskrivningen
  • Fosterhemsplacering eller fängelse

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Titreringsprotokoll
Detta är en enarmsstudie där varje ämne kommer att startas med ett standardiserat ITB-protokoll. Doseringen kommer att ökas eller minskas stegvis baserat på parametrar som har beskrivits i detalj i interventionsavsnittet.
Övrig: Titreringsprotokoll
Ett standardiserat titreringsprotokoll för ITB kommer att användas och ITB-dosen kommer att ökas till nästa steg om 1) det finns ihållande hypertoni identifierad på dystoniscreenern eller ASAS total spasticitet, eller 2) det finns utrymme för förbättring av D-FIS och 3) det finns inga skadliga biverkningar (t.ex. försämrad huvudkontroll). Detta kommer att fortsätta tills 1) dystoni och spasticitet har eliminerats eller inte längre bedömts som funktionsnedsättningar av det medicinska teamet, 2) biverkningar förhindrar ytterligare titrering, eller 3) en maximal dos på 2000 mcg/dag har uppnåtts. När steady state har uppnåtts blir denna nya dos underhållsdosen för resten av prövningen. Om det finns skadliga biverkningar, kommer barnet att ses varje vecka för att bekräfta biverkningarnas upplösning. Om biverkningar kvarstår kommer barnet att reduceras vid varje besök till föregående steg. När biverkningarna väl har kontrollerats blir denna nya dos barnets underhållsdos under resten av prövningen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Barry-Albright Dystonia Scale (BADS)
Tidsram: Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
BADS skapades baserat på Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS), ett verktyg som ursprungligen utformades för att upptäcka cervikal dystoni hos vuxna. BADS skräddarsyr denna skala för att upptäcka dystoni i CP och förvärvad hjärnskada hos individer med begränsningar i kognition. och fysisk förmåga. Poängsättning fokuserar på hållning och ofrivilliga dystoniska rörelser för att upptäcka potentiella förändringar i dystoni som påverkar enkel vård och komfort. Den bedömer inte funktionella uppgifter. Den har måttlig intern konsekvens och tillförlitlighet mellan bedömare. Den har effektivt upptäckt förändring med ITB. BADS visade sig också ha den största kliniska användbarheten för barn med dystonisk CP
Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dyskinesi impairment Scale-II (DIS-II)
Tidsram: Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
DIS-II är en av de nyaste skalorna för att mäta dystoni och koreoatetos i vila och under aktivitet. Det är unikt för att separera koreoatetos från dystoni i denna population. Den har måttlig inre konsistens och rättvis tillförlitlighet mellan spelare. Vi inkluderar detta mått eftersom det var ett nyckelmått i IDYS-studien av Bonouvrie LA et al., den enda RCT-studien, vilket möjliggör direkt jämförelse mellan våra studier.
Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
Australian Spasticity Assessment Scale (ASAS) och sammansatt mått
Tidsram: Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
ASAS kombinerar de bästa aspekterna av MTS med enkelheten i MAS poängsystem. Den har tydliga instruktioner om hur lemmen måste testas liggande för att öka reproducerbarheten. Dess interrater-tillförlitlighet är mycket hög med en viktad kappa på 0,87, vilket gör den idealisk för en stor studie med flera tidpunkter. Vi kommer att generera en sammansatt poäng (och har individuella poäng) för viktiga muskelgrupper.
Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
Modifierad Ashworth-skala (MAS)
Tidsram: Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
Även om vår studie förlitar sig starkt på ASAS, kommer vi också att mäta MAS så att våra data kan jämföras mellan studier.
Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
Gross Motor Function Measure (GMFM)
Tidsram: Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
GMFM är ett bedömningsverktyg för att mäta förändringar i grovmotorisk funktion med interventioner hos barn med CP. Med tanke på att barn som är inskrivna i denna studie kommer att falla i GMFCS IV-V-kategorin, kommer vi inte att poängsätta avsnitt E: gå, springa och hoppa. Som ett allmänt använt kliniskt och forskningsverktyg har det en utmärkt test-retest-tillförlitlighet och utmärkt inter- och intrarater-tillförlitlighet. Den minimala kliniskt viktiga skillnaden (MCID) är ~0,7-1,2 poäng hos ambulerande barn med CP men tyvärr har en nivå inte fastställts för icke-ambulerande barn.
Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
Box och block test
Tidsram: Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
Detta test är ett snabbt och enkelt sätt att bedöma manuell skicklighet. Detta test kan inte användas på ett barn med grav nedsättning av övre extremiteter eller grav kognitiv nedsättning, därför kommer inte alla deltagare i denna studie att kunna slutföra denna uppgift. Ett barn uppmanas att flytta så många block som möjligt från ena sidan av en delad låda till den andra på 60 sekunder. Den har utmärkt interterrater-tillförlitlighet och MCID på 5,29-6,46 sekunder.
Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
Performance Quality Rating Scale (PQRS)
Tidsram: Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
PQRS är ett observationsmått på prestationskvalitet för en förälder/patient-vald meningsfull aktivitet. Arbetsterapeuter använder en videoinspelning av ett barn som utför uppgiften av intresse och betygsätter sedan kvaliteten. Den har hög interterrater-tillförlitlighet från 0,83-0,93 och test-retest-tillförlitlighet >0,80.
Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
Canadian Occupational Performance Measure (COPM)
Tidsram: Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
COPM fokuserar på yrkesmässig prestation inom alla områden av livet, inklusive egenvård, fritid och produktivitet. Den består av en semistrukturerad intervju för att fastställa områden som är oroande för föräldern och barnet. Tillsammans med en arbetsterapeut får de prestationer på de specifika problemen vid de angivna tidpunkterna i studien. Vi kommer att låta familjer och barn sätta upp 2-3 mål som är relevanta för ITB-behandling. COPM är ett utmärkt verktyg för denna studie eftersom det är mycket känsligt för förändringar och har ett etablerat MCID på 2 poäng.
Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
Vårdgivares prioriteringar och barnhälsoindex över liv med funktionshinder (CPCHILD©)
Tidsram: Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
CPCHILD© mäter ett barn med grav funktionsnedsättnings allmänna hälsa, komfort, funktion och livskvalitet i förhållande till deras medicinska tillstånd. Den har 37 frågor besvarade av barnet eller föräldern om aktiviteter i det dagliga livet, positionering, överföring och rörlighet, komfort och känslor, kommunikation och social interaktion, hälsa och övergripande QoL. Det validerades initialt hos barn med CP och traumatiska hjärnskador. Prospektiva longitudinella kohortstudier pågår för att bedöma åtgärdens lyhördhet/känslighet för förändringar.
Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
Patientrapporterade resultatmätningsinformationssystem (PROMIS®) Frågeformulär
Tidsram: Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering

NIH:s kontor för strategisk samordning - Common Funds PROMIS® utvecklade en validerad artikelbank med patientrapporterade resultat för klinisk forskning och praktik. PROMIS erbjuder många kortformiga frågeformulär som är enkla och snabba för föräldrar och barn att fylla i. Vi kommer att använda följande för att bedöma smärta, ångest, depression och stress:

(1a) PROMIS® Pediatric Item Bank v1.0 - Pain Behavior 8a

(1b) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Smärtbeteende 8a. (2a) PROMIS® Pediatric Item Bank v2.0 - Pediatric Item Bank v2.0 - Parent Proxy Bank v2.0 - Parent Proxy Anxiety - Short Form 8a (3a) PROMIS® Pediatric Item Bank v2.0 - Pediatriska depressiva symtom - Short Form 8a (3b) Parent Proxy Bank v2.0 - Parent Proxy Depressiva symtom - Short Form 6a. (4) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Psykologiska stressupplevelser - Kort formulär 4a.

(5) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Fysisk stress
Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
Måluppfyllelseskala (GAS)
Tidsram: Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering
GAS är ett unikt verktyg för resultatmätning med viss kontrovers om dess standardisering. Den väljer ett enda viktigt mål som ska spåras före, under och efter en intervention. GAS skapades för att ta hänsyn till heterogeniteten i rehabiliteringspopulationen. Förutom att välja mål, väljer barnet och deras familj, med vägledning från sitt vårdteam, hur man definierar ett framgångsrikt resultat. GAS är skräddarsytt för varje barn och har visat sig vara lika känsligt för förändringar över tid som andra standardverktyg för utfallsmätning, inklusive GMFM (diskuterat ovan) och Pediatric Evaluation of Disability Inventory. Den enda RCT IDYS-studien använde GAS som deras 1o resultatmått. Genom att ta med detta kan vi direkt jämföra resultat.
Baslinje (pre-ITB-initiering), 3 månader, 6 månader, 12 månader efter ITB-initiering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Samarbetspartners

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Utredare

  • Huvudutredare: Sruthi P Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2029

Avslutad studie (Beräknad)

31 augusti 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 september 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 september 2024

Första postat (Faktisk)

23 september 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • H-54449
  • R01HD112563 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Individuella deltagares data och slutliga studieresultat kan granskas med deltagarna och deras familjer. Data avidentifierade data kan sammanfattas i grafer som visar förändringarna i alla måtten efter 0, 3, 6 och 12 månader.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera