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척수강 내 바클로펜 및 소아 근긴장이상 (PREDICT-ITB)

2025년 7월 27일 업데이트: Sruthi P. Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

PREDICT-ITB: 근긴장성 뇌성마비 아동의 척수강내 바클로펜에 대한 반응 예측

이 임상 시험의 목표는 근긴장성 뇌성마비(CP)가 있는 어린이에게 척수강내 바클로펜(ITB)이 미치는 영향을 더 잘 이해하는 것입니다.

본 연구가 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다.

(1) ITB가 근긴장 이상을 감소시키는 동시에 다른 잠재적 이점을 식별하는지 확인합니다. (2) ITB에 가장 잘 반응하는 아동의 특성을 식별합니다. (3) 근긴장성 CP에 대한 전체적으로 대표적인 복합 결과 측정법을 개발합니다.

이 연구에서는 표준화된 적정 또는 약물 관리 프로토콜을 사용하여 부작용이 최소화되거나 전혀 없이 최대의 이점을 얻을 때까지 12개월에 걸쳐 어린이의 ITB 복용량을 점차적으로 늘려 환자의 개선을 평가할 것입니다. 이 적정 프로토콜은 현재 일상적인 관리를 통해 수행되는 작업을 더 정확하게 모방합니다. 이 연구는 또한 경직, 알려진 근긴장이상 유발 요인(예: 통증) 및 근긴장 이상을 유발하는 CNS 손상 패턴.

참가자는 다음을 수행합니다.

  1. 일반적인 진료 외에 총 4회의 추가 진료소 방문을 완료하십시오. 이러한 약속은 근긴장 이상, 경직 및 기능에 대한 평가를 완료하기 위해 연구 PI뿐만 아니라 물리 및 작업 치료사와 함께 이루어질 것입니다.
  2. 이러한 방문 시 몇 가지 설문지를 작성하십시오. 개별 아동의 총 연구 기간은 12개월입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

뇌성마비(CP)는 아동기 신체 장애의 가장 흔한 원인이며 CDC에 따르면 미국에서 323명 중 1명에게 영향을 미칩니다. CP 환자의 평생 의료 비용은 ~140만 달러(인플레이션 조정)로 예상됩니다. 유년기와 성인기 모두 삶의 질을 향상시키고 질병 부담을 줄이는 효과적인 방법은 비정상적인 음색을 크게 줄이거나 제거하는 것입니다. 근긴장도가 가라앉으면 수동적으로든 능동적으로든 몸을 움직이는 것이 더 쉬워집니다. 긴장도가 감소하면 삶의 질이 향상되고, 통증이 줄어들며, 일상 관리 및 일상 활동 수행의 부담이 완화되고, 의료 비용이 절감됩니다. 척수강내 바클로펜(ITB)은 정확한 효능에 대한 데이터가 혼합되어 있음에도 불구하고 CP의 근긴장 이상을 관리하기 위해 널리 사용됩니다. 따라서 이 연구의 목표는 근긴장성 CP가 있는 이질적인 아동 집단에 대한 ITB의 영향을 이해하는 것입니다.

제안된 연구의 목표는 근긴장성 뇌성마비(CP)가 있는 어린이에게 척수강내 바클로펜(ITB)이 미치는 영향을 조사하는 종단적 전향적 코호트 연구를 완료하는 것입니다. 이 연구는 새로운 예비 데이터를 기반으로 확립된 학제간 팀, 고자원 학술 임상 환경 및 다양한 학부모-환자 협의회의 전문 지식을 활용합니다. 이 연구 결과는 다소 긍정적인 결과와 관련된 주요 환자 특성을 식별하고 치료 반응성을 평가하기 위한 민감하고 효율적인 다차원 복합 측정법을 개발하는 것을 포함하여 근긴장성 CP가 있는 어린이의 향후 치료를 개선하는 데 큰 영향을 미칠 가능성이 높습니다. 구체적으로, 이 프로토콜은 표준화된 적정 프로토콜을 사용하여 임상적으로 대표적인 ITB 나이브, 근긴장성 CP 아동 65명으로 구성된 집단에서 ITB의 12개월 효과를 결정하는 것을 목표로 합니다. 또한 이 프로토콜은 근긴장성 CP가 있는 어린이의 뇌 기형 및 부상 패턴에 대한 자세한 특성화를 완료하고 환자 특성과 관련된 결과 패턴의 잠재적인 차이를 탐색하고 결과를 사용하여 임상적으로 중요한 민감한 다차원 또는 복합 측정의 개발을 안내하는 것을 목표로 합니다. 아이와 가족을 위한 변화의 영역.

우리의 연구 장소는 PI Sruthi Thomas의 본거지인 텍사스주 휴스턴에 있는 텍사스 아동병원(TCH)이 될 것입니다. TCH에는 860명 이상의 활동성 CP 환자와 200명 이상의 ITB 환자가 있습니다. 텍사스 주 휴스턴은 미국에서 가장 다양성이 뛰어난 도시이므로 인종 및 사회 경제적 그룹을 기반으로 매우 다양한 환자 인구를 모집할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

65

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Texas Childrens Hospital
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 어린이는 ITB 펌프를 이식할 수 있을 만큼 커야 합니다(일반적으로 ~18kg/4세).
  • CP 진단을 받았습니다.
  • 문서화된 고혈압 평가 도구(HAT)로 확인된 근긴장이상 존재는 Barry-Albright 근긴장 이상 척도(BADS) 점수가 15점을 초과해야 합니다.
  • 톤 관리를 위한 ITB 치료를 위해 의사가 이들을 식별했으며 가족/어린이는 이식을 진행하기로 동의했습니다. 참고: 자격을 갖추기 위해 ITB 시험 용량이 필요하지 않습니다.
  • 어린이와 가족은 이상적인 척수강내 바클로펜 펌프 투여량에 도달할 때까지 2주마다 이식 전을 포괄하는 공식 평가 전체 일정과 후속 평가에 참여할 의향이 있습니다.

제외 기준:

  • 근긴장이상 상태 또는 발작성 교감신경항진증과 같은 ITB에 대한 긴급한 필요성
  • 등록 후 3개월 이내에 보툴리눔 주사 또는 6개월 이내에 페놀 주사
  • 위탁 보호 배치 또는 투옥

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 적정 프로토콜
이는 각 피험자가 표준화된 ITB 프로토콜로 시작되는 단일군 연구입니다. 투여량은 개입 섹션에 자세히 설명된 매개변수에 따라 단계적으로 증가하거나 감소됩니다.
다른: 적정 프로토콜
ITB에 대한 표준화된 적정 프로토콜이 사용되고 1) 근긴장이상 스크리너 또는 ASAS 총 경직에서 지속적인 과다긴장증이 확인되거나 2) D-FIS에 개선의 여지가 있는 경우 ITB 용량은 다음 단계로 증가됩니다. , 3) 해로운 부작용(예: 머리 조절 능력 저하)이 없습니다. 이는 1) 근긴장이상 및 경직이 제거되거나 의료진이 더 이상 기능적 손상을 주지 않는 것으로 간주할 때까지, 2) 부작용으로 인해 추가 적정이 불가능하거나 3) 최대 용량인 2000mcg/일에 도달할 때까지 계속됩니다. 일단 정상 상태에 도달하면 이 새로운 용량이 나머지 시험 기간 동안 유지 용량이 됩니다. 해로운 부작용이 있는 경우, 부작용 해결을 확인하기 위해 매주 아이를 방문하게 됩니다. 부작용이 지속될 경우, 이전 단계를 방문할 때마다 아이의 증상이 감소됩니다. 부작용이 통제되면 이 새로운 용량은 나머지 시험 기간 동안 어린이의 유지 용량이 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Barry-Albright 근긴장이상 척도(BADS)
기간: 기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
BADS는 원래 성인의 경추 근긴장이상을 감지하도록 설계된 도구인 Burke-Fahn-Marsden 근긴장이상 등급 척도(BFMDRS)를 기반으로 만들어졌습니다. BADS는 인지 장애가 있는 개인의 CP 및 후천성 뇌 손상을 감지하기 위해 이 척도를 맞춤화했습니다. 그리고 신체적 능력. 채점은 치료의 용이성과 편안함에 영향을 미치는 근긴장이상의 잠재적인 변화를 감지하기 위해 자세와 불수의 근긴장이상 운동에 중점을 둡니다. 기능적 작업을 평가하지 않습니다. 중간 정도의 내부 일관성과 평가자 간 신뢰도를 가지고 있습니다. ITB의 변화를 효과적으로 감지했습니다. BADS는 또한 근긴장성 CP가 있는 어린이에게 가장 큰 임상적 유용성을 갖는 것으로 밝혀졌습니다.
기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이상운동증 장애 척도-II(DIS-II)
기간: 기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
DIS-II는 휴식 중 및 활동 중에 근긴장이상 및 무도무정위증을 측정하는 최신 척도 중 하나입니다. 이 집단에서는 무도무정위운동증과 근긴장이상증을 분리하는 것이 독특합니다. 중간 정도의 내부 일관성과 공정한 평가자 간 신뢰성을 가지고 있습니다. 이 측정값은 단일 RCT 시험인 Bonouvrie LA et al.의 IDYS 시험에서 핵심 측정값이었기 때문에 우리 연구 전반에 걸쳐 직접적인 비교가 가능했기 때문에 포함시켰습니다.
기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
호주 경직 평가 척도(ASAS) 및 복합 측정
기간: 기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
ASAS는 MTS의 장점과 MAS 채점 시스템의 단순성을 결합합니다. 재현성을 높이기 위해 누운 상태에서 사지를 테스트하는 방법에 대한 명확한 지침이 있습니다. 평가자 간 신뢰도는 0.87의 가중치 카파로 매우 높으므로 여러 시점이 있는 대규모 연구에 이상적입니다. 주요 근육 그룹에 대한 종합 점수(개별 점수도 포함)를 생성합니다.
기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
수정된 Ashworth 척도(MAS)
기간: 기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
우리의 연구는 ASAS에 크게 의존하지만 MAS도 측정하여 연구 전반에 걸쳐 데이터를 비교할 수 있습니다.
기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
총 운동 기능 측정(GMFM)
기간: 기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
GMFM은 CP 아동의 중재를 통해 총 운동 기능의 변화를 측정하는 평가 도구입니다. 본 연구에 등록된 아동이 GMFCS IV-V 범주에 속한다는 점을 고려하여 섹션 E(걷기, 달리기, 점프)를 채점하지 않습니다. 널리 사용되는 임상 및 연구 도구로서 우수한 검사-재검사 신뢰도와 평가자 간 및 평가자 내 신뢰도가 뛰어납니다. 최소 임상적으로 중요한 차이(MCID)는 CP가 있는 보행 가능한 아동의 경우 ~0.7-1.2점이지만 안타깝게도 보행이 불가능한 아동에 대한 수준은 결정되지 않았습니다.
기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
상자 및 블록 테스트
기간: 기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
이 테스트는 손재주를 평가하는 빠르고 간단한 방법입니다. 이 테스트는 심각한 상지 장애 또는 심각한 인지 장애가 있는 어린이에게는 사용할 수 없습니다. 따라서 본 연구의 모든 참가자가 이 작업을 완료할 수 있는 것은 아닙니다. 어린이는 60초 안에 나누어진 상자의 한쪽에서 다른 쪽으로 가능한 한 많은 블록을 이동하라는 요청을 받습니다. 평가자 간 신뢰성이 뛰어나고 MCID가 5.29~6.46초입니다.
기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
성능 품질 평가 척도(PQRS)
기간: 기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
PQRS는 부모/환자가 선택한 의미 있는 활동의 수행 품질을 관찰적으로 측정한 것입니다. 작업 치료사는 관심 있는 작업을 수행하는 어린이의 비디오 녹화를 사용한 다음 품질을 평가합니다. 이는 0.83-0.93의 높은 평가자 간 신뢰도와 0.80 이상의 테스트-재테스트 신뢰도를 갖습니다.
기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
캐나다 직업성과측정(COPM)
기간: 기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
COPM은 자기 관리, 여가, 생산성을 포함한 삶의 모든 영역에서 직업적 성과에 중점을 둡니다. 이는 부모와 자녀의 관심 분야를 결정하기 위한 반구조화된 인터뷰로 구성됩니다. 그들은 작업 치료사와 함께 연구에서 정해진 시점에 특정 문제에 대한 성과를 평가합니다. 우리는 가족과 어린이에게 ITB 치료와 관련된 2-3가지 목표를 설정하도록 할 것입니다. COPM은 변화에 매우 민감하고 MCID가 2포인트로 설정되어 있으므로 이 연구에 탁월한 도구입니다.
기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
간병인 우선순위 및 장애 아동 건강 지수(CPCHILD©)
기간: 기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
CPCHILD©는 중증 장애 아동의 전반적인 건강, 편안함, 기능 및 의학적 상태와 관련된 QoL을 측정합니다. 여기에는 일상 생활 활동, 위치 지정, 이동 및 이동성, 편안함과 감정, 의사소통 및 사회적 상호 작용, 건강 및 전반적인 QoL에 대해 어린이 또는 부모가 답변한 37개의 질문이 있습니다. 처음에는 CP 및 외상성 뇌 손상이 있는 어린이에게서 검증되었습니다. 변화에 대한 측정의 반응성/민감도를 평가하기 위한 전향적 종단적 코호트 연구가 진행 중입니다.
기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS®) 설문지
기간: 기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월

NIH의 전략 조정 사무국 - Common Fund의 PROMIS®는 임상 연구 및 실습을 위해 환자가 보고한 결과에 대한 검증된 항목 은행을 개발했습니다. PROMIS는 부모와 자녀가 간단하고 빠르게 작성할 수 있는 다양한 짧은 양식 설문지를 제공합니다. 우리는 통증, 불안, 우울증, 스트레스를 평가하기 위해 다음을 사용할 것입니다.

(1a) PROMIS® 소아과 품목 은행 v1.0 - 통증 행동 8a

(1b) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - 고통스러운 행동 8a. (2a) PROMIS® 소아 품목 은행 v2.0 - 소아 불안 - 약식 8a (2b) 부모 대리 은행 v2.0 - 부모 대리 불안 - 약식 8a (3a) PROMIS® 소아 품목 은행 v2.0 - 소아 우울증 증상 - 약식 8a(3b) 부모 대리 은행 v2.0 - 부모 대리 우울증 증상 - 약식 6a. (4) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - 심리적 스트레스 경험 - 약식 4a.

(5) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - 물리적 스트레스
기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
목표 달성 척도(GAS)
기간: 기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월
GAS는 표준화에 대한 논란이 있는 독특한 결과 측정 도구입니다. 중재 전, 중재 중, 중재 후에 추적할 하나의 중요한 목표를 선택합니다. GAS는 재활 인구의 이질성을 설명하기 위해 만들어졌습니다. 목표를 선택하는 것 외에도 아동과 가족은 치료팀의 지도를 받아 성공적인 결과를 정의하는 방법을 선택합니다. GAS는 각 어린이에게 맞춰져 있으며 GMFM(위에서 논의) 및 장애 척도의 소아 평가를 포함한 다른 표준 결과 측정 도구만큼 시간 경과에 따른 변화에 민감한 것으로 나타났습니다. 단일 RCT IDYS 시험에서는 GAS를 결과 측정으로 사용했습니다. 이를 포함시키면 결과를 직접 비교할 수 있습니다.
기준선(ITB 시작 전), ITB 시작 후 3개월, 6개월, 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Baylor College of Medicine

협력자

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

수사관

  • 수석 연구원: Sruthi P Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 11월 1일

기본 완료 (추정된)

2029년 6월 30일

연구 완료 (추정된)

2029년 8월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 9월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 9월 19일

처음 게시됨 (실제)

2024년 9월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 7월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 7월 27일

마지막으로 확인됨

2025년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • H-54449
  • R01HD112563 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

IPD 계획 설명

개별 참가자 데이터와 최종 연구 결과는 참가자 및 그 가족과 함께 검토될 수 있습니다. 비식별화된 데이터는 0, 3, 6, 12개월의 모든 측정값의 변화를 보여주는 그래프로 요약될 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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