Intrathekales Baclofen und pädiatrische Dystonie (PREDICT-ITB)

Zerebralparese (CP) ist die häufigste Ursache für körperliche Behinderungen im Kindesalter und betrifft laut CDC etwa 1 von 323 in den USA. Die lebenslangen medizinischen Kosten für eine Person mit CP lagen voraussichtlich bei etwa 1,4 Millionen US-Dollar (inflationsbereinigt). Eine wirksame Möglichkeit, die Lebensqualität zu verbessern und die Krankheitslast sowohl im Kindes- als auch im Erwachsenenalter zu verringern, besteht darin, den abnormalen Tonus deutlich zu reduzieren oder zu beseitigen. Wenn der Muskeltonus nachlässt, ist es einfacher, den Körper sowohl passiv als auch aktiv zu bewegen. Eine Verringerung des Tonus kann die Lebensqualität verbessern, Schmerzen lindern, die Belastung durch die tägliche Pflege und die Ausführung alltäglicher Aktivitäten verringern und die Gesundheitskosten senken. Intrathekales Baclofen (ITB) wird häufig zur Behandlung von Dystonie bei CP eingesetzt, auch wenn die Daten zur genauen Wirksamkeit uneinheitlich sind. Ziel dieser Studie ist es daher, die Auswirkungen von ITB auf eine heterogene Population von Kindern mit dystoner CP zu verstehen.

Ziel der vorgeschlagenen Forschung ist der Abschluss einer prospektiven Längsschnitt-Kohortenstudie zur Untersuchung der Auswirkungen von intrathekalem Baclofen (ITB) auf Kinder mit dystoner Zerebralparese (CP). Diese Studie baut auf neuen vorläufigen Daten auf und nutzt die Expertise eines etablierten transdisziplinären Teams, eines ressourcenreichen akademischen klinischen Umfelds und eines vielfältigen Eltern-Patienten-Rates. Die Ergebnisse der Studie werden wahrscheinlich große Auswirkungen auf die Verbesserung der künftigen Behandlung von Kindern mit dystoner CP haben, einschließlich der Identifizierung wichtiger Patientenmerkmale, die mit mehr oder weniger positiven Ergebnissen verbunden sind, und der Entwicklung eines empfindlichen, effizienten mehrdimensionalen zusammengesetzten Maßes zur Beurteilung des Ansprechens auf die Behandlung. Konkret zielt dieses Protokoll darauf ab, die 12-Monats-Auswirkungen von ITB in einer Kohorte von 65 klinisch repräsentativen, ITB-naiven Kindern mit dystoner CP unter Verwendung eines standardisierten Titrationsprotokolls zu bestimmen. Darüber hinaus zielt dieses Protokoll darauf ab, eine detaillierte Charakterisierung von Hirnfehlbildungen und Verletzungsmustern bei Kindern mit dystoner CP zu vervollständigen und mögliche Unterschiede in den Ergebnismustern im Zusammenhang mit Patientenmerkmalen zu untersuchen und die Ergebnisse zu nutzen, um die Entwicklung eines sensiblen mehrdimensionalen oder zusammengesetzten Maßes zu steuern, das klinisch wichtig ist Bereiche der Veränderung für das Kind und die Familie.

Unser Studienort wird das Texas Children's Hospital (TCH) in Houston, TX, die Heimateinrichtung unseres PI Sruthi Thomas, sein. TCH hat über 860 aktive Patienten mit CP und etwas mehr als 200 Patienten mit ITB. Houston, TX, ist die Stadt mit der größten Vielfalt in den Vereinigten Staaten und ermöglicht es uns, eine sehr vielfältige Patientenpopulation basierend auf ethnischer Zugehörigkeit und sozioökonomischen Gruppen zu rekrutieren.