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鞘内注射巴氯芬和小儿肌张力障碍 (PREDICT-ITB)

2025年7月27日 更新者：Sruthi P. Thomas, MD, PhD、Baylor College of Medicine

PREDICT-ITB：预测肌张力障碍性脑瘫儿童对鞘内注射巴氯芬的反应

该临床试验的目的是更好地了解鞘内注射巴氯芬 (ITB) 对肌张力障碍性脑瘫 (CP) 儿童的影响。

本研究旨在回答的主要问题是：

(1) 确定 ITB 是否可以减轻肌张力障碍，同时确定其他潜在益处， (2) 确定对 ITB 反应最佳的儿童的特征 (3) 制定针对肌张力障碍 CP 的整体代表性综合结果测量。

这项研究将通过使用标准化滴定或药物管理方案来评估患者的改善情况，在 12 个月的时间内逐渐增加儿童的 ITB 剂量，直到他们在副作用最小或没有副作用的情况下获得最大的益处。 该滴定方案模仿了目前通过常规护理进行的操作，但精度更高。 这项研究还将直接测量 ITB 的整体影响，同时考虑到痉挛、已知的肌张力障碍触发因素（例如， 疼痛）以及导致肌张力障碍的中枢神经系统损伤模式。

参与者将：

  1. 在常规护理之外完成总共 4 次额外的门诊就诊。 这些预约将由物理和职业治疗师以及研究 PI 完成，以完成肌张力障碍、痉挛和功能的评估。
  2. 在这些访问中完成几份调查问卷。 每个孩子的研究总持续时间为 12 个月。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

脑瘫 (CP) 是导致儿童身体残疾的最常见原因，根据 CDC，美国每 323 人中约有 1 人患有脑瘫。 脑瘫患者的终生医疗费用预计约为 140 万美元（经通货膨胀调整）。 改善儿童和成年生活质量并减轻疾病负担的有效方法是显着减少或消除异常音调。 随着肌张力减弱，被动和主动移动身体都会变得更容易。 降低语气可以改善生活质量，减轻疼痛，减轻日常护理和日常活动的负担，并降低医疗费用。 鞘内注射巴氯芬 (ITB) 被广泛用于治疗脑瘫患者的肌张力障碍，尽管确切疗效的数据参差不齐。 因此，本研究的目的是了解 ITB 对异质性肌张力障碍儿童群体的影响。

拟议研究的目标是完成一项纵向前瞻性队列研究，调查鞘内注射巴氯芬（ITB）对肌张力障碍性脑瘫（CP）儿童的影响。 这项研究建立在新的初步数据的基础上，并利用了已建立的跨学科团队的专业知识、丰富的学术临床环境和多元化的家长患者委员会。 该研究的结果可能会对改善肌张力障碍儿童的未来治疗产生重大影响，包括确定与或多或少积极结果相关的关键患者特征，并开发敏感、有效的多维综合措施来评估治疗反应。 具体来说，该方案旨在使用标准化滴定方案确定 ITB 对 65 名具有临床代表性、未接触过 ITB 的肌张力障碍 CP 儿童的 12 个月影响。 此外，该方案旨在完成肌张力障碍 CP 儿童脑畸形和损伤模式的详细表征，并探索与患者特征相关的结果模式的潜在差异，并使用研究结果指导开发敏感的多维或复合测量，以捕获临床重要的信息儿童和家庭需要改变的领域。

我们的研究地点是位于德克萨斯州休斯顿的德克萨斯儿童医院 (TCH)，这是我们 PI Sruthi Thomas 的家乡机构。 TCH 有 860 多名活跃的 CP 患者和 200 多名 ITB 患者。 德克萨斯州休斯顿是美国最多元化的城市，使我们能够根据种族和社会经济群体招募非常多样化的患者群体。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

65

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Texas Childrens Hospital
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 儿童必须足够大才能植入 ITB 泵（通常约 18 公斤/4 岁）
  • 他们被诊断为 CP
  • 通过记录的肌张力过高评估工具 (HAT) 验证肌张力障碍的存在，并且他们的巴里-奥尔布赖特肌张力障碍量表 (BADS) 评分必须 >15
  • 他们已被医生确定接受 ITB 治疗以进行音调管理，并且家庭/儿童已同意继续进行植入；注意：ITB 试验剂量并不是获得资格的必要条件
  • 儿童和家人愿意参加完整的正式评估，涵盖植入前，每两周一次，直到达到理想的鞘内巴氯芬泵剂量，以及后续评估

排除标准：

  • 对 ITB 的紧急需求，例如肌张力障碍或阵发性交感神经过度活跃
  • 入组后3个月内注射过肉毒杆菌或6个月内注射过苯酚
  • 寄养安置或监禁

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：滴定方案
这是一项单臂研究，每个受试者都将从标准化 ITB 方案开始。 剂量将根据干预部分详细描述的参数逐步增加或减少。
其他：滴定方案
如果出现以下情况，将使用 ITB 的标准化滴定方案，并且在下一步中将增加 ITB 剂量：1) 肌张力障碍筛查仪或 ASAS 完全痉挛中发现持续性肌张力过高，或 2) D-FIS 有改进空间，以及 3) 没有有害的副作用（例如，头部控制能力恶化）。 这将持续到 1) 肌张力障碍和痉挛已被消除或不再被医疗团队视为功能障碍，2) 副作用阻止进一步滴定，或 3) 已达到 2000 mcg/天的最大剂量。 一旦达到稳定状态，该新剂量将成为其余试验的维持剂量。 如果存在有害的副作用，将每周检查孩子以确认副作用的解决。 如果副作用持续存在，孩子每次就诊时都会减少到上一步。 一旦副作用得到控制，这个新剂量就成为孩子在试验剩余时间里的维持剂量。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
巴里-奥尔布赖特肌张力障碍量表 (BADS)
大体时间：基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
BADS 是根据 Burke-Fahn-Marsden 肌张力障碍评定量表 (BFMDRS) 创建的，该量表最初是设计用于检测成人颈部肌张力障碍的工具。BADS 定制了该量表，用于检测脑瘫患者的肌张力障碍和认知受限个体的后天性脑损伤和身体能力。 评分重点是姿势和不自主的肌张力障碍运动，以检测影响护理难易度和舒适度的肌张力障碍的潜在变化。 它不评估功能性任务。 它具有中等的内部一致性和评估者间的可靠性。 它有效地检测到 ITB 的变化。 BADS 还被发现对肌张力障碍性脑瘫儿童具有最大的临床实用性
基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
运动障碍损伤量表-II (DIS-II)
大体时间：基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
DIS-II 是测量休息和活动期间肌张力障碍和舞蹈手足徐动症的最新量表之一。 它在区分该人群中的舞蹈手足徐动症和肌张力障碍方面是独一无二的。 它具有中等的内部一致性和公平的评价者间可靠性。 我们纳入这项措施是因为它是 Bonouvrie LA 等人的 IDYS 试验（单一 RCT 试验）中的一项关键措施，因此可以在我们的研究中进行直接比较。
基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
澳大利亚痉挛评估量表 (ASAS) 和综合测量
大体时间：基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
ASAS 结合了 MTS 的优点和 MAS 评分系统的简单性。 它明确说明了如何在仰卧时测试肢体以提高可重复性。 其评估者间可靠性非常高，加权 kappa 为 0.87，非常适合具有多个时间点的大型研究。 我们将为关键肌肉群生成综合分数（以及个人分数）。
基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
改良阿什沃斯量表 (MAS)
大体时间：基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
虽然我们的研究强烈依赖 ASAS，但我们也会测量 MAS，以便我们的数据可以在不同研究之间进行比较。
基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
粗大运动功能测量 (GMFM)
大体时间：基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
GMFM 是一种评估工具，用于测量脑瘫儿童干预后粗大运动功能的变化。 鉴于参加本研究的儿童属于 GMFCS IV-V 类别，我们不会对 E 部分进行评分：步行、跑步和跳跃。 作为一种广泛使用的临床和研究工具，它具有出色的重测可靠性和评分者间和评分者内的可靠性。 患有 CP 的可走动儿童的最小临床重要差异 (MCID) 约为 0.7-1.2 分，但遗憾的是，尚未确定非可走动儿童的水平。
基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
盒子和块测试
大体时间：基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
该测试是评估手动灵活性的快速、简单的方法。 该测试不能用于患有严重上肢损伤或严重认知障碍的儿童，因此，并非本研究的所有参与者都能够完成这项任务。 要求孩子在 60 秒内将尽可能多的积木从分开的盒子的一侧移动到另一侧。 它具有出色的人机间可靠性和 5.29-6.46 秒的 MCID。
基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
绩效质量评定量表 (PQRS)
大体时间：基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
PQRS 是对家长/患者选择的有意义活动的表现质量的观察性测量。 职业治疗师使用孩子执行感兴趣任务的视频记录，然后对其质量进行评分。 它具有 0.83-0.93 的高测试者间可靠性和 >0.80 的重测可靠性。
基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
加拿大职业绩效衡量标准 (COPM)
大体时间：基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
COPM 关注生活各个领域的职业表现，包括自我护理、休闲和生产力。 它包括半结构化访谈，以确定家长和孩子关注的领域。 他们与职业治疗师一起，在研究中设定的时间点对特定问题的表现进行评分。 我们将为家庭和儿童设定 2-3 个与 ITB 治疗相关的目标。 COPM 是本研究的绝佳工具，因为它对变化非常敏感，并且已确定 MCID 为 2 点。
基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
照顾者优先事项和残疾儿童健康指数 (CPCCHILD©)
大体时间：基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
CPCHILD© 衡量患有严重残疾的儿童的整体健康状况、舒适度、功能和生活质量与其医疗状况的关系。 它有 37 个问题，由孩子或家长回答，涉及日常生活活动、定位、转移和移动、舒适和情绪、沟通和社交互动、健康和整体生活质量。 它最初在患有脑瘫和创伤性脑损伤的儿童中得到了验证。 前瞻性纵向队列研究正在进行中，以评估该措施对变化的反应性/敏感性。
基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
患者报告结果测量信息系统 (PROMIS®) 问卷
大体时间：基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月

NIH 战略协调办公室 - 共同基金的 PROMIS® 开发了一个经过验证的患者报告结果项目库，用于临床研究和实践。 PROMIS 提供了许多简短的调查问卷，可供家长和孩子简单快速地完成。 我们将使用以下内容来评估疼痛、焦虑、抑郁和压力：

(1a) PROMIS® 儿科项目库 v1.0 - 疼痛行为 8a

(1b) PROMIS® 家长代理银行 v1.0 - 疼痛行为 8a。 (2a) PROMIS® 儿科项目库 v2.0 - 儿科焦虑 - 简式 8a (2b) 家长代理银行 v2.0 - 家长代理焦虑 - 简式 8a (3a) PROMIS® 儿科项目库 v2.0 - 儿科抑郁症状- 简表 8a (3b) 家长代理银行 v2.0 - 家长代理抑郁症状 - 简表 6a。 (4) PROMIS® 家长代理银行 v1.0 - 心理压力经历 - 简表 4a。

(5) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - 物理压力
基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
目标达成量表 (GAS)
大体时间：基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月
GAS 是一种独特的结果衡量工具，但其标准化存在一些争议。 它选择一个重要目标在干预之前、期间和之后进行跟踪。 GAS 的创建是为了考虑康复人群的异质性。 除了选择目标之外，孩子及其家人还可以在护理团队的指导下选择如何定义成功的结果。 GAS 是为每个孩子量身定制的，并且已被证明与其他标准结果测量工具（包括 GMFM（如上所述）和儿科残疾评估量表）一样对随时间变化的敏感度。 单一 RCT IDYS 试验使用 GAS 作为 1o 结果测量。 通过包含这一点，我们可以直接比较结果。
基线（ITB 开始前）、ITB 开始后 3 个月、6 个月、12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Baylor College of Medicine

合作者

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

调查人员

  • 首席研究员：Sruthi P Thomas, MD, PhD、Baylor College of Medicine

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年11月1日

初级完成 (估计的)

2029年6月30日

研究完成 (估计的)

2029年8月31日

研究注册日期

首次提交

2024年9月18日

首先提交符合 QC 标准的

2024年9月19日

首次发布 (实际的)

2024年9月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年7月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年7月27日

最后验证

2025年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • H-54449
  • R01HD112563 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

IPD 计划说明

个体参与者的数据和最终研究结果可能会与参与者及其家人一起审查。 去识别化的数据可以汇总成图表，显示所有指标在 0、3、6 和 12 个月时的变化。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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