Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dokanałowy baklofen i dystonia u dzieci (PREDICT-ITB)

27 lipca 2025 zaktualizowane przez: Sruthi P. Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

PREDICT-ITB: Przewidywanie reakcji dzieci z dystonicznym porażeniem mózgowym na dooponowo podawany baklofen

Celem tego badania klinicznego jest lepsze zrozumienie wpływu baklofenu podawanego dooponowo (ITB) na dzieci z dystonicznym porażeniem mózgowym (CP).

Główne pytania, na które ma odpowiedzieć to badanie, to:

(1) Ustal, czy ITB zmniejsza dystonię, identyfikując inne potencjalne korzyści, (2) Zidentyfikuj cechy dzieci, które najlepiej reagują na ITB, (3) Opracuj holistycznie reprezentatywną, złożoną miarę wyników dla dystonicznego MPD.

W badaniu tym oceniana będzie poprawa stanu pacjenta poprzez zastosowanie standardowego protokołu zwiększania dawki lub podawania leków w celu stopniowego zwiększania dawek ITB u dzieci przez okres 12 miesięcy, aż do osiągnięcia maksymalnych korzyści przy minimalnych lub żadnych skutkach ubocznych. Ten protokół miareczkowania naśladuje to, co obecnie wykonuje się w ramach rutynowej opieki, ale z większą precyzją. W badaniu tym będzie również bezpośrednio mierzony globalny wpływ ITB, biorąc pod uwagę spastyczność, znane czynniki wywołujące dystonię (np. ból) oraz wzorce uszkodzeń OUN powodujących dystonię.

Uczestnicy będą:

  1. Odbyć w sumie 4 dodatkowe wizyty w klinice poza standardową opieką. Spotkania te odbędą się z fizjoterapeutami i terapeutami zajęciowymi, a także z badaczem PI w celu przeprowadzenia oceny pod kątem dystonii, spastyczności i funkcjonowania.
  2. Podczas tych wizyt należy wypełnić kilka kwestionariuszy. Całkowity czas trwania badania dla pojedynczego dziecka wyniesie 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Porażenie mózgowe (CP) jest najczęstszą przyczyną niepełnosprawności fizycznej w dzieciństwie i według CDC dotyka około 1 na 323 osoby w USA. Oczekiwano, że koszty leczenia osoby z porażeniem mózgowym w ciągu całego życia wyniosą ~ 1,4 miliona dolarów (skorygowane o inflację). Skutecznym sposobem na poprawę jakości życia i zmniejszenie obciążenia chorobami, zarówno w dzieciństwie, jak i w wieku dorosłym, jest znaczne zmniejszenie lub wyeliminowanie nieprawidłowego napięcia. Gdy napięcie mięśniowe opadnie, łatwiej jest poruszać ciałem zarówno biernie, jak i aktywnie. Obniżenie napięcia może poprawić jakość życia, zmniejszyć ból, zmniejszyć obciążenie związane z codzienną opieką i wykonywaniem codziennych czynności, a także obniżyć koszty opieki zdrowotnej. Dokanałowy baklofen (ITB) jest szeroko stosowany w leczeniu dystonii w porażenia mózgowego, chociaż dane na temat dokładnej skuteczności są mieszane. Dlatego celem tego badania jest zrozumienie wpływu ITB na heterogenną populację dzieci z dystonicznym MPD.

Celem proponowanych badań jest zakończenie podłużnego prospektywnego badania kohortowego oceniającego wpływ baklofenu podawanego dokanałowo (ITB) na dzieci z dystonicznym porażeniem mózgowym (CP). Badanie to opiera się na nowych danych wstępnych i wiedzy specjalistycznej uznanego zespołu transdyscyplinarnego, akademickiego środowiska klinicznego dysponującego dużymi zasobami oraz zróżnicowanej Rady Rodziców i Pacjentów. Wyniki badania prawdopodobnie będą miały duży wpływ na poprawę przyszłego leczenia dzieci z dystonicznym MPD, w tym identyfikację kluczowych cech pacjenta związanych z mniej lub bardziej pozytywnymi wynikami oraz opracowanie czułego, skutecznego, wielowymiarowego złożonego miernika do oceny reakcji na leczenie. W szczególności protokół ten ma na celu określenie 12-miesięcznych skutków ITB w kohorcie 65 reprezentatywnych klinicznie, wcześniej nieleczonych ITB dzieci z dystonicznym MPD, przy użyciu standardowego protokołu zwiększania dawki. Ponadto niniejszy protokół ma na celu ukończenie szczegółowej charakterystyki wad rozwojowych mózgu i wzorców uszkodzeń mózgu u dzieci z dystonicznym MPD oraz zbadanie potencjalnych różnic w wzorcach wyników w powiązaniu z charakterystyką pacjenta, a także wykorzystanie wyników do opracowania czułego, wielowymiarowego lub złożonego miernika, który uchwyci klinicznie istotne obszary zmian dla dziecka i rodziny.

Naszym miejscem badań będzie Szpital Dziecięcy w Teksasie (TCH) w Houston w Teksasie, placówka macierzysta naszego PI Sruthi Thomasa. TCH ma ponad 860 aktywnych pacjentów z MPD i nieco ponad 200 pacjentów z ITB. Houston w Teksasie to najbardziej zróżnicowane miasto w Stanach Zjednoczonych, co pozwala nam rekrutować bardzo zróżnicowaną populację pacjentów ze względu na pochodzenie etniczne i grupy społeczno-ekonomiczne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

65

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dziecko musi być wystarczająco duże, aby można było wszczepić pompę ITB (zwykle ~18 kg/4 lata)
  • Mają diagnozę CP
  • Obecność dystonii potwierdzona za pomocą udokumentowanego narzędzia oceny hipertonii (HAT), a pacjent musi mieć wynik w skali dystonii Barry'ego-Albrighta (BADS) > 15
  • Zostały one zidentyfikowane przez lekarza w celu leczenia ITB w celu złagodzenia napięcia, a rodzina/dziecko wyraziło zgodę na kontynuację implantacji; uwaga: aby się zakwalifikować, nie jest wymagana dawka próbna ITB
  • Dziecko i rodzina wyrażają chęć wzięcia udziału w pełnym harmonogramie formalnych ocen, obejmujących okres przed implantacją, co 2 tygodnie, aż do osiągnięcia idealnej dawki dokanałowej pompy baklofenu, oraz w ocenach kontrolnych

Kryteria wykluczenia:

  • Nagła potrzeba ITB, taka jak stan dystoniczny lub napadowa nadpobudliwość współczulna
  • Zastrzyki z botuliny w ciągu 3 miesięcy lub zastrzyki z fenolu w ciągu 6 miesięcy od rejestracji
  • Umieszczenie w pieczy zastępczej lub uwięzienie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Protokół miareczkowania
Jest to badanie prowadzone w jednym ramieniu, w którym każdy uczestnik rozpocznie leczenie od standardowego protokołu ITB. Dawkowanie będzie zwiększane lub zmniejszane stopniowo w oparciu o parametry opisane szczegółowo w części dotyczącej interwencji.
Zastosowany zostanie ustandaryzowany protokół miareczkowania ITB, a dawka ITB zostanie zwiększona do następnego etapu, jeśli 1) w badaniu przesiewowym dystonii wykryje się utrzymującą się hipertonię lub całkowitą spastyczność ASAS, lub 2) istnieje możliwość poprawy w skali D-FIS oraz 3) nie występują żadne szkodliwe skutki uboczne (np. pogorszenie kontroli głowy). Postępowanie będzie kontynuowane do czasu, gdy 1) dystonia i spastyczność zostaną wyeliminowane lub zespół medyczny nie uzna ich już za upośledzające funkcjonowanie, 2) skutki uboczne uniemożliwią dalsze zwiększanie dawki lub 3) osiągnięta zostanie maksymalna dawka 2000 mcg/dobę. Po osiągnięciu stanu stacjonarnego nowa dawka staje się dawką podtrzymującą na resztę badania. Jeśli wystąpią szkodliwe skutki uboczne, dziecko będzie odwiedzane co tydzień w celu potwierdzenia ustąpienia skutków ubocznych. Jeżeli skutki uboczne nie ustąpią, przy każdej wizycie u dziecka będzie zmniejszany do poprzedniego kroku. Po opanowaniu działań niepożądanych ta nowa dawka staje się dawką podtrzymującą dla dziecka na resztę badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala dystonii Barry’ego-Albrighta (BADS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
Skala BADS została stworzona w oparciu o Skalę Oceny Dystonii Burke’a-Fahna-Marsdena (BFMDRS), narzędzie pierwotnie zaprojektowane do wykrywania dystonii szyjnej u dorosłych. Skala BADS dostosowuje tę skalę do wykrywania dystonii w porażenia mózgowego i nabytego uszkodzenia mózgu u osób z ograniczeniami funkcji poznawczych i zdolności fizyczne. Punktacja koncentruje się na postawie ciała i mimowolnych ruchach dystonicznych w celu wykrycia potencjalnych zmian w dystonii, które wpływają na łatwość opieki i komfort. Nie ocenia zadań funkcjonalnych. Charakteryzuje się umiarkowaną spójnością wewnętrzną i wiarygodnością między oceniającymi. Skutecznie wykrył zmiany w ITB. Stwierdzono również, że BADS ma największą użyteczność kliniczną u dzieci z dystonicznym MPD
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala Upośledzenia Dyskinezy-II (DIS-II)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
DIS-II to jedna z najnowszych skal do pomiaru dystonii i choreoatetozy w spoczynku i podczas wysiłku. Jest wyjątkowy pod względem oddzielenia choreoatetozy od dystonii w tej populacji. Charakteryzuje się umiarkowaną spójnością wewnętrzną i dobrą niezawodnością między podmiotami. Uwzględniamy tę miarę, ponieważ była ona kluczową miarą w badaniu IDYS przeprowadzonym przez Bonouvrie LA i wsp., pojedynczym badaniu RCT, umożliwiając w ten sposób bezpośrednie porównanie naszych badań.
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
Australijska skala oceny spastyczności (ASAS) i miara złożona
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
ASAS łączy najlepsze aspekty MTS z prostotą systemu punktacji MAS. Zawiera jasne instrukcje dotyczące badania kończyny w pozycji leżącej, aby zwiększyć powtarzalność wyników. Jego niezawodność międzywymiarowa jest bardzo wysoka i ważona kappa wynosi 0,87, co czyni go idealnym rozwiązaniem dla dużych badań obejmujących wiele punktów czasowych. Wygenerujemy wynik zbiorczy (a także wyniki indywidualne) dla kluczowych grup mięśni.
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
Zmodyfikowana skala Ashwortha (MAS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
Chociaż nasze badanie w dużym stopniu opiera się na ASAS, będziemy również mierzyć MAS, aby móc porównać nasze dane z różnych badań.
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
Pomiar funkcji silnika brutto (GMFM)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
GMFM to narzędzie oceny służące do pomiaru zmian w funkcji motorycznej dużej podczas interwencji u dzieci z MPD. Biorąc pod uwagę, że dzieci włączone do tego badania będą należeć do kategorii GMFCS IV-V, nie będziemy punktować sekcji E: chodzenie, bieganie i skakanie. Jako szeroko stosowane narzędzie kliniczne i badawcze, charakteryzuje się doskonałą niezawodnością typu „test-retest” oraz doskonałą niezawodnością między i wewnątrz oceniającą. Minimalna klinicznie istotna różnica (MCID) wynosi ~0,7–1,2 punktu u dzieci ambulatoryjnych z porażeniem mózgowym, ale niestety nie określono poziomu dla dzieci niechodzących.
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
Test pudełek i bloków
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
Ten test to szybki i prosty sposób na ocenę sprawności manualnej. Testu tego nie można zastosować u dziecka z ciężkim upośledzeniem kończyn górnych lub poważnym upośledzeniem funkcji poznawczych, dlatego nie wszyscy uczestnicy tego badania będą w stanie wykonać to zadanie. Zadaniem dziecka jest przesunięcie jak największej liczby klocków z jednej strony podzielonego pudełka na drugą w ciągu 60 sekund. Charakteryzuje się doskonałą niezawodnością między terenami i MCID wynoszącym 5,29–6,46 sekundy.
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
Skala oceny jakości wykonania (PQRS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
PQRS jest obserwacyjną miarą jakości wykonania znaczącej aktywności wybranej przez rodzica/pacjenta. Terapeuci zajęciowi korzystają z nagrania wideo dziecka wykonującego interesujące go zadanie, a następnie oceniają jego jakość. Charakteryzuje się wysoką niezawodnością międzypoziomową od 0,83 do 0,93 i niezawodnością testu-retestu > 0,80.
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
Kanadyjska miara wydajności zawodowej (COPM)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
COPM koncentruje się na wynikach zawodowych we wszystkich obszarach życia, w tym na dbaniu o siebie, czasie wolnym i produktywności. Składa się z częściowo ustrukturyzowanego wywiadu mającego na celu określenie obszarów budzących obawy rodzica i dziecka. Razem z terapeutą zajęciowym oceniają wyniki w zakresie konkretnych problemów w ustalonych punktach czasowych badania. Rodzinom i dzieciom wyznaczymy 2–3 cele istotne w leczeniu ITB. COPM jest doskonałym narzędziem do tego badania, ponieważ jest bardzo wrażliwy na zmiany i ma ustalony MCID wynoszący 2 punkty.
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
Priorytety opiekunów i wskaźnik zdrowia dzieci w przypadku osób niepełnosprawnych (CPCHILD©)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
CPCHILD© mierzy ogólny stan zdrowia, komfort, funkcjonowanie i jakość życia dziecka ze znacznym stopniem niepełnosprawności w odniesieniu do jego stanu zdrowia. Zawiera 37 pytań, na które dziecko lub rodzic odpowiada, dotyczących czynności dnia codziennego, ułożenia ciała, przenoszenia i poruszania się, komfortu i emocji, komunikacji i interakcji społecznych, zdrowia i ogólnej jakości życia. Początkowo sprawdzono go u dzieci z porażeniem mózgowym i urazami mózgu. Prowadzone są prospektywne, podłużne badania kohortowe w celu oceny reaktywności/wrażliwości narzędzia na zmiany.
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
Kwestionariusze systemu informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS®).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB

Biuro Koordynacji Strategicznej NIH – PROMIS® wspólnego funduszu opracowało zatwierdzony bank pozycji przedstawiający wyniki zgłaszane przez pacjentów do celów badań klinicznych i praktyki. PROMIS oferuje wiele krótkich kwestionariuszy, które są proste i szybkie do wypełnienia przez rodziców i dzieci. Do oceny bólu, lęku, depresji i stresu wykorzystamy następujące kryteria:

(1a) PROMIS® Pediatric Item Bank v1.0 – Zachowanie związane z bólem 8a

(1b) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Zachowanie związane z bólem 8a. (2a) PROMIS® Pediatric Item Bank v2.0 – Pediatric Item Bank – skrócony formularz 8a (2b) Parent Proxy Bank v2.0 – Parent Pełnomocnik ds. lęków – skrócony formularz 8a (3a) PROMIS® Pediatric Item Bank v2.0 – Pediatryczne objawy depresyjne - Formularz skrócony 8a (3b) Pełnomocnik rodzica v2.0 - Objawy depresyjne pełnomocnika rodzica - Formularz skrócony 6a. (4) PROMIS® Pełnomocnik Rodzica v1.0 - Doświadczenia stresu psychicznego - Formularz skrócony 4a.

(5) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Stres fizyczny

Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
Skala Osiągnięcia Celu (GAS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB
GAS to unikalne narzędzie pomiaru wyników, które budzi pewne kontrowersje dotyczące jego standaryzacji. Wybiera jeden ważny cel, który należy śledzić przed, w trakcie i po interwencji. GAS został stworzony, aby uwzględnić heterogeniczność populacji rehabilitacyjnej. Oprócz wyboru celu(ów) dziecko i jego rodzina, pod kierunkiem zespołu opiekuńczego, wybierają sposób zdefiniowania pomyślnego wyniku. GAS jest dostosowany do każdego dziecka i wykazano, że jest tak samo wrażliwy na zmiany w czasie, jak inne standardowe narzędzia pomiaru wyników, w tym GMFM (omówione powyżej) i Inwentarz Oceny Niepełnosprawności Pediatrycznej. W pojedynczym badaniu RCT IDYS zastosowano GAS jako 1o miarę wyniku. Uwzględniając to, możemy bezpośrednio porównać wyniki.
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem ITB), 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy po rozpoczęciu ITB

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Główny śledczy: Sruthi P Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H-54449
  • R01HD112563 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Dane poszczególnych Uczestników i końcowe wyniki badania mogą być przeglądane z uczestnikiem(ami) i ich rodzinami. Dane pozbawione cech identyfikacyjnych można podsumować na wykresach przedstawiających zmiany we wszystkich pomiarach po 0, 3, 6 i 12 miesiącach.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystoniczne porażenie mózgowe

Badania kliniczne na Protokół miareczkowania

Subskrybuj